Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stem Cell Mobilization and Apheresis for Life-threatening Blood Disorders

18 maja 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

The purpose of this study is to investigate mobilization and collection of HSPCs in patients with bone marrow failure syndromes (BMFS) using granulocyte-colony stimulating factor (otherwise known as Filgrastim) with plerixafor to demonstrate safety and feasibility of collecting HSPCs to advance gene therapy.

Primary objective:

- To characterize the safety of Filgrastim plus plerixafor in participants with bone marrow failure syndromes as determined by the incidence of adverse events (AEs).

Secondary Objectives:

  • To characterize the feasibility of HSPC mobilization using Filgrastim plus plerixafor as determined by peripheral blood CD34+ counts.
  • To measure the mobilization effects of Filgrastim plus plerixafor in the peripheral blood in participants as determined by peak peripheral blood CD34+ counts.
  • To estimate efficacy of Filgrastim plus plerixafor for HSPC mobilization and apheresis collection in participants as determined by the yield of CD34+ cells (CD34+ cells/kg).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a phase I, open-label, single-center study to evaluate the safety of Filgrastim plus plerixafor stem cell mobilization and apheresis in patients with BMFS. This study will include a screening period with labs, physical examination, and bone marrow evaluation at least 6 months prior to mobilization and apheresis, an intervention period that includes mobilization and apheresis of patient HSPCs, and outpatient follow-up within 7-10 days after intervention. Study staff will follow up with the participant via telephone approximately 30 days after mobilization and apheresis. A bone marrow evaluation will be done within 6 months post-intervention.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-2794
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Participants with a bone marrow failure syndrome with an identified genetic cause willing to donate autologous HSPCs for advancing gene therapy
  • Age ≥ 18 years - 25 years

  • The following hematological parameters need to be met (regardless of transfusion or growth factor support)

    • Hb > 8 g/dL
    • ANC > 500/mm3
    • Platelet > 30,000/mm3
  • Bone marrow evaluation within the preceding 6 months prior to mobilization and apheresis
  • Participants should either have a central venous catheter (CVC) in place, be able to undergo apheresis without requiring a CVC, or agree to having a temporary apheresis catheter placed
  • Karnofsky score >80
  • Negative serologic tests for syphilis, hepatitis B and C, HIV, and HTLV-1/II
  • Female participants of childbearing age should have a negative serum pregnancy test within one week of beginning Filgrastim and plerixafor administration

Exclusion Criteria:

  • Participant with sickle cell disease
  • Participant who has had a prior autologous or allogeneic HSCT
  • Active viral, bacterial, fungal, or parasitic infection
  • Total bilirubin >2.5x ULN or transaminases >5x ULN
  • Moderate or severe renal failure defined as serum/plasma creatinine >1.5 mg/dL and an estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 60 mL/min/1.73 m2 based on the CKD-Epi equation or the St. Jude equation
  • Diagnosis of MDS or other hematologic malignancy
  • History of malignancy
  • Known allergy to or contraindication for Filgrastim or plerixafor administration, or medications routinely administered during apheresis
  • Splenomegaly (size greater than upper limit of normal on examination)
  • Any disease or concomitant process that is not compatible with the study as per investigator opinion
  • Concomitant treatment with alternative investigational agent or participation in another clinical trial with an investigational drug within 5 half-lives of the investigational agent
  • Unwillingness to use a highly effective method of contraception for 1 month after plerixafor or GCSF
  • Pregnancy
  • Inability or unwillingness of research participant to give written informed consent.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BDSTEM Treatment

Participants in this study will receive a twice daily dose of Filgrastim (GCSF) (5 mcg/kg BID) SQ starting on day 1 for 5 days followed by a single dose of SQ plerixafor (0.24 mg/kg) on day 5 followed by collection of CD34+ HSPCs via apheresis.

A portion of cells collected from the participant will be stored as backup to be used toward future gene therapy endeavors. The remaining cells will be donated for research studies
Lek: Filgrastim
Administered twice daily dose starting on day 1 for 5 days.
Lek: Plerixafor
Administered on day 5 via IV.
Procedura: Leukapheresis
Peripheral venous access or through a central venous catheter approximately 4-5 hours after the dose of plerixafor is given.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Incidence of treatment-emergent adverse events following filgrastim plus plerixafor administration
Ramy czasowe: From initiation of drug administration through Day +7 to +10 follow-up
Safety will be assessed by the incidence, type, and severity of adverse events occurring after administration of filgrastim plus plerixafor in participants with bone marrow failure syndromes.
From initiation of drug administration through Day +7 to +10 follow-up

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of participants achieving peripheral blood CD34+ counts ≥5 cells/µL
Ramy czasowe: From initiation of plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Feasibility of hematopoietic stem and progenitor cell mobilization will be assessed by peripheral blood CD34+ cell counts measured after plerixafor administration and prior to or during apheresis.
From initiation of plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Peripheral blood CD34+ kinetics following filgrastim plus plerixafor administration
Ramy czasowe: After plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Peripheral blood CD34+ cell counts will be measured after plerixafor administration and prior to or during apheresis.
After plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Observed CD34+ cell yield after 1 blood volume apheresis
Ramy czasowe: At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
CD34+ cell yield (CD34+ cells/kg) collected after processing 1 blood volume during apheresis following filgrastim plus plerixafor administration.
At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
Estimated total CD34+ cell yield from projected full-volume apheresis
Ramy czasowe: At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
Estimated total CD34+ cell yield (CD34+ cells/kg) projected from the observed yield after processing 1 blood volume during apheresis.
At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexis Leonard, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BDSTEM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Individual participant de-identified datasets containing the variables analyzed in the published article will be made available (related to the study primary or secondary objectives contained in the publication). Supporting documents such as the protocol, statistical analyses plan, and informed consent are available through the CTG website for the specific study. Data used to generate the published article will be made available at the time of article publication. Investigators who seek access to individual level de-identified data will contact the computing team in the Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org) who will respond to the data request.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Data will be made available at the time of article publication.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Data will be provided to researchers following a formal request with the following information: full name of requestor, affiliation, data set requested, and timing of when data is needed. As an informational point, the lead statistician and study principal investigator will be informed that primary results datasets have been requested.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Filgrastim

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj