Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Stem Cell Mobilization and Apheresis for Life-threatening Blood Disorders

maanantai 18. toukokuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

The purpose of this study is to investigate mobilization and collection of HSPCs in patients with bone marrow failure syndromes (BMFS) using granulocyte-colony stimulating factor (otherwise known as Filgrastim) with plerixafor to demonstrate safety and feasibility of collecting HSPCs to advance gene therapy.

Primary objective:

- To characterize the safety of Filgrastim plus plerixafor in participants with bone marrow failure syndromes as determined by the incidence of adverse events (AEs).

Secondary Objectives:

  • To characterize the feasibility of HSPC mobilization using Filgrastim plus plerixafor as determined by peripheral blood CD34+ counts.
  • To measure the mobilization effects of Filgrastim plus plerixafor in the peripheral blood in participants as determined by peak peripheral blood CD34+ counts.
  • To estimate efficacy of Filgrastim plus plerixafor for HSPC mobilization and apheresis collection in participants as determined by the yield of CD34+ cells (CD34+ cells/kg).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This is a phase I, open-label, single-center study to evaluate the safety of Filgrastim plus plerixafor stem cell mobilization and apheresis in patients with BMFS. This study will include a screening period with labs, physical examination, and bone marrow evaluation at least 6 months prior to mobilization and apheresis, an intervention period that includes mobilization and apheresis of patient HSPCs, and outpatient follow-up within 7-10 days after intervention. Study staff will follow up with the participant via telephone approximately 30 days after mobilization and apheresis. A bone marrow evaluation will be done within 6 months post-intervention.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105-2794
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Participants with a bone marrow failure syndrome with an identified genetic cause willing to donate autologous HSPCs for advancing gene therapy
  • Age ≥ 18 years - 25 years

  • The following hematological parameters need to be met (regardless of transfusion or growth factor support)

    • Hb > 8 g/dL
    • ANC > 500/mm3
    • Platelet > 30,000/mm3
  • Bone marrow evaluation within the preceding 6 months prior to mobilization and apheresis
  • Participants should either have a central venous catheter (CVC) in place, be able to undergo apheresis without requiring a CVC, or agree to having a temporary apheresis catheter placed
  • Karnofsky score >80
  • Negative serologic tests for syphilis, hepatitis B and C, HIV, and HTLV-1/II
  • Female participants of childbearing age should have a negative serum pregnancy test within one week of beginning Filgrastim and plerixafor administration

Exclusion Criteria:

  • Participant with sickle cell disease
  • Participant who has had a prior autologous or allogeneic HSCT
  • Active viral, bacterial, fungal, or parasitic infection
  • Total bilirubin >2.5x ULN or transaminases >5x ULN
  • Moderate or severe renal failure defined as serum/plasma creatinine >1.5 mg/dL and an estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 60 mL/min/1.73 m2 based on the CKD-Epi equation or the St. Jude equation
  • Diagnosis of MDS or other hematologic malignancy
  • History of malignancy
  • Known allergy to or contraindication for Filgrastim or plerixafor administration, or medications routinely administered during apheresis
  • Splenomegaly (size greater than upper limit of normal on examination)
  • Any disease or concomitant process that is not compatible with the study as per investigator opinion
  • Concomitant treatment with alternative investigational agent or participation in another clinical trial with an investigational drug within 5 half-lives of the investigational agent
  • Unwillingness to use a highly effective method of contraception for 1 month after plerixafor or GCSF
  • Pregnancy
  • Inability or unwillingness of research participant to give written informed consent.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BDSTEM Treatment

Participants in this study will receive a twice daily dose of Filgrastim (GCSF) (5 mcg/kg BID) SQ starting on day 1 for 5 days followed by a single dose of SQ plerixafor (0.24 mg/kg) on day 5 followed by collection of CD34+ HSPCs via apheresis.

A portion of cells collected from the participant will be stored as backup to be used toward future gene therapy endeavors. The remaining cells will be donated for research studies
Lääke: Filgrastim
Administered twice daily dose starting on day 1 for 5 days.
Lääke: Plerixafor
Administered on day 5 via IV.
Menettely: Leukapheresis
Peripheral venous access or through a central venous catheter approximately 4-5 hours after the dose of plerixafor is given.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Incidence of treatment-emergent adverse events following filgrastim plus plerixafor administration
Aikaikkuna: From initiation of drug administration through Day +7 to +10 follow-up
Safety will be assessed by the incidence, type, and severity of adverse events occurring after administration of filgrastim plus plerixafor in participants with bone marrow failure syndromes.
From initiation of drug administration through Day +7 to +10 follow-up

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of participants achieving peripheral blood CD34+ counts ≥5 cells/µL
Aikaikkuna: From initiation of plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Feasibility of hematopoietic stem and progenitor cell mobilization will be assessed by peripheral blood CD34+ cell counts measured after plerixafor administration and prior to or during apheresis.
From initiation of plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Peripheral blood CD34+ kinetics following filgrastim plus plerixafor administration
Aikaikkuna: After plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Peripheral blood CD34+ cell counts will be measured after plerixafor administration and prior to or during apheresis.
After plerixafor administration through completion of apheresis, or 6 hours after drug administration if apheresis is not performed
Observed CD34+ cell yield after 1 blood volume apheresis
Aikaikkuna: At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
CD34+ cell yield (CD34+ cells/kg) collected after processing 1 blood volume during apheresis following filgrastim plus plerixafor administration.
At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
Estimated total CD34+ cell yield from projected full-volume apheresis
Aikaikkuna: At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5
Estimated total CD34+ cell yield (CD34+ cells/kg) projected from the observed yield after processing 1 blood volume during apheresis.
At completion of 1 blood volume apheresis on Day 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Alexis Leonard, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BDSTEM

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Individual participant de-identified datasets containing the variables analyzed in the published article will be made available (related to the study primary or secondary objectives contained in the publication). Supporting documents such as the protocol, statistical analyses plan, and informed consent are available through the CTG website for the specific study. Data used to generate the published article will be made available at the time of article publication. Investigators who seek access to individual level de-identified data will contact the computing team in the Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org) who will respond to the data request.

IPD-jaon aikakehys

Data will be made available at the time of article publication.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Data will be provided to researchers following a formal request with the following information: full name of requestor, affiliation, data set requested, and timing of when data is needed. As an informational point, the lead statistician and study principal investigator will be informed that primary results datasets have been requested.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Filgrastim

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cameroon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa