Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

The Efficacy and Safety of Selinisole Combined With Azacitidine and Venetoclax in the Treatment of Newly Diagnosed High-risk Myeloid Tumors With TP53 Mutations

5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Bing Han

The Efficacy and Safety of Selinisole Combined With Azacitidine and Venetoclax in the Treatment of Newly Diagnosed High-risk Myeloid Tumors With TP53 Mutations: A Multicenter, Single-arm, Prospective Study

Patients with high-risk myeloid tumors accompanied by TP53 mutations have a poor survival prognosis, and there are still many unmet treatment needs. The current treatment regimens have many limitations. Selinisol, as a novel export protein inhibitor, has good anti-tumor activity. The current preclinical and preliminary clinical research results abroad suggest its effectiveness and safety. This study aims to evaluate the efficacy and safety of AZA combined with selinisole (with or without venetoclax) in the treatment of patients with high-risk myeloid tumors with TP53 mutations through a multicenter, prospective clinical study.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

At present, AZA combined with venetocla (" AV regimen ") has become the standard first-line regimen for elderly patients with AML who are intolerant to intensive chemotherapy, but its efficacy in TP53-mutated patients still needs to be improved (ORR approximately 30%-40%). In recent years, several early clinical studies have preliminarily verified the safety and efficacy of AZA combined with selinisole and AZA combined with selinisole + venetoclax regimens. A Phase Ib study presented at the 2023 ASH conference demonstrated that the ORR of patients with relapsed/refractory MDS/AML treated with AZA combined with selinisole reached 42%, among which the ORR of TP53-mutated patients was 38%, and the median OS was 8.5 months, significantly better than historical data. Another study explored the efficacy of the combination of AZA, selinisol and venetoclax in the treatment of R/R AML, involving 12 patients. The preliminary results showed that the ORR of this regimen could reach 91.7%, and the CRR was 42.7%, with good tolerance. The main adverse reactions were controllable gastrointestinal reactions and cytopenia. These clinical data further confirm the application potential of the AZA combined with selinisole (with or without venetoclax) regimen in high-risk myeloid tumors with TP53 mutations, laying a solid foundation for conducting large-scale clinical research.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Shuangfuyuan, NO I.
      • Beijing, Shuangfuyuan, NO I., Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥18 years old; Gender is not limited.
  2. The presence of TP53 mutations (According to the 5th Edition of the WHO Classification of hematopoietic and lymphoid tumors and the International Consensus Classification (ICC 2022), the definition of myeloid tumors with TP53 mutations is: pathogenic/potentially pathogenic variations of the TP53 gene are detected through molecular technologies such as next-generation sequencing (NGS), and any of the following conditions are met: The frequency of variant alleles (VAF) is ≥10%, or there are multiple TP53 mutations (≥2 mutations), or both TP53 mutations and 17p deletion (del(17p)) are present.
  3. For the initial treatment of myeloid tumors, the diagnosis was made through peripheral blood and bone marrow examinations and exclusion tests (according to the fifth edition of the WHO and ICC consensus) :

    3.1 MDS (IPSS-R/IPSS-M at high risk or above; or complex karyotype/alone -5/-5q, -7/-7q, i (17q), inv (3)/t(3;3); Or bone marrow blasts ≥10%; 3.2 AML (bone marrow/peripheral blood blasts ≥20%; and high-risk cytogenetic or molecular abnormalities exist); 3.3 MPN (High risk score above threat; or presence of any one of ASXL1, SRSF2, EZH2, IDH1/2, or U2AF1 gene mutations; or bone marrow blasts ≥10%); 3.4 MDS/MPN (IPSS-R high-risk or above; or bone marrow blast granulocytes ≥10%).

  4. Voluntarily join this study, sign the informed consent form with good compliance, and be willing to cooperate with regular follow-ups for efficacy evaluation and side effect monitoring.
  5. Before treatment, the patient's total bilirubin (TBIL) was less than 1.5 times the upper limit of the normal value (ULN), and the alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) were less than 3 times the ULN.
  6. ECOG score ≤2 points.

Exclusion Criteria:

  1. Patients who have transplant plans within three months;
  2. All laboratory or clinical records of HIV infection, previous clinical history of hepatitis C, previous hepatitis B infection, or evidence of active hepatitis during screening. Laboratory tests during the screening period suggest hepatitis C infection or hepatitis B infection. (Defined as a positive HBsAg test. Additionally, if the HBsAg test is negative but HBcAb is positive, regardless of the HBsAb status, HBV DNA testing is required. If it is positive, the subject should be excluded.)
  3. Suffering from mental disorders or other conditions and unable to cooperate with the requirements of research, treatment and monitoring;
  4. Pregnant patients or those who cannot take appropriate contraceptive measures during the treatment period;
  5. Those suspected of being allergic to the experimental drug or any of its excipients;
  6. Active heart disease is defined as one or more of the following:

    ① A history of uncontrolled or symptomatic angina pectoris;

    ② Myocardial infarction less than 6 months from the time of enrollment in the study;

    ③ There is a history of arrhythmia that requires drug treatment or has severe clinical symptoms;

    ④ Uncontrolled or symptomatic congestive heart failure (NYHA grade 2)

    ⑤ The ejection fraction is lower than the lower limit of the normal range.

  7. Patients who the researchers consider unsuitable to participate in this trial, such as those whose safety or compliance with the study procedures may be affected by any other medical, social or psychological factors.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Azacitidine +Selinexor ± venetoclax
Azacitidine +Selinexor ± venetoclax were administered (Selinexor: 60mg/ week, qw*4 weeks; azacitidine: 100mg/m2*d1-d7; venetoclax, 100mg d1-14). The specific medication duration can be adjusted by the researcher based on the patient's specific condition. A time window of 14 to 28 days is allowed. Each treatment cycle lasts for 30 days until disease progression or the occurrence of intolerable toxicity, whichever comes first.
Azacitidine +Selinexor ± venetoclax were administered (Selinexor: 60mg/ week, qw*4 weeks; azacitidine: 100mg/m2*d1-d7; venetoclax, 100mg d1-14). The specific medication duration can be adjusted by the researcher based on the patient's specific condition. A time window of 14 to 28 days is allowed. Each treatment cycle lasts for 30 days until disease progression or the occurrence of intolerable toxicity, whichever comes first.
Inne nazwy:
  • Azacytydyna
  • wenetoklaks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
3 and 6 months overall response rate (ORR)
Ramy czasowe: 3 and 6 months
The overall response rate (ORR) after the completion of 3 and 6 months. The overall response rate (ORR) is defined as the ratio of patients achieving complete response (CR) plus partial response (PR)
3 and 6 months
3 and 6 months complete response rate (CRR)
Ramy czasowe: 3 and 6 months
The complete response rate (CRR) after the completion of 3 and 6 months.
3 and 6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Progression-free survival (PFS);
Ramy czasowe: 6 months
6 months
Overall survival (OS);
Ramy czasowe: 6 months
6 months
The incidence of cumulative infection and significant bleeding;
Ramy czasowe: 6 months
6 months
Incidence of adverse reaction events.
Ramy czasowe: 6 months
6 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 listopada 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Ramy czasowe udostępniania IPD

10 years

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

email request

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj