Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

An Efficacy and Safety Trial of Intravenous Zoledronic Acid Twice Yearly in Osteoporotic Children Treated With Glucocorticoids

1 сентября 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo Controlled Efficacy and Safety Trial of Intravenous Zoledronic Acid Twice Yearly Compared to Placebo in Osteoporotic Children Treated With Glucocorticoids.

This study was designed to evaluate the efficacy and safety of zoledronic acid compared to placebo in osteoporotic children treated with glucocorticoids

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

In March 2017, Novartis stopped enrollment as the study was not feasible to be conducted due to low enrollment and other recruitment challenges. Patients receiving the treatment continued to receive the treatment per protocol.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

34

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1085
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 0Z2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Канада, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 195067
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M14 0JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Южная Африка, 2013
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of chronic rheumatologic conditions or inflammatory bowel disease or Duchenne muscular dystrophy requiring systemic glucocorticoids (i.v. or oral) within 12 months prior to screening
  • Lumbar Spine BMDZ-score of -0.5 or worse
  • Evidence of at least at least 1 vertebral compression fracture of Genant Grade 1 or higher (or radiographic signs of vertebral fracture) within 1 month from Screening visit OR One or more, low-trauma, lower extremity long-bone fracture which occurred sometime within the 2 years PRECEDING enrollment in the study OR Two or more, low-trauma, upper extremity long-bone fractures which occurred sometime within the 2 years PRECEDING enrollment in the study
  • Consent/assent to study participation

Key Exclusion Criteria:

  • History of primary bone disease (OI, Idiopathic Juvenile Osteoporosis, Rickets/Osteomalacia)
  • Any medical condition that might have interfered with the evaluation of lumbar spine BMD, such as severe scoliosis or spinal fusion. Patients with less than 3 evaluable vertebrae by Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) evaluation in the region of interest lumbar 1 (L1) to lumbar 4 (L4),
  • Hypocalcemia and hypophosphatemia
  • Serum 25-hydroxy vitamin D concentrations of <20 ng/mL or <50 nmol/L
  • estimated glomerular filtration rate (GFR) <60 mL/min/1.73 m2
  • serum creatinine increase between Visit 1 and Visit 2 >0.5 mg/dL (44.2 μmol/L)
  • Uncontrolled symptoms of cardiac failure or arrhythmia
  • Any prior use of bisphosphonates, or high dose sodium fluoride

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Золедроновая кислота
Дважды в год 0,05 мг/кг (максимум 5 мг) в/в инфузия (минимум 30 минут) золедроновой кислоты
Лекарство: Золедроновая кислота
внутривенное вливание
Плацебо Компаратор: Placebo
Twice yearly i.v of infusion of Placebo (similar dosing as active drug)
Лекарство: Плацебо
внутривенное вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mean Change From Baseline in Lumbar Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score at Month 12
Временное ограничение: Month 12
Lumbar Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score was determined by the central imaging vendor before first treatment and at Month 12. The methods to be used to measure Lumbar Spine BMD Z-score were described in the respective DXA Manuals provided by central imaging vendor. Positive changes from baseline indicated an improvement in condition.
Month 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mean Change From Baseline in Lumbar Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score at Month 6
Временное ограничение: Month 6
Lumbar Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score was determined by the central imaging vendor before first treatment and at Month 6. The methods to be used to measure Lumbar Spine BMD Z-score were described in the respective DXA Manuals provided by central imaging vendor. Positive changes from baseline indicated an improvement in condition.
Month 6
Mean Change From Baseline in Lumbar Spine BMC at Month 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Lumbar Spine BMC was determined by the central imaging vendor before first treatment and at Months 6 and 12. The methods to be used to measure BMC were described in the respective DXA Manuals.
Month 6, Month 12
Mean Change From Baseline in Total Body BMC at Month 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Total body BMC was all determined by the central imaging vendor before first treatment and at Months 6 and 12. The methods to be used to measure BMC were described in the respective DXA Manuals.
Month 6, Month 12
Mean Change From Baseline in Serum P1NP at Months 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Serum Procollagen type 1 amino-terminal propeptide (P1NP) was collected before first treatment (baseline) and at Months 6 and Month 12 according to the instructions provided in the Laboratory Manual. The samples were analyzed in batches at the laboratory.
Month 6, Month 12
Mean Change From Baseline in BSAP at Months 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Bone specific alkaline phosphatase (BSAP) were collected before first treatment (baseline) and at Months 6 and Month 12 according to the instructions provided in the Laboratory Manual. The samples were analyzed in batches at the laboratory.
Month 6, Month 12
Mean Change From Baseline in Serum NTX at Months 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Serum Cross linked N-telopeptide (NTX) were collected before first treatment (baseline) and at Months 6 and Month 12 according to the instructions provided in the Laboratory Manual. The samples were analyzed in batches at the laboratory.
Month 6, Month 12
Mean Change From Baseline in Serum TRAP-5b at Months 6 and 12
Временное ограничение: Month 6, Month 12
Serum Tartrate-resistant acid phosphatase isoform 5b (TRAP 5b) was collected before first treatment (baseline) and at Months 6 and Month 12 according to the instructions provided in the Laboratory Manual. The samples were analyzed in batches at the laboratory.
Month 6, Month 12
Number of Participants With New Vertebral Fractures at Month 12
Временное ограничение: Month 12
New vertebral fractures were defined as fractures of Genant Grade 1 or higher that occurred at lumbar or thoracic spine from first dose infusion to the end of the study.
Month 12
Mean Change From Baseline in Vertebral Morphometry at Month 12
Временное ограничение: Month 12
Vertebral morphometry (or concave index) was calculated using the average ratio between mid-height and posterior height from L1 to L4 and performed by a central reader.
Month 12
Percentage of Patients With Reduction in Pain at Months 3, 6, 9 and 12
Временное ограничение: Month 3, Month 6, Month 9 and Month 12
Pain was evaluated at each visit (in office and telephone visit) at randomization, Months 3, 6, 9 and 12 using the Faces Pain Scale-Revised (FPS-R). Children were selecting the face that best fits their pain. The pain score ranged from 0 (No Pain) to 10 (Very Much Pain). The reduction in pain from baseline by visit was evaluated based on whether or not patients had a decrease in their FPS-R from baseline. If pain remained the same or worsened from baseline a patient was classified as '0' and if the pain scale decreased then the patient was classified as '1'.
Month 3, Month 6, Month 9 and Month 12
Mean Change From Baseline in 2nd Metacarpal Cortical Width at Month 12
Временное ограничение: Month 12
Left posteroanterior (PA) hand/wrist X-ray were taken at Visit 1 and at the Month 12 visit to assess bone age and the between-treatment differences for change in 2nd metacarpal cortical width at Month 12 relative to baseline. If a fracture of the left upper extremity precluded radiographic imaging, then the right hand was evaluated for this purpose. In this case, the right hand was be imaged at both Visit 1 and at Month 12. The information was used in the assessment of bone density.
Month 12
Urinary Concentration of Zoledronic Acid at Month 12
Временное ограничение: Month 12
Urine was collected overnight or for at least 4 waking hours from all patients able to provide specimens, to measure urinary concentration of zoledronic acid at Month 12. Only descriptive analysis done.
Month 12
Safety of Zoledronic Acid for the Treatment of Osteoporotic Children Treated With Glucocorticoids
Временное ограничение: Baseline through Month 12
Analysis of absolute and relative frequencies for treatment emergent Adverse Event (AE), Serious Adverse Event (SAE) and Deaths by primary System Organ Class (SOC) to demonstrate that zoledronic acid is safe for the treatment of osteoporotic children treated with glucocorticoids through the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters. Only descriptive analysis done.
Baseline through Month 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 декабря 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 ноября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 ноября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CZOL446H2337
  • 2008-001252-52 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться