Universal Newborn Screening For Sickle Cell Disease In Mozambique
17 июля 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital
The overarching goal of this study is to evaluate the feasibility of a new methodology that combines three multi-level implementation strategies to optimize the population-level uptake of essential evidence-based, standard of care treatments for infants with sickle cell disease (SCD) in low-resource settings.
The study will be done in Mozambique.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Подробное описание
This prospective mixed-methods hybrid effectiveness-implementation feasibility study will evaluate the feasibility and effectiveness of an implementation strategy package designed to improve early diagnosis and care entry for children born with sickle cell disease (SCD) in rural, low-resource settings. The implementation strategy package includes three components: 1) integration of essential products into national supply chain systems, 2) integration of systematic newborn screening using point-of-care-testing into clinical site workflows and 3) linkage of children who screen positive to a PEN-Plus Non-Communicable Disease (NCD) clinic for longitudinal care. Participants will be tracked longitudinally to evaluate protocol adoption over time and clinical outcomes among participating children at 2 years of age.
Primary Objective
- To test if combining three multi-level implementation strategies can facilitate systematic birth diagnosis and timely linkage to evidence-based care interventions for infants with SCD in under-resourced settings.
Secondary Objectives (Micro level):
- To test the clinical effectiveness of implementing the BB-SCD through the three combined implementation strategies to prevent excess mortality of children with SCD under the age of 2 years.
- To evaluate the effectiveness of combining the three implementation strategies to promote care retention among infants with SCD by 2 years of age.
Secondary Objectives (Meso level)
- To evaluate the institutional coverage and health facility staff adoption of the treatment for infants through the combined implementation strategies.
- To evaluate the need for a confirmatory test among positive and negative screening results using POCT.
- To conduct a cost-effectiveness analysis of the combined implementation strategies.
Secondary Objective (Macro level)
- To evaluate the operational effectiveness of integrating the procurement of SCD consumables into national supply chain systems to achieve sustainable availability, effective last mile delivery to relevant clinics and stockout avoidance.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6750
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jane Hankins, MD
- Номер телефона: 888-226-4343
- Электронная почта: referralinfo@stjude.org
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Inclusion Criteria:
- Children participants: All infants between birth and 6.0 months of age who are born or receive care at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.
Children participants will fall into one of two categories:
- Patient participants: All infants between birth and 6.0 months of age who were screened through the UNIQUE study and tested positive for SCD (HbSS, HbSC, or other form of SCD) or had indeterminate results.
- Healthy control participants: Infants between birth and 6.0 months of age who screen negative for SCD (HbAA) through the UNIQUE study or tested positive for sickle cell trait (HbAS).
- Health facility staff participants: Healthcare staff ages ≥18 years working at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.
- Supply chain expert participants: Administrative professionals with experience working in or around the national supply chain systems in Mozambique to support procurement, importation, customs clearance, storage, and in-country distribution of medical products.
- National public health system expert participants: Administrative professionals with experience working in the national public health system (e.g., Ministry of Health, MISAU) who oversee the delivery of health services to infants in-country, such as neonatal testing and vaccination programs.
Exclusion Criteria:
Children participants:
- Stillbirths.
- Children who received an erythrocyte (blood) transfusion within 3 months of testing. Exogenous (transfused) HbA could artificially lower the sickle hemoglobin concentration, thus causing false-negative results.
- Patient participants: none
Healthy control participants:
- Stillbirths.
- Children who received an erythrocyte (blood) transfusion within 3 months of testing. Exogenous (transfused) HbA could artificially lower the sickle hemoglobin concentration, thus causing false-negative results.
- Health facility staff participants: none.
- Supply chain expert participants: none.
- National public health system expert participants: none.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Patient participants
All infants between birth and 6.0 months of age who were screened through the UNIQUE study and tested positive for SCD (HbSS, HbSC, or other form of SCD) or had indeterminate results.
|
Infants will be screened for Sickle Cell Disease using with point-of-care testing (POCT).
|
|
Другой: Healthy control participants
Infants between birth and 6.0 months of age who screen negative for SCD (HbAA) through the UNIQUE study or tested positive for sickle cell trait (HbAS).
|
Infants will be screened for Sickle Cell Disease using with point-of-care testing (POCT) and prospectively monitored for survival.
|
|
Другой: Health facility staff participants
Healthcare staff ages ≥18 years working at secondary-level facilities involved in the UNIQUE study.
|
The COACH survey will collect quantitative data on eight contextual factors that impact a site's ability to implement evidence-based interventions.
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.
|
|
Другой: Supply chain expert participants
Administrative professionals with experience working in or around the national supply chain systems in Mozambique to support procurement, importation, customs clearance, storage, and in-country distribution of medical products.
|
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.
|
|
Другой: National public health system expert participants
Administrative professionals with experience working in the national public health system (e.g., Ministry of Health, MISAU) who oversee the delivery of health services to infants in-country, such as neonatal testing and vaccination programs.
|
Interview questions will revolve primarily around the current process for SCD screening and care referrals, factors impacting newborn care delivery and screening, and challenges to integrating SCD newborn screening and care referral into standard care delivery.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Percentage of eligible population screened for Sickle Cell Disease
Временное ограничение: 3 years
|
3 years
|
|
Percentage of new SCD cases linked to care
Временное ограничение: 3 years
|
3 years
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Comparison of under-2 mortality between participants with SCD whom received longitudinal care and participants who screened negative for SCD
Временное ограничение: 2 years post-screening and therapy
|
The primary outcome measure will be 'Alive and in care: Yes or No'.
|
2 years post-screening and therapy
|
|
Percentage of SCD cases retained in care by 2 years of age
Временное ограничение: 2 years post-screening and therapy
|
2 years post-screening and therapy
|
|
|
Percentage of eligible secondary-level clinical wards implementing systematic screening and linkage to longitudinal care for new SCD cases
Временное ограничение: 3 years
|
3 years
|
|
|
Percentage of eligible health facility staff participants in secondary-level clinical wards implementing systematic screening and linkage to longitudinal care for new SCD cases
Временное ограничение: 3 years
|
3 years
|
|
|
Comparison of SCD Screening Performance Results from Initial point-of-care (POCT), Gazelle, and Hemoglobin Fractionation
Временное ограничение: 3 years
|
Investigators will estimate the sensitivity (proportion of diseased subjects that yield a positive test result) and specificity (the proportion of non-diseased subjects that yield a negative test result) of the POCT for detecting SCD compared to the gold standard with basic proportions.
|
3 years
|
|
Cost-Effectiveness of Integrating SCD Consumables into National Supply Chains
Временное ограничение: 2 to 5 years
|
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used.
ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions.
It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
|
2 to 5 years
|
|
Cost-Effectiveness of POCT for Early SCD Diagnosis
Временное ограничение: 2 to 5 years
|
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used.
ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions.
It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
|
2 to 5 years
|
|
Cost-Effectiveness of Decentralized PEN-Plus SCD Management
Временное ограничение: 2 to 5 years
|
The standard formula known as incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) will be used.
ICER is a summary statistic used in economic evaluations to compare the relative value of different healthcare interventions.
It is scored by comparing the resulting cost-per-QALY against a predefined threshold, where lower ICERs indicate better value.
|
2 to 5 years
|
|
Frequency of SCD Supply Stockouts at Study Sites
Временное ограничение: 5 years
|
5 years
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Jane Hankins, MD, St. Jude Children's Research Hospital
- Главный следователь: Ana O. Mocumbi, MD PhD FESC, Eduardo Mondlane University, National Institute of Health, Chronic Disease Determinants Program
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2031 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 июля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 июля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Администрация медицинских услуг
- Качество, доступ и оценка здравоохранения
- Следственные методы
- Эпидемиологические методы
- Сбор данных
- Механизмы оценки здравоохранения
- Качество здравоохранения
- Окружающая среда и общественное здравоохранение
- Характеристики населения
- Уход за пациентами
- Здоровье
- Системы для оказания помощи у постели больного
- Обследования и анкеты
- Point-of-Care Testing
- Public Health
Другие идентификационные номера исследования
- UNIQUE
- U1111-1335-3817 (Другой идентификатор: World Health Organization (Universal Trial Number))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .