- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT07854483
C-CAR168, an Autologous Anti-CD20/BCMA Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy, in Participants With Systemic Sclerosis (SSc) Refractory to Standard Therapy
A Multi-center, Phase 1b Clinical Study of an Autologous Anti-CD20/BCMA Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy (C-CAR168) for the Treatment of Systemic Sclerosis (SSc) Refractory to Standard Therapy
This Phase 1b, multicenter, open-label study will evaluate the safety and efficacy of a single infusion of autologous anti-CD20/BCMA chimeric antigen receptor T cells (C-CAR168) following lymphodepleting chemotherapy in participants with refractory Systemic Sclerosis (SSc) who are not responding to standard therapy. Approximately 6-12 participants will undergo leukapheresis, lymphodepletion with fludarabine and cyclophosphamide, and infusion of C-CAR168. Participants will be followed for 24 months (2 years) to evaluate safety, CAR T-cell persistence, pharmacokinetics/pharmacodynamics, biomarkers, and preliminary efficacy results. Long-term safety follow-up for gene therapy-related events will continue for up to 15 years following CAR T-cell infusion.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Kirstin Liechty, Head of Clinical Operations, PhD
- Номер телефона: 267-566-6081
- Электронная почта: kirstin.liechty@abelzeta.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yihong Liechty, Head of Clinical Operations, PhD
- Номер телефона: 267-566-6081
- Электронная почта: kirstin.liechty@abelzeta.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85234
- Research Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Key Inclusion Criteria:
-
Able to sign and date the Informed Consent Form (ICF).
-
Female or male, aged 18-70 years (inclusive) with body weight ≥40 kg.
-
Have a clinical diagnosis of diffuse cutaneous SSc according to the 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) classification.
-
Disease duration between the onset of the first non-Raynaud's sign/symptom and ICF signing shall be ≤ 6 years.
-
SSc Disease Activity meet all following criteria:
- Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ≥15.
- Chest High Resolution Computed Tomography (HRCT) shows SSc related ground-glass opacities.
- Percent predicted forced vital capacity (ppFVC)<70% or precent predicted (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide) ppDLco<70%.
-
Positivity for at least one SSc-specific autoantibodies:
- anti-Scl70 antibody.
- anti-RNA polymerase III antibody.
- anti-centromere antibody.
- anti-Th/To antibody.
- and anti-U3RNP antibody.
-
Refractory to at least two prior standard-of-care regimens, including immunosuppressives and/or a biologic note: "Refractory" is defined as receiving each listed drug for ≥6 months with either no response, disease progression after transient remission, or persistent disease progression on treatment.
-
Ability to taper steroids to protocol allowed doses
Exclusion Criteria:
-
ppFVC<45% or ppDLco <40%.
-
Severe pulmonary arterial hypertension (PAH) as measured by screening echocardiogram (ECHO), or had documented mean positive airway pressure PAP (mPAP) > 45mmHg on recent right heart catheterization (RHC).
Note: RHC is not mandatory at screening, however participant with high-risk ECHO findings warrant close clinical vigilance, and participant with mPAP> 45mmHg at baseline shall not proceed with lymphodepletion.
-
Presence of clinically significant abnormalities on chest high-resolution computed tomography (HRCT) that are UNRELATED to SSc.
-
Cutaneous sclerosis that impedes venous access required for leukapheresis, lymphodepletion, C-CAR168 infusion, other study procedures and emergency rescue interventions.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: C-CAR168
Participants will receive: • Leukapheresis • Fludarabine • Cyclophosphamide • Single intravenous infusion of C-CAR168 |
Autologous anti-CD20/BCMA chimeric antigen receptor T-cell therapy administered as a single intravenous infusion |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events
Временное ограничение: Through Month 24
|
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events, serious adverse events, dose-limiting toxicities, CRS, ICANS, adverse events of special interest, and treatment- or procedure-related adverse events. |
Through Month 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Proportion of Participants Achieving Response
Временное ограничение: Through Month 24
|
Proportion of participants achieving a response per the revised Composite Response Index for Systemic Sclerosis (r-CRISS) |
Through Month 24
|
|
Pharmacokinetics of C-CAR168 Utilizing Flow Cytometry
Временное ограничение: Through Month 24
|
Characterize T-cell expansion and persistence utilizing flow cytometry |
Through Month 24
|
|
Pharmacokinetics of C-CAR168 measured by quantitative polymerase chain reaction (qPCR)
Временное ограничение: Through Month 24
|
Characterize CAR T-cell expansion and persistence using qPCR |
Through Month 24
|
|
Proportion of Participants Progressed
Временное ограничение: Through Month 24
|
Proportion of participants that progress meeting any of the protocol defined progression criteria |
Through Month 24
|
|
Time to First Response
Временное ограничение: Through Month 24
|
Time to participant meeting first response as defined in the protocol |
Through Month 24
|
|
Duration of Response (DOR)
Временное ограничение: Through 24 months
|
Time of response from first response until progression as defined in the protocol |
Through 24 months
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Yihong Yao, PhD, AbelZeta Inc.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ABZT-413
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Individual participant data collected during this study will not be made available to other researchers.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .