EXPLAIN -FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes (EXPLAIN)
2016年3月2日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
EXPLAIN - FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes
This prospective observational study (registry) on Fragile X syndrome (FXS) is designed to evaluate characteristics, management and patient and caregiver-related outcomes the quality of life of Families and patients with FXS and to collect epidemiological and health economic data.
- EXPLAIN will report current and comprehensive data onEpidemiology data on fragile X syndrome
- Characterisation of the phenotype of FXS patients
- Description of patient characteristics (demographics, family history, comorbidity, education, working situations, care situations, insurance status)
- Documentation of therapeutic interventions
- Recording and assessment of psychosocial parameters (possibly also inclusion of family members, carers)
- quality of life of the carer and if possible the patient
- Health economic parameters and consumption of resources
研究概览
地位
终止
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
75
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Nuremberg、德国
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
Patients with fragile-X Syndrome
描述
Inclusion Criteria:
- Patients with FXS as confirmed by genetic testing
Exclusion Criteria:
- none
- Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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unselected Fragile-X patients
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Patient characteristics (demographics, family history, comorbidities, education, working situation, care situation, insurance status)
大体时间：3 years
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3 years
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Epidemiology data on Fragile X Syndrome (FXS)
大体时间：3 years
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3 years
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Health-economic parameters and consumption of resources
大体时间：3 years
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3 years
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Therapeutic interventions and their application rationale
大体时间：3 Years
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3 Years
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Psychosocial parameters (poss. also inclusion of family members, caregivers)
大体时间：3 years
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3 years
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Quality of life of the caregiver and possibly the patient
大体时间：3 years
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3 years
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Frank Hässler, MD、Klinik für Psychiatrie, Neurologie, Psychosomatik und Psychotherapie im Kindes- und Jugendalter, Gehlsheimer Straße 20, D- 18147 Rostock
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Haessler F, Gaese F, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Peters H, Elstner S, Colla M, Pittrow D. Characterization, treatment patterns, and patient-related outcomes of patients with Fragile X syndrome in Germany: final results of the observational EXPLAIN-FXS study. BMC Psychiatry. 2016 Sep 10;16(1):318. doi: 10.1186/s12888-016-1020-5.
- Haessler F, Gaese F, Colla M, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Schieb H, Peters H, Elstner S, Pittrow D. EXPLAIN Fragile-X: an explorative, longitudinal study on the characterization, treatment pathways, and patient-related outcomes of Fragile X Syndrome. BMC Psychiatry. 2013 Dec 19;13:339. doi: 10.1186/1471-244X-13-339.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年3月1日
初级完成 (实际的)
2016年1月1日
研究完成 (实际的)
2016年1月1日
研究注册日期
首次提交
2012年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月19日
首次发布 (估计)
2012年10月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年3月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年3月2日
最后验证
2016年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CAFQ056BDE-EPI-01
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