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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01711606
EXPLAIN -FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes (EXPLAIN)
2 mars 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
EXPLAIN - FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes
This prospective observational study (registry) on Fragile X syndrome (FXS) is designed to evaluate characteristics, management and patient and caregiver-related outcomes the quality of life of Families and patients with FXS and to collect epidemiological and health economic data.
- EXPLAIN will report current and comprehensive data onEpidemiology data on fragile X syndrome
- Characterisation of the phenotype of FXS patients
- Description of patient characteristics (demographics, family history, comorbidity, education, working situations, care situations, insurance status)
- Documentation of therapeutic interventions
- Recording and assessment of psychosocial parameters (possibly also inclusion of family members, carers)
- quality of life of the carer and if possible the patient
- Health economic parameters and consumption of resources
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
75
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Nuremberg, Allemagne
- Novartis Investigative Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients with fragile-X Syndrome
La description
Inclusion Criteria:
- Patients with FXS as confirmed by genetic testing
Exclusion Criteria:
- none
- Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
---|
unselected Fragile-X patients
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Patient characteristics (demographics, family history, comorbidities, education, working situation, care situation, insurance status)
Délai: 3 years
|
3 years
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Epidemiology data on Fragile X Syndrome (FXS)
Délai: 3 years
|
3 years
|
Health-economic parameters and consumption of resources
Délai: 3 years
|
3 years
|
Therapeutic interventions and their application rationale
Délai: 3 Years
|
3 Years
|
Psychosocial parameters (poss. also inclusion of family members, caregivers)
Délai: 3 years
|
3 years
|
Quality of life of the caregiver and possibly the patient
Délai: 3 years
|
3 years
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Frank Hässler, MD, Klinik für Psychiatrie, Neurologie, Psychosomatik und Psychotherapie im Kindes- und Jugendalter, Gehlsheimer Straße 20, D- 18147 Rostock
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Haessler F, Gaese F, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Peters H, Elstner S, Colla M, Pittrow D. Characterization, treatment patterns, and patient-related outcomes of patients with Fragile X syndrome in Germany: final results of the observational EXPLAIN-FXS study. BMC Psychiatry. 2016 Sep 10;16(1):318. doi: 10.1186/s12888-016-1020-5.
- Haessler F, Gaese F, Colla M, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Schieb H, Peters H, Elstner S, Pittrow D. EXPLAIN Fragile-X: an explorative, longitudinal study on the characterization, treatment pathways, and patient-related outcomes of Fragile X Syndrome. BMC Psychiatry. 2013 Dec 19;13:339. doi: 10.1186/1471-244X-13-339.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 octobre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 octobre 2012
Première publication (Estimation)
22 octobre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
3 mars 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2016
Dernière vérification
1 mars 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Syndrome de l'X fragile
Autres numéros d'identification d'étude
- CAFQ056BDE-EPI-01
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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