- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01711606
EXPLAIN -FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes (EXPLAIN)
2. března 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
EXPLAIN - FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes
This prospective observational study (registry) on Fragile X syndrome (FXS) is designed to evaluate characteristics, management and patient and caregiver-related outcomes the quality of life of Families and patients with FXS and to collect epidemiological and health economic data.
- EXPLAIN will report current and comprehensive data onEpidemiology data on fragile X syndrome
- Characterisation of the phenotype of FXS patients
- Description of patient characteristics (demographics, family history, comorbidity, education, working situations, care situations, insurance status)
- Documentation of therapeutic interventions
- Recording and assessment of psychosocial parameters (possibly also inclusion of family members, carers)
- quality of life of the carer and if possible the patient
- Health economic parameters and consumption of resources
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
75
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nuremberg, Německo
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Patients with fragile-X Syndrome
Popis
Inclusion Criteria:
- Patients with FXS as confirmed by genetic testing
Exclusion Criteria:
- none
- Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
unselected Fragile-X patients
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Patient characteristics (demographics, family history, comorbidities, education, working situation, care situation, insurance status)
Časové okno: 3 years
|
3 years
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Epidemiology data on Fragile X Syndrome (FXS)
Časové okno: 3 years
|
3 years
|
Health-economic parameters and consumption of resources
Časové okno: 3 years
|
3 years
|
Therapeutic interventions and their application rationale
Časové okno: 3 Years
|
3 Years
|
Psychosocial parameters (poss. also inclusion of family members, caregivers)
Časové okno: 3 years
|
3 years
|
Quality of life of the caregiver and possibly the patient
Časové okno: 3 years
|
3 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Frank Hässler, MD, Klinik für Psychiatrie, Neurologie, Psychosomatik und Psychotherapie im Kindes- und Jugendalter, Gehlsheimer Straße 20, D- 18147 Rostock
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Haessler F, Gaese F, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Peters H, Elstner S, Colla M, Pittrow D. Characterization, treatment patterns, and patient-related outcomes of patients with Fragile X syndrome in Germany: final results of the observational EXPLAIN-FXS study. BMC Psychiatry. 2016 Sep 10;16(1):318. doi: 10.1186/s12888-016-1020-5.
- Haessler F, Gaese F, Colla M, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Schieb H, Peters H, Elstner S, Pittrow D. EXPLAIN Fragile-X: an explorative, longitudinal study on the characterization, treatment pathways, and patient-related outcomes of Fragile X Syndrome. BMC Psychiatry. 2013 Dec 19;13:339. doi: 10.1186/1471-244X-13-339.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. října 2012
První zveřejněno (Odhad)
22. října 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
3. března 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. března 2016
Naposledy ověřeno
1. března 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Syndrom křehkého X
Další identifikační čísla studie
- CAFQ056BDE-EPI-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fragile-X Syndrome
-
The Catholic University of KoreaDokončenoMetabolický syndrom X | Metabolický kardiovaskulární syndrom | Syndrom inzulínové rezistence X | Dysmetabolický syndrom XKorejská republika
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXS | Mentální retardace, X LinkedSpojené státy, Kanada
-
Universidad de los Andes, ChileDokončeno
-
Ovid Therapeutics Inc.Dokončeno
-
Guido A. Davidzon, MD, SMStaženo
-
Tetra Discovery PartnersDokončenoSyndrom křehkého X | Fra(X) syndrom | FXSSpojené státy
-
SanofiBristol-Myers SquibbDokončenoMetabolický syndrom xSpojené státy
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...Dokončeno
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...DokončenoSyndrom křehkého X (FXS)Spojené státy
-
University of AlbertaSt. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Mentální retardace, X-Linked | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXSKanada