- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01711606
EXPLAIN -FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes (EXPLAIN)
2 maart 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
EXPLAIN - FragilE X Registry: An exPlorative Longitudinal Study for chAracterIzation, Treatment Pathways and patieNt-related Outcomes
This prospective observational study (registry) on Fragile X syndrome (FXS) is designed to evaluate characteristics, management and patient and caregiver-related outcomes the quality of life of Families and patients with FXS and to collect epidemiological and health economic data.
- EXPLAIN will report current and comprehensive data onEpidemiology data on fragile X syndrome
- Characterisation of the phenotype of FXS patients
- Description of patient characteristics (demographics, family history, comorbidity, education, working situations, care situations, insurance status)
- Documentation of therapeutic interventions
- Recording and assessment of psychosocial parameters (possibly also inclusion of family members, carers)
- quality of life of the carer and if possible the patient
- Health economic parameters and consumption of resources
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
75
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nuremberg, Duitsland
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patients with fragile-X Syndrome
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Patients with FXS as confirmed by genetic testing
Exclusion Criteria:
- none
- Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
unselected Fragile-X patients
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Patient characteristics (demographics, family history, comorbidities, education, working situation, care situation, insurance status)
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Epidemiology data on Fragile X Syndrome (FXS)
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Health-economic parameters and consumption of resources
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Therapeutic interventions and their application rationale
Tijdsspanne: 3 Years
|
3 Years
|
Psychosocial parameters (poss. also inclusion of family members, caregivers)
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Quality of life of the caregiver and possibly the patient
Tijdsspanne: 3 years
|
3 years
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Frank Hässler, MD, Klinik für Psychiatrie, Neurologie, Psychosomatik und Psychotherapie im Kindes- und Jugendalter, Gehlsheimer Straße 20, D- 18147 Rostock
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Haessler F, Gaese F, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Peters H, Elstner S, Colla M, Pittrow D. Characterization, treatment patterns, and patient-related outcomes of patients with Fragile X syndrome in Germany: final results of the observational EXPLAIN-FXS study. BMC Psychiatry. 2016 Sep 10;16(1):318. doi: 10.1186/s12888-016-1020-5.
- Haessler F, Gaese F, Colla M, Huss M, Kretschmar C, Brinkman M, Schieb H, Peters H, Elstner S, Pittrow D. EXPLAIN Fragile-X: an explorative, longitudinal study on the characterization, treatment pathways, and patient-related outcomes of Fragile X Syndrome. BMC Psychiatry. 2013 Dec 19;13:339. doi: 10.1186/1471-244X-13-339.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 oktober 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 oktober 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
22 oktober 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
3 maart 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 maart 2016
Laatst geverifieerd
1 maart 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Chromosoomaandoeningen
- Seksuele chromosoomaandoeningen
- Fragile X-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- CAFQ056BDE-EPI-01
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Fragile-X Syndrome
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)VoltooidFragile X PremutatieVerenigde Staten
-
GE HealthcareVoltooid
-
National Eye Institute (NEI)Actief, niet wervendRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
Ramsay Générale de SantéDr Béatrice DaoudOnbekendTin X-ray | LongparenchymFrankrijk
-
National Eye Institute (NEI)VoltooidRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
Yonsei UniversityVoltooidX-thorax voor klinische evaluatieKorea, republiek van
-
The University of Texas Health Science Center,...Samsung ElectronicsVoltooidX-thorax voor klinische evaluatieVerenigde Staten
-
West China HospitalWerving
-
The Catholic University of KoreaVoltooidMetabool syndroom X | Metabool cardiovasculair syndroom | Insulineresistentiesyndroom X | Dysmetabool syndroom XKorea, republiek van
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalWervingNeurologische gedragsmanifestaties | Genetische ziekten, X-gekoppeld | Verstandelijk gehandicapt | Fragile X-syndroom | Seksuele chromosoomaandoeningen | Fragiele X Mentale Retardatie Syndroom | Trinucleotide Repeat-uitbreiding | Fra(X)-syndroom | FXS | Geestelijke retardatie, X-gekoppeldVerenigde Staten, Canada