Pilotní studie budesonidu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou
CÍLE: I. Posoudit bezpečnost a účinnost budesonidu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou nebo primární biliární cirhózou se suboptimální odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou.
II. Odhadněte účinnost této terapie u těchto skupin pacientů jako prostředek k vyhodnocení proveditelnosti dlouhodobé randomizované studie.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU:
Pacienti dostávají budesonid perorálně 3krát denně po dobu minimálně 6 měsíců. Pokud se biochemie jater stane normální, dávka se sníží na jednou denně. Léčba se ukončí po 1 roce.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
Patologicky potvrzená primární sklerotizující cholangitida (PSC) splňující následující kritéria:
- Chronické cholestatické onemocnění po dobu nejméně 6 měsíců
- Jaterní biopsie během posledních 6 měsíců kompatibilní s diagnózou PSC Intra a/nebo extrahepatální obstrukce žlučovodů, perliček nebo zúžení
NEBO
Patologicky potvrzená primární biliární cirhóza (PBC), která vykazuje suboptimální odpověď na kyselinu ursodeoxycholovou a která splňuje následující kritéria:
- Chronické cholestatické onemocnění jater po dobu nejméně 6 měsíců
- Pozitivní antimitochondriální protilátka
- Žádná biliární obstrukce ultrazvukem, CT nebo cholangiografií
- Předchozí jaterní biopsie kompatibilní s diagnózou PBC
- Přijímaná kyselina ursodeoxycholová po dobu nejméně 6 měsíců
--Předchozí/souběžná terapie--
Biologická léčba:
- Nejméně 3 měsíce od předchozího D-penicilaminu
- Žádná plánovaná transplantace po dobu nejméně 1 roku
Chemoterapie:
- Nejméně 3 měsíce (6 měsíců u PBC) od předchozího užívání cyklosporinu, kolchicinu, azathioprinu nebo methotrexátu
- Minimálně 6 měsíců od předchozího chlorambucilu (pouze PBC)
Endokrinní terapie: Minimálně 3 měsíce (6 měsíců u PBC) od předchozích kortikosteroidů
Chirurgie: Žádné předchozí intraduktální kameny nebo operace na žlučovém stromu kromě cholecystektomie (pouze PSC)
Jiný:
- Nejméně 3 měsíce od předchozího pentoxifylinu, kyseliny ursodeoxycholové nebo nikotinu (pouze PSC)
- Nejméně 6 měsíců od předchozí kyseliny chenodeoxycholové (pouze PBC)
-- Charakteristika pacienta --
Předpokládaná délka života: Minimálně 3 roky
Hematopoetický: Neuvedeno
Jaterní:
- Alkalická fosfatáza alespoň 2násobek horní hranice normálu
- Žádná chronická infekce hepatitidou B
- Žádná infekce hepatitidou C
- Žádná autoimunitní hepatitida
- Bilirubin ne vyšší než 4 mg/dl (pouze PBC)
Kardiovaskulární: Žádné závažné kardiopulmonální onemocnění
Jiný:
- Žádná souběžná pokročilá malignita
- Alespoň 3 měsíce od předchozího zánětlivého onemocnění střev vyžadujícího specifickou léčbu kromě udržovací léčby (pouze PSC)
- Neočekává se potřeba transplantace do 1 roku
- Není těhotná
- Žádné onemocnění jater jiné etiologie, jako je:
Chronické alkoholické onemocnění jater
Hemochromatóza
Wilsonova nemoc
Vrozené onemocnění žlučových cest
Cholangiokarcinom
Žádná rekurentní ascendentní cholangitida vyžadující hospitalizaci více než 2krát ročně (pouze PSC)
Nejméně 1 rok od předchozího aktivního peptického vředu
Žádné opakované varixové krvácení
Žádná spontánní encefalopatie
Žádný ascites odolný vůči diuretikům
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Budesonid
Perorální budesonid
|
Perorální budesonid v dávce 9 mg denně byl podáván po dobu 1 roku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna sérové alkalické fosfatázy
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Keith D. Lindor, Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Onemocnění jater
- Nemoci žlučových cest
- Nemoci žlučových cest
- Cholestáza, intrahepatální
- Cholestáza
- Fibróza
- Cirhóza jater
- Cholangitida
- Cholangitida, sklerotizace
- Cirhóza jater, biliární
- Fyziologické účinky léků
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Protizánětlivé látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Bronchodilatační činidla
- Antiastmatická činidla
- Agenti dýchacího systému
- Budesonid
Další identifikační čísla studie
- 199/13922
- MAYOC-41296 (Jiný identifikátor: Mayo Clinic)
- R03DK052344 (Grant/smlouva NIH USA)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .