Studio pilota di budesonide per pazienti con colangite sclerosante primitiva

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Colangite sclerosante primitiva (PSC) patologicamente confermata che soddisfa i seguenti criteri:

• Malattia colestatica cronica da almeno 6 mesi
• Biopsia epatica negli ultimi 6 mesi compatibile con la diagnosi di PSC Ostruzione, nervatura o restringimento del dotto biliare intra e/o extraepatico

O

Cirrosi biliare primaria (PBC) patologicamente confermata che presenta una risposta subottimale all'acido ursodesossicolico e soddisfa i seguenti criteri:

• Malattia epatica colestatica cronica da almeno 6 mesi
• Anticorpo antimitocondriale positivo
• Nessuna ostruzione biliare mediante ecografia, TC o colangiografia
• Pregressa biopsia epatica compatibile con la diagnosi di CBP
• Ha ricevuto acido ursodesossicolico per almeno 6 mesi

--Terapia precedente/concorrente--

Terapia biologica:

• Almeno 3 mesi dalla precedente D-penicillamina
• Nessun trapianto pianificato per almeno 1 anno

Chemioterapia:

• Almeno 3 mesi (6 mesi per PBC) da precedente ciclosporina, colchicina, azatioprina o metotrexato
• Almeno 6 mesi dal precedente clorambucile (solo PBC)

Terapia endocrina: almeno 3 mesi (6 mesi per PBC) da precedenti corticosteroidi

Chirurgia: nessun precedente calcolo intraduttale o operazioni sull'albero biliare eccetto la colecistectomia (solo PSC)

Altro:

• Almeno 3 mesi da precedenti pentossifillina, acido ursodesossicolico o nicotina (solo PSC)
• Almeno 6 mesi dal precedente acido chenodesossicolico (solo PBC)

--Caratteristiche del paziente--

Aspettativa di vita: almeno 3 anni

Emopoietico: non specificato

Epatico:

• Fosfatasi alcalina almeno 2 volte i limiti superiori della norma
• Nessuna infezione cronica da epatite B
• Nessuna infezione da epatite C
• Nessuna epatite autoimmune
• Bilirubina non superiore a 4 mg/dL (solo PBC)

Cardiovascolare: nessuna grave malattia cardiopolmonare

Altro:

• Nessun tumore maligno avanzato concomitante
• Almeno 3 mesi da una precedente malattia infiammatoria intestinale che richiede un trattamento specifico eccetto la terapia di mantenimento (solo PSC)
• Nessuna necessità prevista di trapianto entro 1 anno
• Non incinta
• Nessuna malattia epatica di altra eziologia come:

Malattia epatica alcolica cronica

Emocromatosi

malattia di Wilson

Malattia biliare congenita

Colangiocarcinoma

Nessuna colangite ascendente ricorrente che richieda il ricovero in ospedale più di 2 volte all'anno (solo PSC)

Almeno 1 anno dalla precedente ulcera peptica attiva

Nessun sanguinamento da varici ricorrenti

Nessuna encefalopatia spontanea

Nessuna ascite resistente ai diuretici