Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti rekombinantního a bezproteinového faktoru VIII (rAHF-PFM) u pediatrických pacientů s hemofilií A

23. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Rekombinantní antihemofilní faktor (rAHF-PFM) vyrobený a formulovaný bez přidaných lidských nebo zvířecích proteinů: Hodnocení farmakokinetiky, imunogenicity, účinnosti a bezpečnosti u dříve léčených pediatrických pacientů s hemofilií A

Účelem této studie je zhodnotit, zda je rAHF-PFM účinný a bezpečný v léčbě dětí s hemofilií A. Studie se skládá ze 2 částí. Část 1 studie je farmakokinetické hodnocení a část 2 je hodnocení účinnosti a bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Hemofilie A

Intervence / Léčba

Lék: Antihemofilní faktor, rekombinantní, vyrobený bez proteinů

Typ studie

Intervenční

Zápis

Fáze

Fáze 2
Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Hospital for Sick Children, Division of Hematology/Oncology
Portoriko
- - San Juan, Portoriko, 00927
    - University Pediatric Hospital
Spojené státy
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    - Children´s Hospital Los Angeles
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    - Emory University, Department of Pediatrics
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
    - Children´s Memorial Hospital
  - Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics, Iowa Regional Hemophilia Center, Department of Pediatrics
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
    - University of Michigan Hemophilia Treatment Center
  - Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    - Children´s Hospital of Michigan
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Children´s Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - University of Texas Health Science Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekt je mladší 6 let
Těžká nebo středně těžká hemofilie A definovaná výchozí hladinou faktoru VIII <= 2 %, dokumentovaná při screeningu nebo na základě historických údajů (např. při diagnóze hemofilie)
Dokumentovaná anamnéza nejméně 50 dnů expozice pro léčbu všemi ostatními produkty faktoru VIII
Informovaný souhlas poskytl rodič subjektu nebo jeho zákonný zástupce

Kritéria vyloučení:

Detekovatelný inhibitor faktoru VIII měřený ve screeningovém vzorku místní nebo centrální laboratoří hemostázy
Historie inhibitoru faktoru VIII kdykoli před screeningem
Subjekt má v době screeningu některou z následujících laboratorních abnormalit:
1. počet krevních destiček < 100 000/mm3
2. koncentrace hemoglobinu < 10 g/dl (100 g/l)
3. sérový kreatinin > 1,5násobek ULN pro věk
4. celkový bilirubin > 2násobek ULN pro věk
Subjekt má zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. dysfunkce krevních destiček sekundární k urémii, selhání jater, von Willebrandova choroba)
Subjekt má známou přecitlivělost na RECOMBINATE rAHF
Subjekt se v současné době účastní jiné studie zkoumaného léku nebo se účastnil jakékoli klinické studie zahrnující zkoušený lék do 30 dnů od vstupu do studie
Subjekt je identifikován zkoušejícím jako neschopný nebo neochotný spolupracovat s postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: Nerandomizované
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Terminální fázový poločas rekombinantního antihemofilního faktoru (rAHF-PFM) Časové okno: Do 30 minut před farmakokinetickou infuzí a za 1 hodinu ± 5 minut, 9 ± 1 hodinu, 24 ± 2 hodiny a 48 ± 2 hodiny po infuzi	Poločas terminální fáze rAHF-PFM měl být stanoven pomocí bifázového lineárního regresního modelu.	Do 30 minut před farmakokinetickou infuzí a za 1 hodinu ± 5 minut, 9 ± 1 hodinu, 24 ± 2 hodiny a 48 ± 2 hodiny po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Shapiro A, Gruppo R, Pabinger I, Collins PW, Hay CR, Schroth P, Casey K, Patrone L, Ehrlich H, Ewenstein BM. Integrated analysis of safety and efficacy of a plasma- and albumin-free recombinant factor VIII (rAHF-PFM) from six clinical studies in patients with hemophilia A. Expert Opin Biol Ther. 2009 Mar;9(3):273-83. doi: 10.1517/14712590902729392.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. června 2002

Primární dokončení (Aktuální)

4. ledna 2005

Dokončení studie (Aktuální)

4. ledna 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality