Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af farmakokinetik, effektivitet og sikkerhed af en rekombinant og proteinfri faktor VIII (rAHF-PFM) hos pædiatriske patienter med hæmofili A

23. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Rekombinant antihæmofil faktor (rAHF-PFM) Fremstillet og formuleret uden tilsat humane eller animalske proteiner: Evaluering af farmakokinetik, immunogenicitet, effektivitet og sikkerhed hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere om rAHF-PFM er effektivt og sikkert i behandlingen af ​​børn med hæmofili A. Studiet består af 2 dele. Del 1 af undersøgelsen er en farmakokinetisk evaluering, og del 2 er en evaluering af effektivitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, Division of Hematology/Oncology
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children´s Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University, Department of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children´s Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Iowa Regional Hemophilia Center, Department of Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hemophilia Treatment Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children´s Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • University Pediatric Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er under 6 år
  • Svær eller moderat svær hæmofili A som defineret ved et baseline faktor VIII-niveau <= 2 %, dokumenteret ved screening eller på grundlag af historiske data (f.eks. ved hæmofilidiagnose)
  • Dokumenteret sygehistorie på mindst 50 eksponeringsdage for behandling med alle andre faktor VIII-produkter
  • Forsøgspersonens forælder eller juridisk autoriserede repræsentant har givet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Påviselig inhibitor til faktor VIII målt i screeningsprøven af ​​det lokale eller centrale hæmostaselaboratorium
  • Anamnese med inhibitor til faktor VIII på ethvert tidspunkt før screening

  • Forsøgspersonen har en af ​​følgende laboratorieabnormiteter på screeningstidspunktet:

    1. blodpladetal < 100.000/mm3
    2. hæmoglobinkoncentration < 10 g/dL (100 g/L)
    3. serumkreatinin > 1,5 gange ULN for alder
    4. total bilirubin > 2 gange ULN for alder
  • Personen har en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. blodpladedysfunktion sekundært til uræmi, leversvigt, von Willebrands sygdom)
  • Personen har kendt overfølsomhed over for RECOMBINATE rAHF
  • Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse eller har deltaget i en hvilken som helst klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter undersøgelsens start
  • Forsøgspersonen identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Halveringstiden i terminal fase af rekombinant antihæmofil faktor (rAHF-PFM)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før den farmakokinetiske infusion og 1 time ± 5 minutter, 9 ± 1 time, 24 ± 2 timer og 48 ± 2 timer efter infusionen
Halveringstid i terminal fase af rAHF-PFM skulle bestemmes ved hjælp af den bifasiske lineære regressionsmodel.
Inden for 30 minutter før den farmakokinetiske infusion og 1 time ± 5 minutter, 9 ± 1 time, 24 ± 2 timer og 48 ± 2 timer efter infusionen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juni 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. januar 2005

Studieafslutning (Faktiske)

4. januar 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2005

Først opslået (Skøn)

12. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 060101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner