Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di un fattore VIII ricombinante e privo di proteine (rAHF-PFM) in pazienti pediatrici con emofilia A
23 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Fattore antiemofilico ricombinante (rAHF-PFM) prodotto e formulato senza aggiunta di proteine umane o animali: valutazione di farmacocinetica, immunogenicità, efficacia e sicurezza in pazienti pediatrici con emofilia A trattati in precedenza
Lo scopo di questo studio è valutare se rAHF-PFM è efficace e sicuro nel trattamento dei bambini con emofilia A. Lo studio è composto da 2 parti.
La parte 1 dello studio è una valutazione farmacocinetica e la parte 2 è una valutazione dell'efficacia e della sicurezza.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione
50
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children, Division of Hematology/Oncology
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San Juan, Porto Rico, 00927
- University Pediatric Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children´s Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University, Department of Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children´s Memorial Hospital
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Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
- Comprehensive Bleeding Disorders Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics, Iowa Regional Hemophilia Center, Department of Pediatrics
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Hemophilia Treatment Center
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children´s Hospital of Michigan
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 6 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha meno di 6 anni
- Emofilia A grave o moderatamente grave come definita da un livello basale di fattore VIII <= 2%, documentato allo screening o sulla base di dati storici (ad esempio, alla diagnosi di emofilia)
- Anamnesi medica documentata di almeno 50 giorni di esposizione per il trattamento con tutti gli altri prodotti a base di fattore VIII
- Il genitore del soggetto o il rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Inibitore rilevabile del fattore VIII misurato nel campione di screening dal laboratorio di emostasi locale o centrale
- Storia di inibitore del fattore VIII in qualsiasi momento prima dello screening
Il soggetto presenta una delle seguenti anomalie di laboratorio al momento dello screening:
- conta piastrinica < 100.000/mm3
- concentrazione di emoglobina < 10 g/dL (100 g/L)
- creatinina sierica > 1,5 volte l'ULN per età
- bilirubina totale > 2 volte l'ULN per età
- Il soggetto ha un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, disfunzione piastrinica secondaria a uremia, insufficienza epatica, malattia di von Willebrand)
- Il soggetto ha ipersensibilità nota a RECOMBINATE rAHF
- Il soggetto sta attualmente partecipando a un altro studio sperimentale sui farmaci o ha partecipato a qualsiasi studio clinico che coinvolge un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
- - Il soggetto è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'emivita della fase terminale del fattore antiemofilico ricombinante (rAHF-PFM)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione farmacocinetica e a 1 ora ± 5 minuti, 9 ± 1 ora, 24 ± 2 ore e 48 ± 2 ore dopo l'infusione
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L'emivita della fase terminale di rAHF-PFM doveva essere determinata utilizzando il modello di regressione lineare bifasica.
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Entro 30 minuti prima dell'infusione farmacocinetica e a 1 ora ± 5 minuti, 9 ± 1 ora, 24 ± 2 ore e 48 ± 2 ore dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 giugno 2002
Completamento primario (Effettivo)
4 gennaio 2005
Completamento dello studio (Effettivo)
4 gennaio 2005
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 settembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 settembre 2005
Primo Inserito (Stima)
12 settembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 060101
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