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Untersuchung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines rekombinanten und proteinfreien Faktors VIII (rAHF-PFM) bei pädiatrischen Patienten mit Hämophilie A

23. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Rekombinanter antihämophiler Faktor (rAHF-PFM), hergestellt und formuliert ohne Zusatz menschlicher oder tierischer Proteine: Bewertung der Pharmakokinetik, Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit bei zuvor behandelten pädiatrischen Patienten mit Hämophilie A

Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu bewerten, ob rAHF-PFM bei der Behandlung von Kindern mit Hämophilie A wirksam und sicher ist. Die Studie besteht aus 2 Teilen. Teil 1 der Studie ist eine pharmakokinetische Bewertung und Teil 2 ist eine Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Hämophilie A

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Antihämophiler Faktor, rekombinant, proteinfrei hergestellt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

Phase

Phase 2
Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Hospital for Sick Children, Division of Hematology/Oncology
Puerto Rico
- - San Juan, Puerto Rico, 00927
    - University Pediatric Hospital
Vereinigte Staaten
- California
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
    - Children´s Hospital Los Angeles
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    - Emory University, Department of Pediatrics
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
    - Children´s Memorial Hospital
  - Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics, Iowa Regional Hemophilia Center, Department of Pediatrics
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    - University of Michigan Hemophilia Treatment Center
  - Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
    - Children´s Hospital of Michigan
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    - Children´s Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    - University of Texas Health Science Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Der Proband ist jünger als 6 Jahre
Schwere oder mittelschwere Hämophilie A, definiert durch einen Faktor-VIII-Ausgangswert <= 2 %, dokumentiert beim Screening oder auf der Grundlage historischer Daten (z. B. bei der Hämophiliediagnose)
Dokumentierte Krankengeschichte von mindestens 50 Expositionstagen für die Behandlung mit allen anderen Faktor-VIII-Produkten
Der Elternteil oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden hat eine Einverständniserklärung abgegeben

Ausschlusskriterien:

Nachweisbarer Faktor-VIII-Inhibitor, gemessen in der Screening-Probe durch das örtliche oder zentrale Hämostaselabor
Anamnese eines Faktor-VIII-Inhibitors zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening
Der Proband weist zum Zeitpunkt des Screenings eine der folgenden Laboranomalien auf:
1. Thrombozytenzahl < 100.000/mm3
2. Hämoglobinkonzentration < 10 g/dL (100 g/L)
3. Serumkreatinin > 1,5-faches ULN für das Alter
4. Gesamtbilirubin > 2-fach der ULN für das Alter
Das Subjekt hat einen anderen angeborenen oder erworbenen hämostatischen Defekt als Hämophilie A (z. B. Thrombozytenfunktionsstörung als Folge von Urämie, Leberversagen, von-Willebrand-Krankheit).
Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber RECOMBINATE rAHF
Der Proband nimmt derzeit an einer anderen Prüfpräparatstudie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teilgenommen
Der Prüfer stellt fest, dass der Proband nicht in der Lage oder nicht bereit ist, an den Studienabläufen mitzuarbeiten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Hauptzweck: Behandlung
Zuteilung: Nicht randomisiert
Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Die terminale Halbwertszeit des rekombinanten antihämophilen Faktors (rAHF-PFM) Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der pharmakokinetischen Infusion und 1 Stunde ± 5 Minuten, 9 ± 1 Stunde, 24 ± 2 Stunden und 48 ± 2 Stunden nach der Infusion	Die terminale Halbwertszeit von rAHF-PFM sollte mithilfe des biphasischen linearen Regressionsmodells bestimmt werden.	Innerhalb von 30 Minuten vor der pharmakokinetischen Infusion und 1 Stunde ± 5 Minuten, 9 ± 1 Stunde, 24 ± 2 Stunden und 48 ± 2 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Shapiro A, Gruppo R, Pabinger I, Collins PW, Hay CR, Schroth P, Casey K, Patrone L, Ehrlich H, Ewenstein BM. Integrated analysis of safety and efficacy of a plasma- and albumin-free recombinant factor VIII (rAHF-PFM) from six clinical studies in patients with hemophilia A. Expert Opin Biol Ther. 2009 Mar;9(3):273-83. doi: 10.1517/14712590902729392.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Juni 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat