Vyhodnoťte PK a hodnocení účinnosti Paliferminu u pacientů se sarkomem

Palifermin je podobný proteinovému keratinocytovému růstovému faktoru (KGF), který se přirozeně tvoří ve vašem těle v malých množstvích. Funkcí paliferminu je stimulovat růst specifických buněk, které tvoří tkáňovou výstelku úst a trávicího traktu. Poškození těchto buněk vede k rozpadu normální ochranné bariéry, kterou tyto buňky obvykle poskytují, což může mít za následek infekci.

Pokud jste způsobilí zúčastnit se této studie, budete náhodně přiděleni (jako hodem mincí), abyste dostávali buď palifermin nebo placebo žilou 3 dny před každým cyklem chemoterapie. To se bude provádět po dobu 18 týdnů (celkem 12 injekcí). Placebo je látka, která vypadá jako zkoumaný lék, ale nemá žádné účinné látky. Doba infuze bude trvat 15-30 sekund. Na začátku studie budou na každé 3 pacienty zařazené do této studie 2 ze 3 dostávat palifermin. Ani vy, ani lékař studie nebudete vědět, který studovaný lék máte dostávat.

Během 1 nebo 2 dnů před podáním první dávky paliferminu a 48 až 72 hodin po podání první dávky paliferminu lze provést další neinvazivní optické zobrazovací postupy. Účelem těchto zobrazovacích postupů je vyhodnotit účinky paliferminu na sliznici (tloušťku sliznice). Typy optického zobrazování, které lze provést, zahrnují optickou koherentní tomografii (OCT), fluorescenční a reflexní spektroskopii nebo konfokální mikroskopii. Dutina ústní bude prohlédnuta a vyfotografována. Na jedno nebo dvě místa ústní bukální sliznice se umístí sonda o velikosti pera. Paprsek světla bude poté směrován do ústní tkáně a z každého místa budou shromažďovány optické signály. U každého webu to bude trvat asi 1 minutu. Před použitím sondy pro každého nového účastníka bude dezinfikována standardním postupem.

Budete dostávat adriamycin s chemoterapií ifosfamidem nebo cisplatinou. Adriamycin Vám bude podáván jako kontinuální infuze centrálním žilním katetrem (CVC) po dobu 3 dnů. Ifosfamid vám bude podáván intravenózně (intravenózně (IV) – jehlou do žíly) prostřednictvím vašeho CVC po dobu 3 hodin, každý den po dobu 4 dnů. Mesna bude podávána jako 24hodinová IV infuze prostřednictvím vašeho CVC každý den po dobu 4 dnů stejným katétrem. Mesna se používá k ochraně před vedlejšími účinky souvisejícími s močovým měchýřem. U pacientů s určitými typy sarkomu bude vinkristin podáván katetrem rychlou infuzí pouze v den 1. U pacientů s kostním sarkomem bude první den podána cisplatina jako IV nebo intraarteriální infuze trvající přibližně 4 hodiny místo ifosfamidu.

Budete muset docházet k MD Anderson každé 3 týdny po dobu přibližně 4 až 5 měsíců během léčebného období, pokud váš lékař nerozhodne, že musíte docházet častěji. Při těchto návštěvách si necháte změřit vitální funkce a provedou se běžné krevní testy (asi 3 čajové lžičky každé). Kromě toho si můžete nechat vyšetřit a vyfotografovat dutinu ústní před a po podání studovaného léku. Vynaložíme veškeré úsilí k pořízení fotografií, na kterých vás nelze identifikovat.

Před každým cyklem a tak často, jak je potřeba, budou odebrány další vzorky krve (asi 3 čajové lžičky) k měření krevního obrazu a dalších testů ke sledování vedlejších účinků léku a účinků léčby. Do konce studie podali asi 10 polévkových lžic krve. Toto množství zahrnuje volitelné odběry krve, pokud se rozhodnete odběr povolit.

Budete odpovědní za informování pracovníků studie (při návštěvách vašich lékařů nebo telefonicky s pracovníky studie) o jakýchkoli nežádoucích účincích, které zaznamenáte, nebo o lécích (volně prodejných nebo na předpis), které užíváte během období léčby. Budete také požádáni, abyste informovali všechny ostatní lékaře (kromě lékařů studie), které uvidíte, že se účastníte této výzkumné studie.

Pokud se vaše anémie během studia stane závažnou, může být doporučena transfuze. Pokud se vyvine mukositida, mohou být k léčbě stavu povoleny zakázané léky. Pokud během studia zaznamenáte nesnesitelný vedlejší účinek, může vám být studium odebráno. Pokud z jakéhokoli důvodu opustíte studii předčasně, váš lékař bude pokračovat ve sledování vašeho pokroku po dobu 4 týdnů a bude mít přístup k vašim lékařským záznamům po dobu minimálně 1 roku po podání poslední dávky studovaného léku (buď paliferminu nebo placeba).

Na konci studijní návštěvy vám bude vyšetřen stav vašeho onemocnění pomocí zobrazovacích studií [skenování počítačovou tomografií (CT) nebo zobrazení magnetickou rezonancí (MRI)] a bude změřena vaše hmotnost a vitální funkce. Budete hlásit všechny léky, které jste od své poslední návštěvy užili, a jakékoli vedlejší účinky nebo krevní transfuzi, které jste podstoupili. Budete mít také závěrečný odběr krve (asi 3 čajové lžičky) pro rutinní testy.

Celková délka vašeho zapojení do této studie se očekává přibližně 18 týdnů (4 až 5 měsíců).