Evaluer PK'er og effektivitetsvurdering af Palifermin hos patienter med sarkom

Palifermin ligner en proteinkeratinocytvækstfaktor (KGF), der naturligt fremstilles i din krop i små mængder. Palifermins funktion er at stimulere væksten af ​​specifikke celler, der danner vævsslimhinden i din mund og fordøjelseskanalen. Beskadigelse af disse celler resulterer i nedbrydning af den normale beskyttende barriere, som disse celler normalt giver, hvilket potentielt kan resultere i infektion.

Hvis du er berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du blive tilfældigt tildelt (som ved at kaste en mønt) til at modtage enten palifermin eller placebo i en vene 3 dage før hver kemoterapicyklus. Dette vil blive gjort i 18 uger (i alt 12 injektioner). Et placebo er et stof, der ligner undersøgelsesmidlet, men som ikke har nogen aktive ingredienser. Infusionstiden varer 15-30 sekunder. I begyndelsen af ​​undersøgelsen vil 2 af de 3 for hver 3 patienter, der er inkluderet i denne undersøgelse, modtage palifermin. Hverken du eller undersøgelseslægen vil vide, hvilket studielægemiddel du har fået tildelt.

Inden for 1 eller 2 dage før du modtager din første dosis palifermin og mellem 48 til 72 timer efter du har modtaget din første dosis palifermin, kan yderligere ikke-invasive optiske billedbehandlingsprocedurer udføres. Formålet med disse billeddannelsesprocedurer er at evaluere virkningerne af palifermin på slimhinden (slimhindetykkelsen). De typer af optisk billeddannelse, der kan udføres, omfatter optisk kohærenstomografi (OCT), fluorescens- og reflektansspektroskopi eller konfokalmikroskopi. Mundhulen vil blive inspiceret og fotograferet. En sonde på størrelse med en pen vil blive placeret på et eller to steder i mundens slimhinde. En lysstråle vil derefter blive rettet mod det orale væv, og optiske signaler vil blive opsamlet fra hvert sted. Dette vil tage omkring 1 minut for hvert websted. Inden sonden tages i brug for hver ny deltager, vil den blive desinficeret i henhold til standardpraksis.

Du vil modtage adriamycin med ifosfamid eller cisplatin kemoterapi. Adriamycin vil blive givet som en kontinuerlig infusion gennem dit centrale venekateter (CVC) i 3 dage. Ifosfamid vil blive givet intravenøst ​​(intravenøst ​​(IV) - gennem en nål i din vene) gennem din CVC over 3 timer, hver dag i 4 dage. Mesna vil blive givet som en 24-timers IV-infusion gennem din CVC hver dag i 4 dage gennem det samme kateter. Mesna bruges til at beskytte mod blærerelaterede bivirkninger. Til patienter med visse typer sarkom vil vincristin kun blive givet gennem kateteret ved hurtig infusion på dag 1. Hos patienter med knoglesarkom vil cisplatin blive givet den første dag som IV eller intraarteriel infusion over ca. 4 timer i stedet for ifosfamid.

Du bliver nødt til at komme ind til M. D. Anderson hver 3. uge i omkring 4 til 5 måneder i behandlingsperioden, medmindre din læge beslutter, at du skal komme oftere. Ved disse besøg vil du få målt dine vitale tegn, og der vil blive udført rutinemæssige blodprøver (ca. 3 teskefulde hver). Derudover kan du få din mundhule undersøgt og fotograferet før og efter du har fået studielægemidlet. Der vil blive gjort alt for at tage billeder, hvor du ikke kan identificeres.

Yderligere blodprøver (ca. 3 teskefulde) vil blive taget før hver cyklus og så ofte som nødvendigt for at måle dit blodtal og andre tests for at overvåge lægemidlets bivirkninger og behandlingseffekter. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil du have givet omkring 10 spiseskefulde blod. Dette beløb inkluderer de valgfrie blodudtagninger, hvis du vælger at tillade, at det udtages.

Du vil være ansvarlig for at underrette undersøgelsespersonalet (ved dine lægebesøg eller over telefon med undersøgelsespersonalet) om eventuelle bivirkninger, du oplever eller medicin (håndkøb eller recept), som du tager i behandlingsperioden. Du vil også blive bedt om at underrette eventuelle andre læger (adskilt fra undersøgelsens læger), du ser, at du deltager i denne undersøgelse.

Hvis din anæmi bliver alvorlig, mens du er på undersøgelse, kan en transfusion anbefales. Hvis der udvikles slimhindebetændelse, kan de forbudte lægemidler tillades til behandling af tilstanden. Hvis du oplever en utålelig bivirkning under undersøgelsen, kan du blive taget fra studiet. Hvis du forlader undersøgelsen tidligt af en eller anden grund, vil din læge fortsætte med at følge dine fremskridt i 4 uger og vil få adgang til dine journaler i minimum 1 år efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (enten palifermin eller placebo) blev givet.

Ved afslutningen af ​​studiebesøget vil du blive evalueret for din sygdomsstatus med billeddannelsesundersøgelser [computertomografi (CT)-scanninger eller magnetiske resonansbilleder (MRI)], og din vægt og vitale tegn vil blive målt. Du vil rapportere enhver medicin, du har taget siden dit sidste besøg, og eventuelle bivirkninger eller blodtransfusion, som du har haft. Du vil også få en sidste blodprøve (ca. 3 teskefulde) til rutinemæssige tests.

Den samlede længde af din involvering i denne undersøgelse forventes at være omkring 18 uger (4 til 5 måneder).