Valutare PK e valutazione dell'efficacia di Palifermin in pazienti con sarcoma

Palifermin è simile a un fattore di crescita proteico dei cheratinociti (KGF) che viene prodotto naturalmente nel tuo corpo in piccole quantità. La funzione di palifermin è quella di stimolare la crescita di cellule specifiche che formano il rivestimento tissutale della bocca e del tratto digestivo. Il danno a queste cellule provoca la rottura della normale barriera protettiva che queste cellule solitamente forniscono, con potenziale conseguente infezione.

Se sei idoneo a prendere parte a questo studio, ti verrà assegnato in modo casuale (come nel lancio di una moneta) per ricevere palifermin o placebo per vena 3 giorni prima di ogni ciclo di chemioterapia. Questo sarà fatto per 18 settimane (per un totale di 12 iniezioni). Un placebo è una sostanza che assomiglia al farmaco in studio, ma che non ha principi attivi. Il tempo di infusione durerà 15-30 secondi. All'inizio dello studio, per ogni 3 pazienti arruolati in questo studio, 2 dei 3 riceveranno palifermin. Né lei né il medico dello studio saprete quale farmaco dello studio siete assegnati a ricevere.

Entro 1 o 2 giorni prima di ricevere la prima dose di palifermin e tra 48 e 72 ore dopo aver ricevuto la prima dose di palifermin, possono essere eseguite ulteriori procedure di imaging ottico non invasive. Lo scopo di queste procedure di imaging è valutare gli effetti del palifermin sulla mucosa (spessore della mucosa). I tipi di imaging ottico che possono essere eseguiti includono la tomografia a coerenza ottica (OCT), la spettroscopia di fluorescenza e riflettanza o la microscopia confocale. La cavità orale sarà ispezionata e fotografata. Una sonda delle dimensioni di una penna verrà posizionata su uno o due siti della mucosa buccale orale. Un raggio di luce verrà quindi diretto al tessuto orale e verranno raccolti segnali ottici da ciascun sito. Questo richiederà circa 1 minuto per ogni sito. Prima di utilizzare la sonda per ogni nuovo partecipante, verrà disinfettata secondo la pratica standard.

Riceverai adriamicina con chemioterapia con ifosfamide o cisplatino. Adriamicina verrà somministrata come infusione continua attraverso il catetere venoso centrale (CVC) per 3 giorni. Ifosfamide verrà somministrato per via endovenosa (per via endovenosa (IV) - attraverso un ago nella vena) attraverso il tuo CVC per 3 ore, ogni giorno per 4 giorni. Mesna verrà somministrato come infusione endovenosa di 24 ore attraverso il tuo CVC ogni giorno per 4 giorni attraverso lo stesso catetere. Mesna è usato per proteggere dagli effetti collaterali correlati alla vescica. Per i pazienti con alcuni tipi di sarcoma, la vincristina verrà somministrata attraverso il catetere mediante infusione rapida solo il giorno 1. Nei pazienti con sarcoma osseo, il cisplatino verrà somministrato il primo giorno come infusione endovenosa o intra-arteriosa della durata di circa 4 ore al posto dell'ifosfamide.

Dovrai venire da M. D. Anderson ogni 3 settimane per circa 4-5 mesi durante il periodo di trattamento, a meno che il tuo medico non decida che devi venire più frequentemente. Durante queste visite, verranno misurati i segni vitali e verranno eseguiti esami del sangue di routine (circa 3 cucchiaini ciascuno). Inoltre, potresti far esaminare e fotografare la tua cavità orale prima e dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio. Sarà fatto ogni sforzo per scattare fotografie in cui non è possibile identificarti.

Verranno prelevati ulteriori campioni di sangue (circa 3 cucchiaini da tè) prima di ogni ciclo e con la frequenza necessaria per misurare l'emocromo e altri test per monitorare gli effetti collaterali del farmaco e gli effetti del trattamento. Alla fine dello studio, avrai dato circa 10 cucchiai di sangue. Questa quantità include i prelievi di sangue facoltativi se scegli di consentirne il prelievo.

Sarai responsabile della notifica al personale dello studio (durante le visite mediche o per telefono con il personale dello studio) di eventuali effetti collaterali che manifesti o farmaci (da banco o su prescrizione) che assumi durante il periodo di trattamento. Le sarà inoltre richiesto di informare qualsiasi altro medico (distinto dai medici dello studio) che vedrà che sta partecipando a questo studio di ricerca.

Se la tua anemia diventa grave mentre sei in studio, allora può essere raccomandata una trasfusione. Se si sviluppa la mucosite, i farmaci proibiti possono essere consentiti per il trattamento della condizione. Se riscontri un effetto collaterale intollerabile durante lo studio, potresti essere sospeso dallo studio. Se lasci lo studio in anticipo per qualsiasi motivo, il tuo medico continuerà a seguire i tuoi progressi per 4 settimane e accederà alle tue cartelle cliniche per un minimo di 1 anno dopo la somministrazione dell'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (palifermin o placebo).

Alla fine della visita di studio, verrai valutato per il tuo stato di malattia con studi di imaging [tomografia computerizzata (TC) o immagini di risonanza magnetica (MRI)] e il tuo peso e segni vitali saranno misurati. Segnalerai tutti i farmaci che hai assunto dall'ultima visita e gli eventuali effetti collaterali o trasfusioni di sangue che hai avuto. Avrai anche un prelievo di sangue finale (circa 3 cucchiaini) per i test di routine.

La durata totale del suo coinvolgimento in questo studio dovrebbe essere di circa 18 settimane (da 4 a 5 mesi).