Bewerten Sie PKs und Wirksamkeitsbewertung von Palifermin bei Patienten mit Sarkom

Palifermin ähnelt einem Protein-Keratinozyten-Wachstumsfaktor (KGF), der auf natürliche Weise in kleinen Mengen in Ihrem Körper hergestellt wird. Die Funktion von Palifermin besteht darin, das Wachstum spezifischer Zellen zu stimulieren, die die Gewebeauskleidung Ihres Mundes und Verdauungstraktes bilden. Schäden an diesen Zellen führen zum Zusammenbruch der normalen Schutzbarriere, die diese Zellen normalerweise bieten, was möglicherweise zu einer Infektion führt.

Wenn Sie für die Teilnahme an dieser Studie in Frage kommen, erhalten Sie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) 3 Tage vor jedem Chemotherapiezyklus entweder Palifermin oder Placebo per Vene. Dies wird 18 Wochen lang durchgeführt (insgesamt 12 Injektionen). Ein Placebo ist eine Substanz, die wie das Studienmedikament aussieht, aber keine Wirkstoffe enthält. Die Infusionszeit beträgt 15-30 Sekunden. Zu Beginn der Studie erhalten 2 von 3 Patienten, die in diese Studie aufgenommen werden, Palifermin. Weder Sie noch der Studienarzt wissen, welches Studienmedikament Sie erhalten sollen.

Innerhalb von 1 oder 2 Tagen, bevor Sie Ihre erste Palifermin-Dosis erhalten, und zwischen 48 und 72 Stunden, nachdem Sie Ihre erste Palifermin-Dosis erhalten haben, können zusätzliche nicht-invasive optische Bildgebungsverfahren durchgeführt werden. Der Zweck dieser bildgebenden Verfahren besteht darin, die Wirkung von Palifermin auf die Schleimhaut (Schleimhautdicke) zu bewerten. Zu den Arten der optischen Bildgebung, die durchgeführt werden können, gehören die optische Kohärenztomographie (OCT), die Fluoreszenz- und Reflexionsspektroskopie oder die konfokale Mikroskopie. Die Mundhöhle wird inspiziert und fotografiert. Eine etwa stiftgroße Sonde wird an einer oder zwei Stellen der Mundschleimhaut platziert. Ein Lichtstrahl wird dann auf das Mundgewebe gerichtet und optische Signale werden von jeder Stelle gesammelt. Dies dauert etwa 1 Minute für jede Site. Vor der Verwendung der Sonde für jeden neuen Teilnehmer wird sie standardmäßig desinfiziert.

Sie erhalten Adriamycin mit Ifosfamid- oder Cisplatin-Chemotherapie. Adriamycin wird 3 Tage lang als Dauerinfusion durch Ihren zentralen Venenkatheter (ZVK) verabreicht. Ifosfamid wird intravenös (intravenös (i.v.) – durch eine Nadel in Ihre Vene) über 3 Stunden jeden Tag für 4 Tage durch Ihren ZVK verabreicht. Mesna wird 4 Tage lang täglich als 24-Stunden-IV-Infusion über denselben Katheter durch Ihren ZVK verabreicht. Mesna wird zum Schutz vor blasenbedingten Nebenwirkungen angewendet. Bei Patienten mit bestimmten Arten von Sarkomen wird Vincristin nur an Tag 1 durch den Katheter als Schnellinfusion verabreicht. Bei Patienten mit Knochensarkom wird Cisplatin anstelle von Ifosfamid am ersten Tag als intravenöse oder intraarterielle Infusion über etwa 4 Stunden verabreicht.

Sie müssen während des Behandlungszeitraums etwa 4 bis 5 Monate lang alle 3 Wochen zu M. D. Anderson kommen, es sei denn, Ihr Arzt entscheidet, dass Sie häufiger kommen müssen. Bei diesen Besuchen werden Ihre Vitalfunktionen gemessen und routinemäßige Bluttests (jeweils etwa 3 Teelöffel) durchgeführt. Darüber hinaus können Sie Ihre Mundhöhle vor und nach Erhalt des Studienmedikaments untersuchen und fotografieren lassen. Es werden alle Anstrengungen unternommen, um Fotos zu machen, auf denen Sie nicht identifiziert werden können.

Zusätzliche Blutproben (ca. 3 Teelöffel) werden vor jedem Zyklus und so oft wie nötig entnommen, um Ihr Blutbild und andere Tests zur Überwachung der Arzneimittelnebenwirkungen und Behandlungseffekte zu messen. Am Ende der Studie werden Sie ungefähr 10 Esslöffel Blut gegeben haben. Dieser Betrag beinhaltet die optionalen Blutentnahmen, falls Sie sich dafür entscheiden, die Entnahme zuzulassen.

Sie sind dafür verantwortlich, das Studienpersonal (bei Ihren Arztbesuchen oder telefonisch mit dem Studienpersonal) über Nebenwirkungen oder Medikamente (rezeptfrei oder verschreibungspflichtig), die Sie während des Behandlungszeitraums einnehmen, zu informieren. Sie müssen auch alle anderen Ärzte (außer den Studienärzten), die Sie sehen, darüber informieren, dass Sie an dieser Forschungsstudie teilnehmen.

Wenn Ihre Anämie während des Studiums schwerwiegend wird, kann eine Transfusion empfohlen werden. Wenn sich eine Mukositis entwickelt, können die verbotenen Arzneimittel zur Behandlung der Erkrankung zugelassen werden. Wenn Sie während des Studiums eine nicht tolerierbare Nebenwirkung bemerken, können Sie aus dem Studium genommen werden. Wenn Sie die Studie aus irgendeinem Grund vorzeitig verlassen, wird Ihr Arzt Ihre Fortschritte 4 Wochen lang weiter verfolgen und für mindestens 1 Jahr nach Verabreichung der letzten Dosis des Studienmedikaments (entweder Palifermin oder Placebo) auf Ihre Krankenakten zugreifen.

Am Ende des Studienbesuchs wird Ihr Krankheitsstatus mit bildgebenden Untersuchungen [Computertomographie (CT)-Scans oder Magnetresonanzbilder (MRT)] untersucht und Ihr Gewicht und Ihre Vitalfunktionen werden gemessen. Sie werden alle Medikamente, die Sie seit Ihrem letzten Besuch eingenommen haben, sowie alle Nebenwirkungen oder Bluttransfusionen, die Sie hatten, melden. Ihnen wird auch eine abschließende Blutentnahme (ca. 3 Teelöffel) für Routineuntersuchungen durchgeführt.

Die Gesamtdauer Ihrer Teilnahme an dieser Studie wird voraussichtlich etwa 18 Wochen (4 bis 5 Monate) betragen.