Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Šestiměsíční studie gentamicinu u Duchennovy svalové dystrofie se stop kodony

22. března 2012 aktualizováno: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

Šestiměsíční randomizovaná klinická studie gentamicinu u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií s mutacemi stop kodonů

Účelem této studie je určit bezpečnost intravenózního (IV) gentamicinu chlapcům s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří mají mutace stop kodonů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Duchennova svalová dystrofie

Intervence / Léčba

Lék: Infuze gentamicinu dvakrát týdně po dobu šesti měsíců

Detailní popis

Primárním účelem této druhé kohorty je zjistit, zda je bezpečné podávat IV léky, gentamicin, dvakrát týdně po dobu šesti měsíců chlapcům s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Sekundárně chceme vědět, zda gentamicin může pomoci posílit svaly chlapců s DMD, kteří mají určitý typ genetické mutace známé jako stop kodon. Předpokládá se, že gentamicin umožňuje „přečtení“ tohoto typu mutace, což by umožnilo produkci dystrofinu, proteinu, který chlapcům s DMD chybí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Arizona
  - Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
    - Neuromuscular Research Institute - Scottsdale Healthcare Hopsital at Shea
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-0001
    - University of Kansas
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2696
    - The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk 5-20 let
Duchennova svalová dystrofie doložená písemnou zprávou o analýze mutace stop kodonu genu pro dystrofin.
Subjekt je schopen spolupracovat na testování účinnosti a bezpečnosti
Chybějící dystrofin na svalové biopsii
Subjekty mohou být neléčené, užívající prednison nebo srovnatelné kortikosteroidy
Subjekty užívající kortikosteroidy musí být na stejné dávce alespoň 3 měsíce (90 dní) před začátkem studie.

Kritéria vyloučení:

Známá alergie na jakékoli aminoglykosidové nebo sulfátové sloučeniny
Současné užívání potenciálně nefrotoxických nebo ototoxických léků
Současné užívání kortikosteroidů nebylo stabilní po dobu 3 měsíců (90) dnů
Známá mutace na nukleotidu 1555 v 12S rRNA genu mitochondriální DNA (predisponuje k aminoglykosidové ztrátě sluchu a je komerčně dostupná prostřednictvím Athena Diagnostics Lab). Toto testování DNA (test sluchové citlivosti) bude zpřístupněno prostřednictvím financování z tohoto grantu.
Neschopnost slyšet v rozsahu 0 až 25 dB v jakékoli sluchové frekvenci pomocí čisté tónové audiometrie
Cystatin C rovný nebo > 1,4 mg/l
Jiný zdravotní stav, který by bránil provádění studie (např. městnavé srdeční selhání)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: N/A
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
V této klinické studii fáze 1 bude bezpečnost měřena prostřednictvím minimálních hladin gentamicinu, audiologií a testů renálních funkcí. Tyto laboratorní testy zůstanou v normálním rozmezí při infuzi gentamicinu dvakrát týdně po dobu 6 měsíců. Časové okno: 6 měsíců	6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Zjistěte, zda gentamicin podávaný po dobu šesti měsíců zlepšuje svalovou sílu. Časové okno: 6 měsíců	6 měsíců
Zjistěte, zda gentamicin podávaný po dobu šesti měsíců zvyšuje vazbu dystrofinu na svalovou membránu. Časové okno: 6 měsíců	6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nationwide Children's Hospital

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Jerry R. Mendell, M.D., The Research Institute at Nationwide Children's Hospital/ Nationwide Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2009

Dokončení studie (Aktuální)