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Estudio de seis meses de gentamicina en la distrofia muscular de Duchenne con codones de parada

22 de marzo de 2012 actualizado por: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

Un ensayo clínico aleatorizado de seis meses de gentamicina en sujetos con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones en el codón de terminación

El propósito de este estudio es determinar la seguridad de administrar gentamicina por vía intravenosa (IV) a niños con distrofia muscular de Duchenne que tienen mutaciones en el codón de terminación.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito principal de esta segunda cohorte es ver si es seguro administrar el medicamento intravenoso, gentamicina, dos veces por semana durante seis meses a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). En segundo lugar, queremos saber si la gentamicina puede ayudar a fortalecer los músculos de los niños con DMD que tienen un tipo particular de mutación genética conocida como codón de terminación. Se cree que la gentamicina permite la "lectura" de este tipo de mutación que permitiría la producción de distrofina, una proteína que falta en los niños con DMD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Neuromuscular Research Institute - Scottsdale Healthcare Hopsital at Shea
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-0001
        • University of Kansas
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 5-20 años
  • Distrofia muscular de Duchenne documentada por informe escrito del análisis de mutación del codón de terminación del gen de la distrofina.
  • El sujeto es capaz de cooperar para las pruebas de eficacia y seguridad.
  • Ausencia de distrofina en la biopsia muscular
  • Los sujetos pueden no recibir tratamiento, tomar prednisona o corticosteroides comparables.
  • Los sujetos que toman corticosteroides deben estar en la misma dosis durante al menos 3 meses (90 días) antes del inicio del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Alergia conocida a cualquier aminoglucósido o compuestos de sulfato
  • Uso actual de fármacos nefrotóxicos u ototóxicos potenciales
  • El uso actual de corticosteroides no ha sido estable durante 3 meses (90) días
  • Mutación conocida en el nucleótido 1555 en el gen 12S rRNA del ADN mitocondrial (predispone a la pérdida auditiva por aminoglucósidos y disponible comercialmente a través de Athena Diagnostics Lab). Esta prueba de ADN (prueba de susceptibilidad auditiva) estará disponible a través de los fondos de esta subvención.
  • Incapacidad para escuchar dentro del rango de 0 a 25 dB en cualquier frecuencia auditiva mediante audiometría de tonos puros
  • Cistatina C igual o > 1,4mg/L
  • Otra condición médica que impediría la realización del estudio (p. ej., insuficiencia cardíaca congestiva)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
En este ensayo clínico de fase 1, la seguridad se medirá a través de los niveles mínimos de gentamicina, la audiología y las pruebas de función renal. Estas pruebas de laboratorio permanecerán en el rango normal mientras se infunde gentamicina dos veces por semana durante 6 meses.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar si la gentamicina administrada durante seis meses mejora la fuerza muscular.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Determinar si la gentamicina administrada durante seis meses aumenta la unión de distrofina en la membrana muscular.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Investigadores

  • Investigador principal: Jerry R. Mendell, M.D., The Research Institute at Nationwide Children's Hospital/ Nationwide Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de marzo de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

23 de marzo de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2012

Última verificación

1 de marzo de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS043186
  • 7R01NS043186 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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