Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gentamicin hat hónapos vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában stopkodonokkal

2012. március 22. frissítette: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

A gentamicin hat hónapos randomizált klinikai vizsgálata Stop-kodonmutációval rendelkező Duchenne-izomdystrophiás alanyokon

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza az intravénás (IV) gentamicin adásának biztonságosságát Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúknak, akiknek stopkodonmutációi vannak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a második csoportnak az elsődleges célja annak megállapítása, hogy az IV. Gyógyszer, a gentamicin biztonságos-e hetente kétszer hat hónapon át Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúknak. Másodsorban azt szeretnénk tudni, hogy a gentamicin segíthet-e megerősíteni azoknak a DMD-s fiúknak az izmait, akiknek egy bizonyos típusú genetikai mutációja van, amit stopkodonként ismerünk. Úgy gondolják, hogy a gentamicin lehetővé teszi az ilyen típusú mutációk "átolvasását", amely lehetővé teszi a disztrofin termelődését, amely fehérje hiányzik a DMD-ben szenvedő fiúkban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
        • Neuromuscular Research Institute - Scottsdale Healthcare Hopsital at Shea
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160-0001
        • University Of Kansas
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205-2696
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 5-20 év
  • Duchenne-izomdisztrófia, amelyet a disztrofin gén stopkodonmutáció-analízisének írásos jelentése dokumentált.
  • Az alany képes együttműködni a hatékonysági és biztonságossági vizsgálatokban
  • Hiányzik a disztrofin az izombiopszián
  • Az alanyok lehetnek kezeletlenek, prednizont vagy hasonló kortikoszteroidokat szedhetnek
  • A kortikoszteroidokat szedő alanyoknak a vizsgálat megkezdése előtt legalább 3 hónapig (90 napig) ugyanazt az adagot kell szedniük.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert allergia bármely aminoglikozid- vagy szulfátvegyületre
  • A potenciális nefrotoxikus vagy ototoxikus gyógyszer jelenlegi használata
  • A kortikoszteroidok jelenlegi alkalmazása 3 hónapja (90) napja nem stabil
  • Ismert mutáció az 1555. nukleotidnál a mitokondriális DNS 12S rRNS-génjében (aminoglikozidos hallásvesztésre hajlamosít, és az Athena Diagnostics Labon keresztül kereskedelmi forgalomban kapható). Ezt a DNS-tesztet (a hallásérzékenységi tesztet) a támogatásból származó finanszírozás révén teszik elérhetővé.
  • Képtelenség hallani a 0 és 25 dB közötti tartományban bármilyen hallási frekvencián tiszta hangaudiometriával
  • A cisztatin C egyenlő vagy > 1,4 mg/l
  • Egyéb egészségügyi állapot, amely akadályozza a vizsgálat lefolytatását (pl. pangásos szívelégtelenség)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ebben az 1. fázisú klinikai vizsgálatban a biztonságot a gentamicin legalacsonyabb szintjein, audiológiai és vesefunkciós teszteken keresztül mérik. Ezek a laboratóriumi vizsgálatok a normál tartományban maradnak, miközben hetente kétszer gentamicint adnak be hat hónapig.
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Határozza meg, hogy a hat hónapon át adott gentamicin javítja-e az izomerőt.
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Határozza meg, hogy a hat hónapon keresztül adott gentamicin növeli-e a disztrofin kötődését az izommembránon.
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nationwide Children's Hospital

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jerry R. Mendell, M.D., The Research Institute at Nationwide Children's Hospital/ Nationwide Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. március 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. március 21.

Első közzététel (Becslés)

2007. március 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2012. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NS043186
  • 7R01NS043186 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel