Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Seks måneders studie av gentamicin i Duchenne muskeldystrofi med stoppkodoner

22. mars 2012 oppdatert av: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

En seks måneders randomisert, klinisk utprøving av gentamicin i pasienter med Duchenne muskeldystrofi med stoppkodonmutasjoner

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved å gi intravenøs (IV) gentamicin til gutter med Duchenne muskeldystrofi som har stoppkodonmutasjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedformålet med denne andre kohorten er å se om IV-medisinen, gentamicin, er trygg å gi to ganger i uken i seks måneder til gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Sekundært ønsker vi å vite om gentamicin kan bidra til å styrke musklene til gutter med DMD som har en spesiell type genetisk mutasjon kjent som et stoppkodon. Gentamicinet antas å tillate "gjennomlesning" av denne typen mutasjoner som vil tillate produksjon av dystrofin, et protein som mangler hos gutter med DMD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Neuromuscular Research Institute - Scottsdale Healthcare Hopsital at Shea
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-0001
        • University of Kansas
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2696
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 5-20 år
  • Duchenne muskeldystrofi dokumentert ved skriftlig rapport om stoppkodonmutasjonsanalyse av dystrofingenet.
  • Emnet er i stand til å samarbeide for testing av effektivitet og sikkerhet
  • Fraværende dystrofin på muskelbiopsi
  • Pasienter kan være ubehandlet, ta prednison eller sammenlignbare kortikosteroider
  • Pasienter som tar kortikosteroider må ha samme dose i minst 3 måneder (90 dager) før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent allergi mot aminoglykosid eller sulfatforbindelser
  • Nåværende bruk av potensielt nefrotoksisk eller ototoksisk legemiddel
  • Nåværende bruk av kortikosteroider har ikke vært stabil på 3 måneder (90) dager
  • Kjent mutasjon ved nukleotid 1555 i 12S rRNA-genet av mitokondrielt DNA (disponerer for hørselstap av aminoglykosid og kommersielt tilgjengelig via Athena Diagnostics Lab). Denne DNA-testen (hørselsfølsomhetstesten) vil bli gjort tilgjengelig gjennom finansiering fra dette tilskuddet.
  • Manglende evne til å høre i området 0 til 25 dB i en hvilken som helst hørefrekvens ved ren toneaudiometri
  • Cystatin C lik eller > 1,4 mg/l
  • Annen medisinsk tilstand som vil hindre gjennomføringen av studien (f.eks. kongestiv hjertesvikt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
I denne fase 1 kliniske studien vil sikkerheten bli målt via gentamicin bunnnivåer, audiologi og nyrefunksjonstester. Disse laboratorietestene vil forbli i normalområdet mens de infusjonerer gentamicin to ganger i uken i 6 måneder.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Finn ut om gentamicin gitt over seks måneder forbedrer muskelstyrken.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Finn ut om gentamicin gitt over seks måneder øker dystrofinbindingen ved muskelmembranen.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jerry R. Mendell, M.D., The Research Institute at Nationwide Children's Hospital/ Nationwide Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2007

Først lagt ut (Anslag)

23. mars 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

23. mars 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2012

Sist bekreftet

1. mars 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NS043186
  • 7R01NS043186 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere