Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingový dohled za účelem pozorování bezpečnosti a účinnosti BeneFIXu u pacientů s hemofilií B

15. května 2013 aktualizováno: Pfizer

Postmarketingový dohled za účelem sledování bezpečnosti a účinnosti BeneFIXu u pacientů s hemofilií B

Poskytnout informace o bezpečnosti a účinnosti BeneFIXu během období po uvedení na trh, jak to vyžadují předpisy korejského úřadu FDA, k identifikaci jakýchkoli potenciálních faktorů léčby souvisejících s drogami u korejské populace, včetně:

1) Neznámé nežádoucí účinky, zejména závažné nežádoucí účinky; 2) Změny ve výskytu nežádoucích účinků při běžném užívání drog.

3) Faktory, které mohou ovlivnit bezpečnost léku 4) Faktory, které mohou ovlivnit účinnost léku

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti, kteří splňují kritéria pro zařazení, budou zařazeni postupně.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

183

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Hemofilie B (vrozený nedostatek faktoru IX nebo vánoční nemoc).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti nebo zákonem oprávnění zástupci dětských pacientů souhlasí s poskytnutím písemného informovaného souhlasu (prohlášení o ochraně osobních údajů).
  • Pediatričtí a dospělí pacienti, kteří byli léčeni původním nebo přeformulovaným BeneFIXem pro hemofilii B (vrozený nedostatek faktoru IX nebo vánoční nemoc) od prvního data schváleného KFDA, nebo u kterých je plánováno, že jim bude BeneFIX předepsán nově (například pacienti přecházející z PDFIX na BeneFIX).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti se známou anamnézou přecitlivělosti na původní nebo přeformulovaný BeneFIX nebo jakoukoli složku přípravku.
  • Pacienti se známou anamnézou přecitlivělosti na křeččí protein.
  • Pacienti účastnící se intervenční studie jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1
Lék: BeneFIX (koagulační faktor IX (rekombinantní))
BeneFIX bude podáván podle uvážení lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) podle základních charakteristik
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE: jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. AE hodnocené podle základních charakteristik (chr) zahrnovaly věk, pohlaví, pediatrický/geriatrický stav, poruchu jater, léčbu BeneFIXem (dříve/nově), mutaci genu faktoru devět (FIX), předchozí expozici produktům FIX získaným z plazmy, předchozí režim FIX( s) využito, osobní anamnéza inhibitoru FIX, rodinná anamnéza hemofilie B, závažnost krvácení, anamnéza, souběžná medikace a terapie.
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) podle závažnosti
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. AE byla hodnocena podle závažnosti; mírné (nezpůsobuje žádný významný problém, není nutná úprava dávky), střední (způsobený problém, který významně neinterferuje s obvyklými aktivitami nebo klinickým stavem, nutná úprava dávky z důvodu nežádoucí příhody) a závažný (způsobený problém, který významně narušuje obvyklé aktivity nebo klinický stav, studované léčivo zastaveno z důvodu nežádoucí příhody).
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s opatřeními přijatými v reakci na nepříznivé události (AE)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Po nástupu AE byly provedeny relevantní akce na studovaném léku nebo účastníkovi. Akce související se studovaným lékem zahrnovaly: snížení dávky, zvýšení dávky, dočasné nebo trvalé zastavení, žádná opatření; akce související s účastníky zahrnovaly: vyřazení ze studie, souběžnou medikaci, neprovedení žádné akce nebo jakékoli jiné podle uvážení lékaře.
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) podle závažnosti
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Závažnost AE byla hodnocena podle kritérií závažné nepříznivé události (SAE). SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s výsledkem v reakci na nepříznivé události (AE)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Výsledek AE byl hodnocen na základě odpovědi na otázku 'Je nežádoucí příhoda stále přítomna?' jako „ano“, „neznámé“ nebo „ne-vyřešeno“.
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) podle vztahu
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE: nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na příčinnou souvislost. Byly hlášeny všechny kauzality a nežádoucí účinky související s drogou. NÚ související s lékem na základě uvážení lékaře: určité (AE po užití léku, nevysvětlené jinými léky, reakce na vysazení léku [DC], relaps při opětovném užití léku), pravděpodobné/pravděpodobné (AE po užití léku, nevysvětleno jinými léky, reakce na DC, žádné informace o opětovném příjmu), možné (AE po požití léku, vysvětleno jinými léky, žádné informace o DC), nepravděpodobné (nesouvisí s dobou příjmu léku, vysvětleno jinými léky).
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků s neočekávanými nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Neočekávané AE byly ty, které nebyly zahrnuty v preventivních opatřeních v místním dokumentu o produktu.
Základní stav až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Anualizovaná míra krvácení (ABR) byla vypočtena jako počet krvácení vyžadujících podání BeneFIXu (pro terapii a chirurgický zákrok na vyžádání), dělený celkovou dobou krvácení vynásobenou 365,25. Celková doba krvácení je počet dní na léčbě za účelem profylaxe a terapie na vyžádání a chirurgického zákroku.
Základní stav až 6 měsíců
Počet odpovědí na léčbu na vyžádání pomocí studijní medikace
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Reakce na léčbu na vyžádání byly hodnoceny účastníkem/pečovatelem nebo lékařem pokaždé, když byl lék podán, na 4bodové škále. Skóre 1 = vynikající (definitivní úleva od bolesti [PR] a zlepšení [imp] do 8 hodin [h] od infuze [inf], žádné další inf); skóre 2=dobré (definitivní PR a imp do 8 hodin od inf, alespoň 1 další inf pro úplné vyřešení [CR] krvácení nebo zahájení po 8 hodinách inf, žádné další inf); skóre 3 = střední (pravděpodobné nebo mírné imp začínající po 8 hodinách inf, alespoň 1 další inf pro CR krvácení); skóre 4 = vůbec žádný imp nebo se stav zhorší).
Základní stav až 6 měsíců
Průměrný počet infuzí studovaného léku
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Průměrná frekvence podávání BeneFIXu u každého účastníka byla vypočtena z počtu infuzí BeneFIXu, které každý účastník dostal k léčbě každého nového krvácení. Byla shrnuta průměrná frekvence podávání BeneFIXu pro celkové účastníky.
Základní stav až 6 měsíců
Průměrný počet průlomových krvácení do 48 hodin od studie medikace
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Průměrná frekvence průlomového (spontánního/netraumatického) krvácení každého účastníka během 48 hodin po preventivní/profylaktické dávce BeneFIXu byla vypočtena z počtu nepravidelných krvácení, které se u každého účastníka objevilo. Byla shrnuta průměrná frekvence průlomového krvácení pro všechny účastníky během 48 hodin po preventivní/profylaktické dávce BeneFIXu.
Základní stav až 6 měsíců
Průměrná infuzní dávka studovaného léku
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Průměrná dávka na infuzi na kilogram (kg) tělesné hmotnosti byla hlášena pro účely profylaxe nebo pro terapii a chirurgický zákrok na vyžádání.
Základní stav až 6 měsíců
Celková infuze studijního léku
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Celková dávka studovaného léčiva infundovaného byla vypočtena během trvání studie.
Základní stav až 6 měsíců
Procento účastníků s hodnocením účinnosti
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Účinnost studovaného léku byla hodnocena jako „velmi účinný“, „účinný“, „mírně neúčinný“ a „neúčinný“.
Základní stav až 6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba trvání nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
Celková doba od začátku nežádoucí příhody do vyřešení příhody. Trvání AE na událost = datum ukončení AE mínus datum zahájení AE plus 1.
Základní stav až 6 měsíců
Počet účastníků, kteří přerušili studii z důvodu nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Byl hlášen počet účastníků, kteří přerušili studii kvůli AE.
Základní stav až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. června 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2007

První zveřejněno (Odhad)

8. června 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. srpna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2013

Naposledy ověřeno

1. května 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3090X1-4403
  • B1821005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit