Sorveglianza post-marketing per osservare la sicurezza e l'efficacia di BeneFIX nei pazienti con emofilia B
15 maggio 2013 aggiornato da: Pfizer
Fornire informazioni sulla sicurezza e l'efficacia di BeneFIX durante il periodo post-marketing come richiesto dalle normative della FDA coreana, per identificare eventuali fattori terapeutici correlati al farmaco nella popolazione coreana, tra cui:
1) Reazioni avverse sconosciute, in particolare reazioni avverse gravi; 2) Cambiamenti nell'incidenza delle reazioni avverse nell'ambito dell'uso di droghe di routine.
3) Fattori che possono influenzare la sicurezza del farmaco 4) Fattori che possono influenzare l'efficacia del farmaco
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti che soddisfano i criteri di inclusione verranno arruolati consecutivamente.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
183
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di, 137-882
- Pfizer Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Emofilia B (carenza congenita di fattore IX o malattia di Natale).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti oi rappresentanti legalmente autorizzati di pazienti pediatrici accettano di fornire un modulo di consenso informato scritto (informativa sulla privacy dei dati).
- Pazienti pediatrici e adulti che sono stati trattati con BeneFIX originale o riformulato per l'emofilia B (deficit congenito di fattore IX o malattia di Christmas) dalla prima data approvata da KFDA, o per i quali si prevede di ricevere una nuova prescrizione di BeneFIX (ad esempio, pazienti che passano da pdFIX a BeneFIX).
Criteri di esclusione:
- Pazienti con una storia nota di ipersensibilità al BeneFIX originale o riformulato oa qualsiasi componente del prodotto.
- Pazienti con una storia nota di ipersensibilità alle proteine di criceto.
- Pazienti che partecipano a uno studio interventistico di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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1
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BeneFIX verrà somministrato a discrezione del medico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) in base alle caratteristiche di base
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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AE: qualsiasi evento medico spiacevole nel partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
Gli eventi avversi valutati in base alle caratteristiche basali (chr) includevano età, sesso, stato pediatrico/geriatrico, disturbi epatici, trattamento BeneFIX (precedentemente/nuovo), mutazione del gene del fattore nove (FIX), precedente esposizione a prodotti FIX derivati dal plasma, precedente regime FIX ( s) utilizzato, anamnesi personale di inibitore FIX, anamnesi familiare di emofilia B, gravità del sanguinamento, anamnesi, farmaci e terapia concomitanti.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) in base alla gravità
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
AE è stato valutato in base alla gravità; lieve (che non causa alcun problema significativo, aggiustamento della dose non richiesto), moderato (problema causato che non interferisce in modo significativo con le attività abituali o lo stato clinico, aggiustamento della dose necessario a causa di un evento avverso) e grave (problema causato che interferisce in modo significativo con le attività abituali o lo stato clinico, il farmaco in studio interrotto a causa di un evento avverso).
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con azioni intraprese in risposta a eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
Dopo l'insorgenza di un evento avverso, sono state intraprese azioni pertinenti sul farmaco in studio o sul partecipante.
Le azioni relative al farmaco in studio includevano: dosaggio ridotto, dosaggio aumentato, sospensione temporanea o permanente, nessuna azione intrapresa; le azioni relative ai partecipanti includevano: ritiro dallo studio, farmaci concomitanti, nessuna azione intrapresa o qualsiasi altra a discrezione del medico.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) in base alla gravità
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
La gravità di un evento avverso è stata valutata in base ai criteri di evento avverso grave (SAE).
Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con esito in risposta a eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
L'esito di un evento avverso è stato valutato in base alla risposta alla domanda "L'evento avverso è ancora presente?" come "sì", "sconosciuto" o "non risolto".
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) per relazione
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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AE: evento medico spiacevole nel partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla relazione causale.
Tutte le cause e gli eventi avversi correlati al farmaco riportati.
Eventi avversi correlati al farmaco basati sulla discrezione del medico: certo (evento avverso dopo l'assunzione del farmaco, non spiegato da altri farmaci, reazione alla sospensione del farmaco [DC], ricaduta alla ripresa del farmaco), probabile/probabile (evento avverso dopo l'assunzione del farmaco, non spiegato da altri farmaci, reazione alla DC, nessuna informazione sulla reassunzione), possibile (AE dopo l'assunzione del farmaco, spiegato da altri farmaci, nessuna informazione sulla DC), improbabile (non correlato al tempo di assunzione del farmaco, spiegato da altri farmaci).
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi inattesi (AE)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
Gli eventi avversi imprevisti erano quelli non inclusi nella precauzione del documento del prodotto locale.
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Basale fino a 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sanguinamento medio annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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È stato calcolato un tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) come il numero di sanguinamenti che richiedono la somministrazione di BeneFIX (per terapia e chirurgia al bisogno), diviso per il periodo totale di sanguinamento moltiplicato per 365,25.
Il periodo totale di sanguinamento è il numero di giorni di trattamento a scopo di profilassi e terapia e chirurgia su richiesta.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di risposte al trattamento su richiesta con il farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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Le risposte al trattamento on-demand sono state valutate dal partecipante/caregiver o dal medico ogni volta che il farmaco è stato somministrato, su una scala a 4 punti.
Punteggio 1=eccellente (definito sollievo dal dolore [PR] e miglioramento [imp] entro 8 ore [h] dall'infusione [inf], nessun ulteriore inf); punteggio 2=buono (PR definito e imp entro 8 ore da inf, almeno 1 inf aggiuntivo per la completa risoluzione [CR] del sanguinamento o inizio dopo 8 ore da inf, nessun inf aggiuntivo); punteggio 3=moderato (probabile o lieve imp che inizia dopo 8h di inf, almeno 1 inf aggiuntivo per CR di sanguinamento); punteggio 4=nessun problema o la condizione peggiora).
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Basale fino a 6 mesi
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Numero medio di infusione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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La frequenza media della somministrazione di BeneFIX a ciascun partecipante è stata calcolata dal numero di infusioni di BeneFIX che ciascun partecipante ha ricevuto per il trattamento di ogni nuova emorragia.
È stata riassunta la frequenza media della somministrazione di BeneFIX per il totale dei partecipanti.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero medio di sanguinamenti rivoluzionari entro 48 ore dal farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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La frequenza media dei sanguinamenti da rottura (spontanei/non traumatici) di ciascun partecipante entro 48 ore da una dose preventiva/profilattica di BeneFIX è stata calcolata dal numero di sanguinamenti irregolari che si sono verificati in ciascun partecipante.
È stata riassunta la frequenza media dei sanguinamenti da rottura per i partecipanti totali entro 48 ore da una dose preventiva/profilassi di BeneFIX.
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Basale fino a 6 mesi
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Dose media per infusione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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La media della dose per infusione per chilogrammo (kg) di peso corporeo è stata riportata a scopo di profilassi o terapia e chirurgia su richiesta.
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Basale fino a 6 mesi
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Infusione totale del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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La dose totale del farmaco in studio infuso è stata calcolata sulla durata dello studio.
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Basale fino a 6 mesi
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Percentuale di partecipanti con valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'efficacia del farmaco in studio è stata valutata come "molto efficace", "efficace", "leggermente inefficace" e "inefficace".
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Basale fino a 6 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Durata degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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Tempo totale dall'insorgenza dell'evento avverso fino alla risoluzione dell'evento.
Durata di AE per evento = data di fine AE meno data di inizio AE più 1.
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Basale fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
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L'AE era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di eventi avversi.
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Basale fino a 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 giugno 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 giugno 2007
Primo Inserito (Stima)
8 giugno 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
12 agosto 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 maggio 2013
Ultimo verificato
1 maggio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 3090X1-4403
- B1821005
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