Overvågning efter markedsføring for at observere sikkerhed og effektivitet af BeneFIX hos patienter med hæmofili B
15. maj 2013 opdateret af: Pfizer
For at give oplysninger om sikkerhed og effektivitet af BeneFIX i perioden efter markedsføring som krævet af Korea FDA-regulativer, for at identificere eventuelle lægemiddelrelaterede behandlingsfaktorer i den koreanske befolkning, herunder:
1) Ukendte bivirkninger, især alvorlige bivirkninger; 2) Ændringer i forekomsten af bivirkninger under rutinemæssigt stofbrug.
3) Faktorer, der kan påvirke lægemidlets sikkerhed 4) Faktorer, der kan påvirke lægemidlets effektivitet
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
De patienter, der opfylder inklusionskriterierne, vil blive indskrevet fortløbende.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
183
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 137-882
- Pfizer Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel eller julesyge).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter eller lovligt autoriserede repræsentanter for pædiatriske patienter accepterer at give skriftligt informeret samtykke (erklæring om databeskyttelse).
- Pædiatriske og voksne patienter, der er blevet behandlet med original eller omformuleret BeneFIX for hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel eller julesygdom) fra første godkendte dato af KFDA, eller som er planlagt til at blive nyordineret BeneFIX (f.eks. patienter, der skifter fra pdFIX til BeneFIX).
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med en kendt historie med overfølsomhed over for originale eller omformulerede BeneFIX eller en hvilken som helst komponent i produktet.
- Patienter med en kendt historie med overfølsomhed over for hamsterprotein.
- Patienter, der deltager i et interventionsforsøg med ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
1
|
BeneFIX vil blive administreret efter lægens skøn.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) i henhold til baseline-karakteristika
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE: enhver uønsket medicinsk hændelse hos deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
AE vurderet ved baseline karakteristika (chr) inkluderede alder, køn, pædiatrisk/geriatrisk status, leversygdom, BeneFIX-behandling (tidligere/nyligt), faktor ni (FIX) genmutation, tidligere eksponering for plasma-afledte FIX-produkter, tidligere FIX-regime( s) brugt, personlig historie med FIX-hæmmer, familiehistorie med hæmofili B, sværhedsgrad af blødning, sygehistorie, samtidig medicinering og terapi.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) efter sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
AE blev vurderet efter sværhedsgrad; mild (forårsager ikke noget væsentligt problem, dosisjustering ikke påkrævet), moderat (forårsaget problem, der ikke interfererer væsentligt med sædvanlige aktiviteter eller den kliniske status, dosisjustering nødvendig på grund af uønsket hændelse) og alvorlig (forårsaget problem, der interfererer væsentligt med sædvanlige aktiviteter eller den kliniske status, studielægemidlet stoppet på grund af uønsket hændelse).
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med handling truffet som reaktion på uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Efter en indtræden af en AE blev der foretaget relevante handlinger på undersøgelseslægemidlet eller deltageren.
Handlinger relateret til undersøgelseslægemidlet omfattede: dosis reduceret, dosis øget, stoppet midlertidigt eller permanent, ingen foranstaltninger truffet; handlinger relateret til deltagerne inkluderede: tilbagetrækning fra undersøgelsen, samtidig medicinering, ingen handling eller noget andet efter lægens skøn.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) i henhold til alvor
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Alvoren af en AE blev vurderet under kriterierne for alvorlig bivirkning (SAE).
En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med resultat som reaktion på uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Resultatet af en AE blev vurderet baseret på svar på spørgsmålet "Er den uønskede hændelse stadig til stede?" som 'ja', 'ukendt' eller 'nej-løst'.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) efter forhold
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE: uheldig medicinsk hændelse hos deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til årsagssammenhæng.
Alle kausaliteter og lægemiddelrelaterede bivirkninger rapporteret.
Lægemiddelrelaterede bivirkninger baseret på lægens skøn: sikker (AE efter lægemiddelindtagelse, ikke forklaret af andre lægemidler, reaktion ved lægemiddelophør [DC], tilbagefald ved genindtagelse af lægemiddel), sandsynlig/sandsynlig (AE efter lægemiddelindtagelse, ikke forklaret ved andre lægemidler, reaktion på DC, ingen information om genindtagelse), mulig (AE efter lægemiddelindtagelse, forklaret med andre lægemidler, ingen information om DC), usandsynlig (ikke relateret til lægemiddelindtagelsestid, forklaret med andre lægemidler).
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere med uventede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Uventede bivirkninger var dem, der ikke var inkluderet i forholdsreglerne i det lokale produktdokument.
|
Baseline op til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
En årlig blødningsrate (ABR) blev beregnet som antallet af blødninger, der kræver administration af BeneFIX (til on-demand terapi og kirurgi), divideret med den samlede blødningsperiode ganget med 365,25.
Samlet blødningsperiode er antallet af dage i behandling til profylakseformål og on-demand terapi og kirurgi.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal svar på on-demand-behandling med undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Svar på on-demand-behandling blev vurderet af deltager/plejer eller læge, hver gang lægemidlet blev administreret, på en 4-punkts skala.
Score 1=fremragende (definitiv smertelindring [PR] og forbedring [imp] inden for 8 timer [h] efter infusion [inf], ingen yderligere inf); score 2=god (definitiv PR og imp inden for 8 timer efter inf, mindst 1 yderligere inf for fuldstændig opløsning [CR] af blødning eller start efter 8 timers inf, ingen yderligere inf); score 3=moderat (sandsynlig eller let imp starter efter 8 timers inf, mindst 1 yderligere inf for CR af blødning); score 4 = ingen imp overhovedet, eller tilstanden forværres).
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Gennemsnitligt antal infusioner af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Gennemsnitlig hyppighed af BeneFIX-administration til hver deltager blev beregnet ud fra antallet af BeneFIX-infusioner, som hver deltager modtog til behandling af hver ny blødning.
Den gennemsnitlige frekvens af BeneFIX-administration for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Gennemsnitligt antal gennembrudsblødninger inden for 48 timer efter undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Gennemsnitshyppigheden af gennembrudsblødninger (spontane/ikke-traumatiske) fra hver deltager inden for 48 timer efter en forebyggende/profylakse dosis af BeneFIX blev beregnet ud fra antallet af uregelmæssige blødninger, som opstod hos hver deltager.
Gennemsnitshyppigheden af gennembrudsblødninger for det samlede antal deltagere inden for 48 timer efter en forebyggende/profylakse dosis af BeneFIX blev opsummeret.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Gennemsnitlig infusionsdosis af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Gennemsnitlig dosis pr. infusion pr. kilogram (kg) kropsvægt blev rapporteret til profylakseformål eller on-demand terapi og kirurgi.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Total infusion af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Den samlede dosis af infunderet undersøgelseslægemiddel blev beregnet over undersøgelsens varighed.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere med effektivitetsevaluering
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Effektiviteten af undersøgelseslægemidlet blev vurderet som 'meget effektiv', 'effektiv', 'lidt ineffektiv' og 'ineffektiv'.
|
Baseline op til 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Samlet tid fra indtræden af uønsket hændelse til hændelsen er løst.
Varighed af AE pr. hændelse = AE stopdato minus AE startdato plus 1.
|
Baseline op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere, der afbrød undersøgelsen på grund af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Antallet af deltagere, der afbrød undersøgelsen på grund af bivirkninger, blev rapporteret.
|
Baseline op til 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. august 2007
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juni 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. juni 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. juni 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. juni 2007
Først opslået (Skøn)
8. juni 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
12. august 2013
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. maj 2013
Sidst verificeret
1. maj 2013
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 3090X1-4403
- B1821005
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .