Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Epoetinu Alfa u pacientů s Friedreichovou ataxií

26. května 2010 aktualizováno: Federico II University

Jednostředová, otevřená, sekvenční studie k testování účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti epoetinu Alfa u pacientů s Friedreichovou ataxií

Friedreichova ataxie je vzácné genetické onemocnění charakterizované těžkým neurologickým postižením a kardiomyopatií. Friedreichova ataxie je důsledkem nedostatku frataxinu. Přestože bylo navrženo několik léků, neexistuje žádná dostupná léčba. Nedávno bylo prokázáno, že erytropoetin může zvýšit intracelulární hladiny frataxinu v modelu in vitro.

Tento projekt je zaměřen na testování možného terapeutického přístupu erytropoetinu, který je již dostupným a komerčně dostupným lékem. Výzkumníci provedou testy in vitro i in vivo, aby posoudili jeho účinnost a bezpečnost u pacientů. Výsledky budou užitečné pro plánování dalších klinických studií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Friedreichova ataxie (FRDA) je dědičná recesivní porucha charakterizovaná progresivním neurologickým postižením. FRDA je důsledkem nedostatku frataxinu. Ačkoli bylo pro FRDA navrženo několik léků, neexistuje žádná dostupná léčba. Nedávno se ukázalo, že podávání rekombinantního lidského erytropoetinu (rhu-EPO) zvyšuje expresi frataxinu v kultivovaných lidských lymfocytech pacientů s FRDA. Je proto prvořadě důležité rozsáhle testovat schopnost rhu-EPO při zvyšování hladin frataxinu in vitro a in vivo. Kromě toho je rhu-EPO již dostupný a komerčně dostupný lék schválený pro léčbu anémie spojené s chronickým onemocněním ledvin, srdečním selháním a rakovinou. Za tímto účelem provedeme akutní klinickou studii u pacientů s FRDA s rhu-EPO a zhodnotíme její účinek in vivo na expresi frataxinu. Kromě toho bude testována bezpečnost rhu-EPO u pacientů s FRDA na základě laboratorních parametrů a neurologických indexů. Výsledky budou užitečné pro získání nového náhledu na roli rhu-EPO ve FRDA a v budoucnu může být užitečné naplánovat další klinické studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Dipartimento Di Scienze Neurologiche

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika FA založená na homozygotní expanzi GAA v rámci FRDA se sekvencí tripletové repetice v patologickém rozsahu.
  • Věk >18, <50 let

Kritéria vyloučení:

  • Nesplnění jednoho z kritérií pro zařazení
  • Pacienti léčení Idebenone
  • Pacienti upoutaní na invalidní vozík
  • Významné ledvinové, jaterní nebo hematologické onemocnění
  • Pozitivní anamnéza na arteriální nebo žilní trombózu
  • Akutní onemocnění, která mohou zasahovat do studie
  • Pozitivní anamnéza arteriální hypertenze
  • Přítomné nebo programované těhotenství
  • Známá přecitlivělost na studovaný lék
  • Jiné nepřijatelné souběžné léky (zejména látky, o kterých se předpokládá, že mají neuroprotektivní potenciál, jako je tokoferol, amantadin, memantin, lapače volných radikálů).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Já
Léčebné rameno
Lék: Epoetin alfa
Pacienti, kteří splní všechna kritéria pro zařazení/vyloučení, budou postupně léčeni třemi jednotlivými podáními Epoetinu alfa. První dávka bude 600U/KG BW s.c. v jednom podání. Budou posouzena výsledná opatření. Aby se eliminoval jakýkoli přenosový efekt, bude nutné vymývací období 1 měsíc. Druhé podání 1200U/KG BW s.c. bude provedena. Výsledná opatření budou znovu vyhodnocena.
Ostatní jména:
  • Eprex 40 000 IU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním cílovým parametrem bude hladina frataxinu v PBMC od pacientů v různém čase od jednoho podání epoetinu alfa.
Časové okno: 0, 24, 48, 96 hodin; 7, 15, 30, 60 dní
0, 24, 48, 96 hodin; 7, 15, 30, 60 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Echokardiografie: Napětí a rychlost deformace po podání EPO při nejvyšší studijní dávce
Časové okno: 0, 30 dnů
0, 30 dnů
Bezpečnostní laboratorní parametry, nežádoucí účinky a snášenlivost
Časové okno: 0, 7, 15, 30, 60 dní
0, 7, 15, 30, 60 dní
Mezinárodní kooperativní ratingová stupnice ataxie (ICARS).
Časové okno: 0, 7, 30 dní
0, 7, 30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federico II University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alessandro Filla, MD, Dipartimento di Scienze Neurologice, University "Federico II" Naples

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2008

První zveřejněno (Odhad)

7. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. května 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2010

Naposledy ověřeno

1. května 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FA_EPO_3

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit