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Wirksamkeit von Epoetin Alfa bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

26. Mai 2010 aktualisiert von: Federico II University

Single-Center, offene, sequentielle Studie zum Testen der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Epoetin Alfa bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Friedreich-Ataxie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch schwere neurologische Behinderung und Kardiomyopathie gekennzeichnet ist. Die Friedreich-Ataxie ist die Folge eines Frataxinmangels. Obwohl mehrere Medikamente vorgeschlagen wurden, gibt es keine verfügbare Behandlung. Kürzlich wurde gezeigt, dass Erythropoietin in einem In-vitro-Modell die intrazellulären Frataxinspiegel erhöhen kann.

Ziel des vorliegenden Projekts ist es, den möglichen Therapieansatz von Erythropoetin zu testen, bei dem es sich um ein bereits verfügbares und kommerzialisiertes Medikament handelt. Die Forscher werden sowohl In-vitro- als auch In-vivo-Tests durchführen, um die Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten zu beurteilen. Die Ergebnisse werden für die Planung weiterer klinischer Studien nützlich sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine vererbte rezessive Erkrankung, die durch eine fortschreitende neurologische Behinderung gekennzeichnet ist. FRDA ist die Folge eines Frataxinmangels. Obwohl mehrere Medikamente für FRDA vorgeschlagen wurden, gibt es keine verfügbare Behandlung. Kürzlich wurde gezeigt, dass die Verabreichung von rekombinantem humanem Erythropoetin (rhu-EPO) die Frataxin-Expression in kultivierten menschlichen Lymphozyten von FRDA-Patienten erhöht. Daher ist es von größter Bedeutung, die Fähigkeit von rhu-EPO zur Erhöhung des Frataxinspiegels in vitro und in vivo umfassend zu testen. Darüber hinaus ist rhu-EPO ein bereits verfügbares und kommerzialisiertes Medikament, das für die Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit chronischer Nierenerkrankung, Herzinsuffizienz und Krebs zugelassen ist. Zu diesem Gesamtzweck werden wir eine akute klinische Studie an FRDA-Patienten mit rhu-EPO durchführen und deren Wirkung in vivo auf die Frataxin-Expression bewerten. Darüber hinaus wird die Sicherheit von rhu-EPO bei FRDA-Patienten anhand von Laborparametern und neurologischen Indizes getestet. Die Ergebnisse werden nützlich sein, um neue Erkenntnisse über die Rolle von rhu-EPO bei FRDA zu gewinnen, und in der Zukunft könnte es nützlich sein, weitere klinische Studien zu planen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Dipartimento Di Scienze Neurologiche

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose von FA basierend auf einer homozygoten GAA-Expansion innerhalb der FRDA mit einer Triplett-Repeat-Sequenz im pathologischen Bereich.
  • Alter >18, <50 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Nichterfüllung eines der Einschlusskriterien
  • Patienten in Behandlung mit Idebenon
  • Patienten, die an den Rollstuhl gebunden sind
  • Signifikante Nieren-, Leber- oder hämatologische Erkrankung
  • Positive Vorgeschichte für arterielle oder venöse Thrombose
  • Akute Erkrankungen, die die Studie beeinträchtigen könnten
  • Positive Vorgeschichte für arterielle Hypertonie
  • Vorhandene oder geplante Schwangerschaft
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament
  • Andere inakzeptable Begleitmedikamente (insbesondere Wirkstoffe mit neuroprotektivem Potenzial wie Tocopherol, Amantadin, Memantin, Radikalfänger).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ICH
Behandlungsarm
Arzneimittel: Epoetin alfa
Patienten, die alle Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden nacheinander mit drei einzelnen Epoetin alfa-Verabreichungen behandelt. Beim ersten Mal beträgt die Dosis 600 U/kg KG s.c. in einer einzigen Verwaltung. Die Ergebnismaße werden bewertet. Um etwaige Verschleppungseffekte auszuschließen, ist eine Auswaschphase von einem Monat erforderlich. Eine zweite Verabreichung von 1200U/KG BW s.c. wird aufgeführt. Ergebnismaße werden erneut bewertet.
Andere Namen:
  • Eprex 40.000 IE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Primärer Endpunkt wird der Frataxinspiegel in PBMCs von Patienten zu unterschiedlichen Zeitpunkten nach einer einzelnen Epoetin alfa-Verabreichung sein.
Zeitfenster: 0, 24, 48, 96 Stunden; 7, 15, 30, 60 Tage
0, 24, 48, 96 Stunden; 7, 15, 30, 60 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Echokardiographie: Belastung und Belastungsrate nach EPO-Gabe bei der höchsten Studiendosis
Zeitfenster: 0, 30 Tage
0, 30 Tage
Sicherheitslaborparameter, unerwünschte Ereignisse und Verträglichkeit
Zeitfenster: 0, 7, 15, 30, 60 Tage
0, 7, 15, 30, 60 Tage
Internationale Bewertungsskala für kooperative Ataxie (ICARS).
Zeitfenster: 0, 7, 30 Tage
0, 7, 30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federico II University

Ermittler

  • Studienleiter: Alessandro Filla, MD, Dipartimento di Scienze Neurologice, University "Federico II" Naples

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Mai 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2010

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FA_EPO_3

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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