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Eficácia da Epoetina Alfa em Pacientes com Ataxia de Friedreich

26 de maio de 2010 atualizado por: Federico II University

Ensaio sequencial de centro único, aberto para testar a eficácia, segurança e tolerabilidade da epoetina alfa em pacientes com ataxia de Friedreich

A ataxia de Friedreich é uma doença genética rara caracterizada por deficiência neurológica grave e cardiomiopatia. A ataxia de Friedreich é consequência da deficiência de frataxina. Embora várias drogas tenham sido propostas, não há tratamento disponível. Foi recentemente demonstrado que a eritropoetina pode aumentar os níveis intracelulares de frataxina em um modelo in vitro.

O presente projeto visa testar a possível abordagem terapêutica da eritropoietina, que é um medicamento já disponível e comercializado. Os investigadores realizarão testes in vitro e in vivo, a fim de avaliar sua eficácia e segurança em pacientes. Os resultados serão úteis para planejar novos ensaios clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença hereditária recessiva caracterizada por incapacidade neurológica progressiva. FRDA é a consequência da deficiência de frataxina. Embora vários medicamentos tenham sido propostos para FRDA, não há tratamento disponível. Recentemente, foi demonstrado que a administração de eritropoietina humana recombinante (rhu-EPO) aumenta a expressão da frataxina em linfócitos humanos cultivados de pacientes FRDA. Portanto, é de fundamental importância testar extensivamente a capacidade da rhu-EPO em aumentar os níveis de frataxina in vitro e in vivo. Além disso, a rhu-EPO é um medicamento já disponível e comercializado aprovado para o tratamento da anemia associada à doença renal crônica, insuficiência cardíaca e câncer. Para esse propósito geral, realizaremos um ensaio clínico agudo em pacientes FRDA com rhu-EPO e avaliaremos seu efeito in-vivo na expressão da frataxina. Além disso, será testada a segurança da rhu-EPO em pacientes FRDA com base em parâmetros laboratoriais e índices neurológicos. Os resultados serão úteis para obter uma nova visão sobre o papel da rhu-EPO na FRDA e, no futuro, podem ser úteis para planejar novos ensaios clínicos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Dipartimento di Scienze Neurologiche

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular de FA baseado em uma expansão homozigótica de GAA dentro do FRDA com uma sequência de repetição tripleto na faixa patológica.
  • Idade >18, <50 anos

Critério de exclusão:

  • Não atender a um dos critérios de inclusão
  • Pacientes em tratamento com Idebenona
  • Pacientes em cadeira de rodas
  • Doença renal, hepática ou hematológica significativa
  • História positiva para trombose arterial ou venosa
  • Doenças agudas que podem interferir no estudo
  • História positiva para hipertensão arterial
  • Gravidez presente ou programada
  • Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo
  • Outros medicamentos concomitantes inaceitáveis ​​(em particular agentes considerados como tendo um potencial neuroprotetor como tocoferol, amantadina, memantina, sequestradores de radicais livres).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: EU
Braço de tratamento
Medicamento: Epoetina alfa
Os pacientes que satisfizerem todos os critérios de inclusão/exclusão serão tratados sequencialmente com três administrações únicas de Epoetina alfa. A primeira vez a dose será 600U/KG BW s.c. em uma única administração. As medidas de resultado serão avaliadas. Será necessário um período de washout de 1 mês para eliminar qualquer efeito residual. Uma segunda administração de 1200U/KG BW s.c. será realizado. As medidas de resultados serão novamente avaliadas.
Outros nomes:
  • Eprex 40.000 UI

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
O endpoint primário será o nível de frataxina em PBMCs de pacientes em tempos diferentes de uma única administração de Epoetina alfa.
Prazo: 0, 24, 48, 96 horas; 7, 15, 30, 60 dias
0, 24, 48, 96 horas; 7, 15, 30, 60 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Ecocardiografia: Strain e taxa de strain após administração de EPO na dose mais alta do estudo
Prazo: 0, 30 dias
0, 30 dias
Parâmetros laboratoriais de segurança, eventos adversos e tolerabilidade
Prazo: 0, 7, 15, 30, 60 dias
0, 7, 15, 30, 60 dias
Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS).
Prazo: 0, 7, 30 dias
0, 7, 30 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Federico II University

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alessandro Filla, MD, Dipartimento di Scienze Neurologice, University "Federico II" Naples

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de fevereiro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

7 de março de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de maio de 2010

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de maio de 2010

Última verificação

1 de maio de 2010

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FA_EPO_3

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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