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Friedreich 운동실조증 환자에서 Epoetin Alfa의 효능

2010년 5월 26일 업데이트: Federico II University

프리드라이히 운동실조증 환자에서 에포에틴 알파의 효능, 안전성 및 내약성을 테스트하기 위한 단일 센터, 공개 라벨, 순차적 시험

프리드라이히 운동실조증은 심각한 신경학적 장애와 심근병증을 특징으로 하는 드문 유전 질환입니다. 프리드라이히 운동실조증은 프라탁신 결핍의 결과입니다. 여러 약물이 제안되었지만 사용 가능한 치료법은 없습니다. 에리트로포이에틴이 체외 모델에서 프라탁신의 세포내 수준을 증가시킬 수 있다는 것이 최근 입증되었습니다.

현재 프로젝트는 이미 사용 가능하고 상용화된 약물인 에리스로포이에틴의 가능한 치료적 접근을 테스트하는 것을 목표로 합니다. 연구자들은 환자에 대한 효능과 안전성을 평가하기 위해 체외 및 생체 내 테스트를 모두 수행할 것입니다. 결과는 추가 임상 시험을 계획하는 데 유용할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

프리드라이히 운동 실조증(FRDA)은 진행성 신경학적 장애를 특징으로 하는 유전성 열성 장애입니다. FRDA는 프라탁신 결핍의 결과입니다. FRDA에 대해 여러 약물이 제안되었지만 사용 가능한 치료법은 없습니다. 최근 재조합 인간 에리트로포이에틴(rhu-EPO) 투여가 FRDA 환자의 배양된 인간 림프구에서 프라탁신 발현을 증가시키는 것으로 나타났습니다. 따라서 시험관 내 및 생체 내에서 프라탁신 수준을 증가시키는 rhu-EPO의 능력을 광범위하게 테스트하는 것이 가장 중요합니다. 또한 rhu-EPO는 만성 신장 질환, 심부전 및 암과 관련된 빈혈 치료용으로 승인된 이미 시판되고 상용화된 약물입니다. 이러한 전반적인 목적을 위해 우리는 rhu-EPO가 있는 FRDA 환자에서 급성 임상 시험을 수행하고 프라탁신 발현에 대한 생체 내 효과를 평가할 것입니다. 또한 실험실 매개변수와 신경학적 지수를 기반으로 FRDA 환자에서 rhu-EPO의 안전성을 테스트할 예정입니다. 결과는 FRDA에서 rhu-EPO의 역할에 대한 새로운 통찰력을 얻는 데 유용할 것이며 향후 추가 임상 시험을 계획하는 데 유용할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Dipartimento di Scienze Neurologiche

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 병리학적 범위에서 삼중항 반복 서열을 갖는 FRDA 내의 동형접합 GAA 확장에 기초한 FA의 분자 진단.
  • 18세 이상, 50세 미만

제외 기준:

  • 포함 기준 중 하나를 충족하지 못함
  • 이데베논으로 치료 중인 환자
  • 휠체어에 묶인 환자
  • 중대한 신장, 간 또는 혈액학적 질환
  • 동맥 또는 정맥 혈전증에 대한 양성 병력
  • 연구를 방해할 수 있는 급성 질환
  • 동맥 고혈압에 대한 양성 병력
  • 현재 또는 계획된 임신
  • 연구 약물에 대해 알려진 과민성
  • 기타 허용되지 않는 병용 약물(특히 토코페롤, 아만타딘, 메만틴, 자유 라디칼 스캐빈저와 같은 신경 보호 가능성이 있는 것으로 생각되는 작용제).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 나
치료 팔
의약품: 에포에틴 알파
모든 포함/제외 기준을 충족하는 환자는 Epoetin alfa 3회 단일 투여로 순차적으로 치료됩니다. 처음 투여량은 600U/KG BW s.c입니다. 단일 행정부에서. 결과 측정이 평가됩니다. 이월 효과를 제거하려면 1개월의 휴약 기간이 필요합니다. 1200U/KG BW s.c.의 두 번째 투여 수행됩니다. 결과 측정은 다시 평가됩니다.
다른 이름들:
  • 에프렉스 40.000 IU

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
1차 종료점은 단일 Epoetin alfa 투여와 다른 시점에서 환자의 PBMC에서 프라탁신 수준이 될 것입니다.
기간: 0, 24, 48, 96시간; 7, 15, 30, 60일
0, 24, 48, 96시간; 7, 15, 30, 60일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
심초음파: 가장 높은 연구 용량에서 EPO 투여 후 변형률 및 변형율
기간: 0, 30일
0, 30일
안전 실험실 매개변수, 부작용 및 내약성
기간: 0, 7, 15, 30, 60일
0, 7, 15, 30, 60일
ICARS(국제 협력 운동실조 등급 척도).
기간: 0, 7, 30일
0, 7, 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Federico II University

수사관

  • 연구 책임자: Alessandro Filla, MD, Dipartimento di Scienze Neurologice, University "Federico II" Naples

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2009년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 2월 28일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2010년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2010년 5월 26일

마지막으로 확인됨

2010년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FA_EPO_3

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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