5-azacytidin před alogenní transplantací kmenových buněk u vysoce rizikového myelodysplastického syndromu
3. února 2016 aktualizováno: Virginia Commonwealth University
Studie fáze II použití 5-azacytidinu jako pretransplantační cytoredukce před alogenní transplantací kmenových buněk pro vysoce rizikové myelodysplastické syndromy
Účelem této studie je prověřit proveditelnost a účinnost použití demetylačního činidla 5-azacytidinu před alogenní transplantací kmenových buněk u pacientů s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS).
Přehled studie
Detailní popis
Studovaný lék, 5-azacytidin, se podává denně intravenózně po dobu 7 dnů.
Po každých 2 cyklech budou účastníci studie absolvovat test kostní dřeně, aby se vyhodnotil účinek 5-azacytidinu na myelodysplastický syndrom (MDS).
Účastníci nadále dostávali cykly 5-azacytidinu, dokud 2 testy kostní dřeně neukázaly, že MDS přestal reagovat na léčbu.
V té době podstoupí transplantaci, pokud bude k dispozici dárce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Massey Cancer Center / Virginia Commonwealth University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Do studie budou zařazeni pacienti splňující následující kritéria:
- Diagnostika MDS podle kritérií WHO
- Střední-2 nebo vysoké riziko podle skóre IPSS
- Klinicky schopný přijímat 5-azacytidin
- Hladiny bilirubinu v séru </=1,5násobek horní hranice normálního rozmezí pro laboratoř (ULN). Vyšší hladiny jsou přijatelné, pokud je lze přičíst aktivní hemolýze nebo neúčinné erytropoéze
- Hladiny sérové glutamát-oxalooctové transaminázy (SGOT) nebo sérové glutamát-pyruvové transaminázy (SGPT) </=2 x ULN
- Hladiny kreatininu v séru </=1,5 x ULN
- Negativní těhotenský test v séru před léčbou 5-azacytidinem u žen ve fertilním věku
- Ženy a muži ve fertilním věku souhlasí s používáním antikoncepce při léčbě 5-azacytidinem
- Potenciálně způsobilé pro alogenní transplantaci
- Žádná předchozí alogenní transplantace
- Věk od 18 do 70 let včetně.
Kritéria vyloučení:
- Známá nebo suspektní hypersenzitivita na 5-azacytidin nebo mannitol
- Pacienti dříve léčení 5-azacytidinem nebo deoxyazacytidinem
- Těhotná nebo kojená
- Pacienti s pokročilými zhoubnými nádory jater
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A: 5-azacytidin
5-azacytidin jako předtransplantační cytoredukce před alogenní transplantací kmenových buněk pro vysoce rizikové myelodysplatické syndromy.
|
Doporučená počáteční dávka pro první léčebný cyklus pro všechny pacienty bez ohledu na výchozí hematologické laboratorní hodnoty je 75 mg/m2 subkutánně nebo intravenózně, denně po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jednoroční celkové přežití příjemců alogenních transplantací po transplantaci
Časové okno: 1 rok
|
Procento pacientů naživu jeden rok po jejich transplantaci, jak je odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Odhadovaná míra jednoletého přežití z této křivky je 50 %, zatímco odhadovaná míra dvouletého přežití je 50 %.
|
1 rok
|
|
Dvouleté celkové přežití příjemců alogenních transplantací po transplantaci
Časové okno: 2 roky
|
Procento pacientů naživu dva roky po jejich transplantaci, jak je odhadováno pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Odhadovaná dvouletá míra přežití je 50 %, stejná jako míra přežití jeden rok.
|
2 roky
|
|
Jednoroční přežití bez událostí (EFS) pro příjemce alogenních transplantací po transplantaci
Časové okno: 1 rok
|
Procento účastníků, kteří dostali alogenní transplantaci a přežili bez příhody, jak je odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Odhadovaná míra jednoletého přežití bez příhody je stejná jako celkové přežití, 50 %.
|
1 rok
|
|
Dvouleté přežití bez událostí (EFS) pro příjemce alogenních transplantací po transplantaci
Časové okno: 2 roky
|
Procento účastníků, kteří podstoupili alogenní transplantaci a přežili bez událostí.
Procento pacientů bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Odhadovaná míra dvouletého přežití bez příhody je stejná jako celkové přežití, 50 %.
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jednoleté celkové přežití od doby zahájení léčby 5-azacytidinem pro všechny kohorty studie
Časové okno: 1 rok
|
Procento účastníků naživu jeden rok po jejich první léčbě bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Pacienti žijící v době posledního pozorování budou cenzurováni.
Odhadovaná roční míra celkového přežití z této křivky je 47 %.
Jednoleté celkové přežití je stejné jako jednoroční míra přežití bez příhody.
|
1 rok
|
|
Dvouleté celkové přežití od doby zahájení léčby 5-azacytidinem pro všechny kohorty studie.
Časové okno: 2 roky
|
Procento účastníků naživu dva roky po jejich první léčbě bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Pacienti žijící v době posledního pozorování budou cenzurováni. Odhadovaná dvouletá míra přežití je 37 %. Odhadovaná dvouletá celková míra přežití je stejná jako dvouleté přežití bez příhody.
|
2 roky
|
|
Jednoleté přežití bez událostí od zahájení léčby 5-azacytidinem pro všechny kohorty studie
Časové okno: 1 rok
|
Procento účastníků s jednoročním přežitím bez příhody po první léčbě bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Pacienti žijící v době posledního pozorování budou cenzurováni. Odhadovaná míra jednoletého přežití bez příhody je stejná jako u celkového přežití, 47 % (SE = 13,6 %).
|
1 rok
|
|
Dvouleté přežití bez událostí od zahájení léčby 5-azacytidinem pro všechny kohorty studie
Časové okno: 2 roky
|
Procento účastníků s dvouletým přežitím bez příhody po první léčbě bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy křivky přežití.
Analyzované události jsou důkazem molekulárního, cytogenetického nebo histologického relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
Pacienti žijící v době posledního pozorování budou cenzurováni. Odhadovaná míra dvouletého přežití bez příhody je stejná jako u celkového přežití, 37 % (SE = 14,3 %).
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: John M. McCarty, MD, Virginia Commonwealth University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
24. července 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. března 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. února 2016
Naposledy ověřeno
1. února 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MCC-11328
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .