5-azacitidina prima del trapianto di cellule staminali allogeniche nella sindrome mielodisplastica ad alto rischio
3 febbraio 2016 aggiornato da: Virginia Commonwealth University
Uno studio di fase II sull'uso della 5-azacitidina come citoriduzione pre-trapianto prima del trapianto di cellule staminali allogeniche per le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio
Lo scopo di questo studio è esaminare la fattibilità e l'efficacia dell'utilizzo dell'agente demetilante 5-Azacitidina prima del trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il farmaco in studio, 5-azacitidina, viene somministrato quotidianamente per via endovenosa per 7 giorni.
Dopo ogni 2 cicli i partecipanti allo studio verranno sottoposti a un test del midollo osseo per valutare l'effetto della 5-azacitidina sulla sindrome mielodisplastica (MDS).
I partecipanti continuano a ricevere cicli di 5-azacitidina fino a quando 2 test del midollo osseo mostrano che la MDS ha smesso di rispondere al trattamento.
In quel momento subiranno un trapianto se un donatore è disponibile.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Massey Cancer Center / Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
I pazienti che soddisfano i seguenti criteri saranno idonei per l'ingresso nello studio:
- Diagnosi di MDS secondo i criteri dell'OMS
- Rischio intermedio-2 o alto in base al punteggio IPSS
- Clinicamente in grado di ricevere 5-Azacitidina
- Livelli sierici di bilirubina </=1,5 volte il limite superiore dell'intervallo normale per il laboratorio (ULN). Livelli più elevati sono accettabili se questi possono essere attribuiti a emolisi attiva o eritropoiesi inefficace
- Livelli sierici di transaminasi glutammico-ossalacetica (SGOT) o transaminasi sierica glutammico-piruvica (SGPT) </=2 x ULN
- Livelli sierici di creatinina </=1,5 x ULN
- Test di gravidanza su siero negativo prima del trattamento con 5-azacitidina per donne in età fertile
- Donne e uomini in età fertile accettano di usare la contraccezione durante il trattamento con 5-azacitidina
- Potenzialmente idoneo per il trapianto allogenico
- Nessun precedente trapianto allogenico
- Età dai 18 ai 70 anni compresi.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota o sospetta alla 5-azacitidina o al mannitolo
- Pazienti precedentemente trattati con 5-azacitidina o deossiazacitidina
- Incinta o allattamento
- Pazienti con tumori epatici maligni avanzati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio A: 5-azacitidina
5-azacitidina come citoriduzione pre-trapianto prima del trapianto di cellule staminali allogeniche per le sindromi mielodisplatiche ad alto rischio.
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La dose iniziale raccomandata per il primo ciclo di trattamento, per tutti i pazienti indipendentemente dai valori di laboratorio ematologici al basale, è di 75 mg/m2 per via sottocutanea o endovenosa, al giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza complessiva di un anno dei destinatari del trapianto allogenico dopo il trapianto
Lasso di tempo: 1 anno
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Percentuale di pazienti vivi un anno dopo il trapianto, stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Il tasso di sopravvivenza stimato a un anno da questa curva è del 50%, mentre il tasso di sopravvivenza stimato a due anni è del 50%.
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1 anno
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Sopravvivenza complessiva di due anni dei destinatari del trapianto allogenico dopo il trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
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Percentuale di pazienti vivi due anni dopo il trapianto, stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Il tasso di sopravvivenza a due anni stimato è del 50%, lo stesso del tasso di sopravvivenza a un anno.
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2 anni
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Un anno di sopravvivenza libera da eventi (EFS) per i destinatari di trapianto allogenico dopo il trapianto
Lasso di tempo: 1 anno
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Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto un trapianto allogenico e hanno avuto una sopravvivenza libera da eventi, come stimato dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
Il tasso di sopravvivenza libera da eventi stimato a un anno è lo stesso della sopravvivenza globale, 50%.
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1 anno
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Due anni di sopravvivenza libera da eventi (EFS) per i destinatari di trapianto allogenico dopo il trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
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Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto un trapianto allogenico e hanno avuto una sopravvivenza libera da eventi.
La percentuale di pazienti è stata stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
Il tasso stimato di sopravvivenza libera da eventi a due anni è lo stesso della sopravvivenza globale, 50%.
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza complessiva a un anno dall'inizio del trattamento con 5-azacitidina per tutte le coorti dello studio
Lasso di tempo: 1 anno
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La percentuale di partecipanti vivi un anno dopo il primo trattamento è stata stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
I pazienti vivi al momento dell'ultima osservazione saranno censurati.
Il tasso di sopravvivenza globale stimato a un anno da questa curva è del 47%.
La sopravvivenza globale di un anno è uguale al tasso di sopravvivenza libera da eventi di un anno.
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1 anno
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Sopravvivenza complessiva a due anni dall'inizio del trattamento con 5-azacitidina per tutte le coorti di studio.
Lasso di tempo: 2 anni
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La percentuale di partecipanti vivi due anni dopo il primo trattamento è stata stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
I pazienti vivi al momento dell'ultima osservazione saranno censurati. Il tasso di sopravvivenza stimato a due anni è del 37%. Il tasso di sopravvivenza globale stimato a due anni è lo stesso della sopravvivenza libera da eventi a due anni.
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2 anni
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Sopravvivenza libera da eventi di un anno dall'inizio del trattamento con 5-azacitidina per tutte le coorti dello studio
Lasso di tempo: 1 anno
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La percentuale di partecipanti con un anno di sopravvivenza libera da eventi dopo il primo trattamento è stata stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
I pazienti vivi al momento dell'ultima osservazione saranno censurati. Il tasso di sopravvivenza libera da eventi stimato a un anno è lo stesso della sopravvivenza globale, 47% (SE = 13,6%).
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1 anno
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Sopravvivenza libera da eventi a due anni dall'inizio del trattamento con 5-azacitidina per tutte le coorti dello studio
Lasso di tempo: 2 anni
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La percentuale di partecipanti con sopravvivenza libera da eventi a due anni dopo il primo trattamento è stata stimata dalla curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Gli eventi analizzati sono evidenza di recidiva molecolare, citogenetica o istologica o morte per qualsiasi causa.
I pazienti vivi al momento dell'ultima osservazione saranno censurati. Il tasso stimato di sopravvivenza libera da eventi a due anni è lo stesso della sopravvivenza globale, 37% (SE = 14,3%).
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: John M. McCarty, MD, Virginia Commonwealth University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 luglio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 luglio 2008
Primo Inserito (Stima)
24 luglio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
2 marzo 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 febbraio 2016
Ultimo verificato
1 febbraio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Azacitidina
Altri numeri di identificazione dello studio
- MCC-11328
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