5-Azacytidin før allogen stamcelletransplantation i højrisiko myelodysplastisk syndrom
3. februar 2016 opdateret af: Virginia Commonwealth University
Et fase II-studie af brugen af 5-azacytidin som præ-transplantationscytoreduktion forud for allogen stamcelletransplantation for højrisiko-myelodysplastiske syndromer
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge gennemførligheden og effektiviteten af at bruge demethyleringsmidlet 5-Azacytidin før allogen stamcelletransplantation hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studielægemidlet, 5-azacytidin, gives dagligt intravenøst i 7 dage.
Efter hver anden cyklus vil deltagerne i undersøgelsen få en knoglemarvstest for at evaluere effekten af 5-azacytidin på myelodysplastisk syndrom (MDS).
Deltagerne fortsætter med at få cyklusser af 5-Azacytidin, indtil 2 knoglemarvstest viser, at MDS er holdt op med at reagere på behandlingen.
På det tidspunkt vil de gennemgå en transplantation, hvis en donor er tilgængelig.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Massey Cancer Center / Virginia Commonwealth University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter, der opfylder følgende kriterier, vil være berettiget til undersøgelse:
- Diagnose af MDS i henhold til WHOs kriterier
- Mellem-2 eller høj risiko ved IPSS-score
- Klinisk i stand til at modtage 5-Azacytidin
- Serumbilirubinniveauer </=1,5 gange den øvre grænse for normalområdet for laboratoriet (ULN). Højere niveauer er acceptable, hvis disse kan tilskrives aktiv hæmolyse eller ineffektiv erytropoiese
- Serum glutamin-oxaloeddikesyre transaminase (SGOT) eller serum glutamin-pyrodruesyre transaminase (SGPT) niveauer </=2 x ULN
- Serumkreatininniveauer </=1,5 x ULN
- Negativ serumgraviditetstest før 5-Azacytidin-behandling til kvinder i den fødedygtige alder
- Kvinder og mænd i den fødedygtige alder accepterer at bruge prævention, mens de modtager behandling med 5-Azacytidin
- Potentielt egnet til allogen transplantation
- Ingen tidligere allogen transplantation
- Alder 18 til 70, inklusive.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for 5-azacytidin eller mannitol
- Patienter tidligere behandlet med 5-azacytidin eller deoxyazacytidin
- Gravid eller ammende
- Patienter med fremskredne maligne levertumorer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm A: 5-azacytidin
5-azacytidin som præ-transplantation cytoreduktion forud for allogen stamcelletransplantation for højrisiko myelodysplatiske syndromer.
|
Den anbefalede startdosis for den første behandlingscyklus for alle patienter, uanset baseline hæmatologiske laboratorieværdier, er 75 mg/m2 subkutant eller intravenøst dagligt i 7 dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et års samlet overlevelse af allogene transplantationsmodtagere efter transplantation
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af patienter i live et år efter deres transplantation, som estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
Den estimerede et-års overlevelsesrate fra denne kurve er 50%, mens den estimerede to-årige overlevelsesrate er 50%.
|
1 år
|
|
To års samlet overlevelse af allogene transplantationsmodtagere efter transplantation
Tidsramme: 2 år
|
Procentdel af patienter i live to år efter deres transplantation, som estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
Den estimerede toårs overlevelsesrate er 50%, det samme som et års overlevelsesrate.
|
2 år
|
|
Et års begivenhedsfri overlevelse (EFS) for allogene transplantationsmodtagere efter transplantation
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere, der modtog allogen transplantation og havde hændelsesfri overlevelse, som estimeret ved Kaplan-Meier-overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Den estimerede et års hændelsesfri overlevelsesrate er den samme som den samlede overlevelse, 50 %.
|
1 år
|
|
To års begivenhedsfri overlevelse (EFS) for allogene transplantationsmodtagere efter transplantation
Tidsramme: 2 år
|
Procentdel af deltagere, der modtog allogen transplantation og havde hændelsesfri overlevelse.
Procentdelen af patienter blev estimeret ved Kaplan-Meier overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Den estimerede to års hændelsesfri overlevelsesrate er den samme som den samlede overlevelse, 50 %.
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et års samlet overlevelse fra tidspunktet for behandlingsstart med 5-azacytidin for alle undersøgelseskohorter
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere i live et år efter deres første behandling blev estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Patienter i live på tidspunktet for sidste observation vil blive censureret.
Den estimerede et års samlede overlevelsesrate fra denne kurve er 47%.
Den etårige samlede overlevelse er den samme som et års begivenhedsfri overlevelsesrate.
|
1 år
|
|
To-års samlet overlevelse fra tidspunktet for behandlingsstart med 5-azacytidin for alle undersøgelseskohorter.
Tidsramme: 2 år
|
Procentdel af deltagere i live to år efter deres første behandling blev estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Patienter, der er i live på tidspunktet for sidste observation, vil blive censureret. Den estimerede toårs overlevelsesrate er 37 %. Den estimerede toårige samlede overlevelsesrate er den samme som to-års hændelsesfri overlevelse.
|
2 år
|
|
Et års begivenhedsfri overlevelse fra tidspunktet for behandlingsstart med 5-azacytidin for alle undersøgelseskohorter
Tidsramme: 1 år
|
Procentdel af deltagere med et års begivenhedsfri overlevelse efter deres første behandling blev estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Patienter i live på tidspunktet for sidste observation vil blive censureret. Den estimerede et års hændelsesfri overlevelsesrate er den samme som for den samlede overlevelse, 47 % (SE = 13,6 %).
|
1 år
|
|
To års begivenhedsfri overlevelse fra tidspunktet for behandlingsstart med 5-azacytidin for alle undersøgelseskohorter
Tidsramme: 2 år
|
Procentdel af deltagere med to års begivenhedsfri overlevelse efter deres første behandling blev estimeret af Kaplan-Meier overlevelseskurven.
De analyserede hændelser er tegn på molekylært, cytogenetisk eller histologisk tilbagefald eller død af enhver årsag.
Patienter i live på tidspunktet for sidste observation vil blive censureret. Den estimerede to-årige hændelsesfri overlevelsesrate er den samme som for den samlede overlevelse, 37 % (SE = 14,3 %).
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: John M. McCarty, MD, Virginia Commonwealth University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juli 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juni 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. juni 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. juli 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. juli 2008
Først opslået (Skøn)
24. juli 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
2. marts 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. februar 2016
Sidst verificeret
1. februar 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MCC-11328
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .