Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor Development in Patients With Hemophilia A Undergoing Surgery (PASs)

24. dubna 2017 aktualizováno: Christine Kempton, MD, MSc, Emory University
Hemophilia A is a genetic deficiency of factor VIII that causes blood to clot too slowly. The disease is classified based on how much factor VIII is in the blood. People with mild or moderate hemophilia A have low, but detectable, blood levels of factor VIII and bleed with trauma or surgery. At the time of surgery, they need to receive factor VIII replacement by infusion into the vein so that blood can clot normally and abnormal bleeding can be avoided. A complication of hemophilia A is the development of an antibody that binds factor VIII and makes the factor VIII infused for treatment not work properly. This antibody is called an inhibitor. In mild and moderate hemophilia A, inhibitors are not common, but have been reported to occur after intensive factor VIII infusions, as may occur at the time of surgery. This study is designed to observe people with mild and moderate hemophilia A who are having surgery. Information on the surgery, treatments given, bleeding, and infection will be gathered. Also, blood will be drawn to determine how the immune system is reacting to the factor VIII. No specific treatments will be given as part of this study. We will use the information to determine what influences inhibitor development. A better understanding of inhibitor development will help medical providers do things to avoid inhibitor development in this population or researchers to design new treatments.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

The development of neutralizing anti-factor VIII (fVIII) antibodies, fVIII inhibitor, is the most significant complication affecting patients with hemophilia A (HA). Once an inhibitor develops, treatment is less effective and costly. Although inhibitors occur most commonly in those with severe HA, 25% of new inhibitors occur in those with non-severe HA. In patients with non-severe HA, the development of a fVIII inhibitor can change the course of disease from one that is easily managed to one with the potential for spontaneous life-threatening difficult to treat bleeding. Although significant advances have been made in understanding risk factors for fVIII inhibitor development in patients with severe HA, studies that seek to understand the risk for fVIII inhibitor development in those with non-severe disease have been limited to retrospective analyses. In these retrospective analyses, intensive fVIII treatment and surgery have been identified as risk factors for fVIII inhibitor development in non-severe HA. Additionally, receiving fVIII by continuous infusion has been associated with fVIII inhibitor development in non-severe HA in some but not all studies and may be due in part to a more robust proinflammatory response during continuous infusion. Accordingly, the next logical step to evaluate the risk of inhibitor development associated with continuous fVIII infusion is a prospective observational cohort study. Additionally, knowledge of the immune response to fVIII in the surgical setting is essential for identification of patients at high risk for inhibitor development and development of strategies to prevent inhibitor development and is best evaluated in the setting of an prospective cohort study.

This multicenter prospective observational cohort study will enroll a total of 140 subjects at 10 centers who have mild or moderate hemophilia a (fVIII activity 1-40%) who are scheduled to undergo surgery for which at least 5 consecutive days of fVIII replacement therapy is required. The study will gather clinical data and collect blood specimens on 4 occasions over a 3 month period. Outcomes include: inhibitor development, total fVIII usage, bleeding, and markers of T cell activation.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7035
        • University of North Carolina
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

In addition to Emory University, subjects will be recruited at one of 8 following sites: University of Pittsburgh, University of North Carolina, Oregon Health and Science University, University of Colorado, University of Texas Health Science Center at Houston, University of Minnesota, and Indiana Hemophilia Treatment Center.

Popis

Inclusion Criteria:

  • Males with mild/moderate hemophilia A (fVIII activity 1-40%)
  • Planned surgical intervention which is anticipated to require 5 consecutive days of fVIII replacement therapy (These can be outpatient or inpatient treatment days.)
  • Weight >22.5 kg (To assure that volumes of blood to be drawn for study purposes are safe.)

Exclusion Criteria:

  • Past history of an inhibitor (inhibitor titer >0.4 BU/ml)
  • HIV infection with CD4 count <400/ul
  • Currently receiving immunosuppressive medication(s)
  • Unable to tolerate quantity of blood to be drawn
  • Current or past diagnosis autoimmune disorder
  • Current or past diagnosis of immune deficiency disorder other than HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Mild or moderate hemophilia A
Subjects with mild or moderate hemophilia A (fVIII activity 1-40%) who are scheduled to undergo surgery for which at least 5 consecutive days of fVIII replacement therapy is required.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inhibitor development (inhibitor titer > 0.4 BU/ml)
Časové okno: postopereratvie date 90
Primary Study Endpoint: Inhibitor development (inhibitor titer > 0.4 BU/ml) by post-operative (POD) day 90. Three months or 90 days was selected as the primary end point based on data collected in the case-control study where 17/18 cases had developed their inhibitor within 12 weeks of their intensive fVIII treatment and only 1 case developed the inhibitor >16 weeks after the intensive fVIII treatment.
postopereratvie date 90

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Kempton, MD, MSc, Emory University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00046800
  • PASS (Other)
  • 5K23HL105785 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit