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Inhibitor Development in Patients With Hemophilia A Undergoing Surgery (PASs)

24 aprile 2017 aggiornato da: Christine Kempton, MD, MSc, Emory University
Hemophilia A is a genetic deficiency of factor VIII that causes blood to clot too slowly. The disease is classified based on how much factor VIII is in the blood. People with mild or moderate hemophilia A have low, but detectable, blood levels of factor VIII and bleed with trauma or surgery. At the time of surgery, they need to receive factor VIII replacement by infusion into the vein so that blood can clot normally and abnormal bleeding can be avoided. A complication of hemophilia A is the development of an antibody that binds factor VIII and makes the factor VIII infused for treatment not work properly. This antibody is called an inhibitor. In mild and moderate hemophilia A, inhibitors are not common, but have been reported to occur after intensive factor VIII infusions, as may occur at the time of surgery. This study is designed to observe people with mild and moderate hemophilia A who are having surgery. Information on the surgery, treatments given, bleeding, and infection will be gathered. Also, blood will be drawn to determine how the immune system is reacting to the factor VIII. No specific treatments will be given as part of this study. We will use the information to determine what influences inhibitor development. A better understanding of inhibitor development will help medical providers do things to avoid inhibitor development in this population or researchers to design new treatments.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

The development of neutralizing anti-factor VIII (fVIII) antibodies, fVIII inhibitor, is the most significant complication affecting patients with hemophilia A (HA). Once an inhibitor develops, treatment is less effective and costly. Although inhibitors occur most commonly in those with severe HA, 25% of new inhibitors occur in those with non-severe HA. In patients with non-severe HA, the development of a fVIII inhibitor can change the course of disease from one that is easily managed to one with the potential for spontaneous life-threatening difficult to treat bleeding. Although significant advances have been made in understanding risk factors for fVIII inhibitor development in patients with severe HA, studies that seek to understand the risk for fVIII inhibitor development in those with non-severe disease have been limited to retrospective analyses. In these retrospective analyses, intensive fVIII treatment and surgery have been identified as risk factors for fVIII inhibitor development in non-severe HA. Additionally, receiving fVIII by continuous infusion has been associated with fVIII inhibitor development in non-severe HA in some but not all studies and may be due in part to a more robust proinflammatory response during continuous infusion. Accordingly, the next logical step to evaluate the risk of inhibitor development associated with continuous fVIII infusion is a prospective observational cohort study. Additionally, knowledge of the immune response to fVIII in the surgical setting is essential for identification of patients at high risk for inhibitor development and development of strategies to prevent inhibitor development and is best evaluated in the setting of an prospective cohort study.

This multicenter prospective observational cohort study will enroll a total of 140 subjects at 10 centers who have mild or moderate hemophilia a (fVIII activity 1-40%) who are scheduled to undergo surgery for which at least 5 consecutive days of fVIII replacement therapy is required. The study will gather clinical data and collect blood specimens on 4 occasions over a 3 month period. Outcomes include: inhibitor development, total fVIII usage, bleeding, and markers of T cell activation.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7035
        • University of North Carolina
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

In addition to Emory University, subjects will be recruited at one of 8 following sites: University of Pittsburgh, University of North Carolina, Oregon Health and Science University, University of Colorado, University of Texas Health Science Center at Houston, University of Minnesota, and Indiana Hemophilia Treatment Center.

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Males with mild/moderate hemophilia A (fVIII activity 1-40%)
  • Planned surgical intervention which is anticipated to require 5 consecutive days of fVIII replacement therapy (These can be outpatient or inpatient treatment days.)
  • Weight >22.5 kg (To assure that volumes of blood to be drawn for study purposes are safe.)

Exclusion Criteria:

  • Past history of an inhibitor (inhibitor titer >0.4 BU/ml)
  • HIV infection with CD4 count <400/ul
  • Currently receiving immunosuppressive medication(s)
  • Unable to tolerate quantity of blood to be drawn
  • Current or past diagnosis autoimmune disorder
  • Current or past diagnosis of immune deficiency disorder other than HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Mild or moderate hemophilia A
Subjects with mild or moderate hemophilia A (fVIII activity 1-40%) who are scheduled to undergo surgery for which at least 5 consecutive days of fVIII replacement therapy is required.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inhibitor development (inhibitor titer > 0.4 BU/ml)
Lasso di tempo: postopereratvie date 90
Primary Study Endpoint: Inhibitor development (inhibitor titer > 0.4 BU/ml) by post-operative (POD) day 90. Three months or 90 days was selected as the primary end point based on data collected in the case-control study where 17/18 cases had developed their inhibitor within 12 weeks of their intensive fVIII treatment and only 1 case developed the inhibitor >16 weeks after the intensive fVIII treatment.
postopereratvie date 90

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Investigatori

  • Investigatore principale: Christine Kempton, MD, MSc, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

5 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00046800
  • PASS (Other)
  • 5K23HL105785 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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