Transplantace fekální mikrobioty (FMT) pro léčbu ulcerózní kolitidy u dětí (FMT)
Studie fáze I transplantace fekální mikrobioty (FMT) u dětské ulcerózní kolitidy závislé na imunomodulátoru (UC)
Pacienti s diagnostikovanou ulcerózní kolitidou (UC), specifickým typem zánětlivého onemocnění střev, budou pozváni k účasti na této studii. Vyšetřovatelé nevědí, co způsobuje UC. Předpokládá se však, že mikroby (jako jsou bakterie a viry), které normálně žijí v našich střevech, hrají důležitou roli ve vývoji UC. Existuje mnoho možností léčby UC, jako jsou steroidy a další léky, které snižují zánět. Žádný z nich však nemůže vyléčit nemoc.
Tato studie si klade za cíl léčit pediatrickou UC alternativním způsobem změnou mikrobů ve střevě poskytnutím vzorků stolice účastníků od zdravých dospělých jedinců. Existují určité důkazy z několika případů UC dospělých, že tato terapie může vyléčit onemocnění nebo alespoň poskytnout dlouhodobé potlačení (remisi) symptomů. Výzkumníci by chtěli otestovat tuto terapeutickou intervenci u dětí s UC.
Účelem této studie je (1) prozkoumat mikrobiom stolice a tlustého střeva (2) a určit, zda klystýry stolice od zdravých dárců mohou léčit dětskou ulcerózní kolitidu. (3) Výzkumníci budou také studovat účinky léčby na genovou expresi tlustého střeva.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
PŘÍJEMCI FMT:
Účastníci se budou rekrutovat z populace pacientů léčených sekcí dětské gastroenterologie, hepatologie a výživy na Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital.
I. Činnosti před zahájením terapie FMT:
- Účastníci budou požádáni, aby přerušili nebo omezili své současné domácí léky na ulcerózní kolitidu.
- Účastníci budou požádáni, aby absolvovali trénink klystýru.
- Účastníkovi a jeho rodině bude poskytnuto poradenství v případě, že je zapotřebí urgentní chirurgický zákrok a/nebo intenzivní péče.
- Dokončení průzkumu k posouzení klinických příznaků.
II. Zahájení FMT terapie:
Předkolonoskopie a příprava na terapii FMT:
Jeden až dva dny před plánovanou kolonoskopií bude účastník studie požádán, aby poskytl vzorek stolice. Podstoupí také očistu střeva Miralaxem pro přípravu na kolonoskopii. Kolonoskopie (endoskopické vyšetření tlustého střeva) bude použita k dodání prvního dárcovského fekálního transplantátu na začátku terapeutického protokolu.
- Léčba FMT a počáteční kolonoskopie:
Transplantace fekální mikroflóry je možná díky využití dárce (zdravého dospělého) poskytujícího vzorek stolice. Stolice dárce bude vyšetřena a testována na známé původce onemocnění, včetně virů, bakterií a parazitů, aby se zabránilo šíření nemoci na účastníka.
První den léčby podstoupí účastník kolonoskopii, aby se mu filtrovaná stolice dárce dostala přímo do tlustého střeva. Kromě toho budou během tohoto postupu odebrány biopsie pro běžné diagnostické i výzkumné účely.
III. Následná ošetření FMT:
Klystýry budou podávány pravidelně, aby se dokončila celková 1-letá terapie.
IV. Následná endoskopie a vzorky:
Podobný, ale omezenější postup (sigmoidoskopie) bude opakován po 14 týdnech období studie. Během tohoto postupu budou odebrány biopsie pro běžné diagnostické i výzkumné účely.
DÁRCI FMT:
Výzkumní pracovníci budou získávat potenciální zdravé dospělé dárce stolice (ve věku 18 až 45 let). Budou požádáni, aby se dobrovolně zúčastnili screeningu a pravidelně dodávali vzorky stolice podle protokolu studie.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení pacienta:
- Pacienti musí mít diagnózu ulcerózní kolitidy na základě klinických příznaků, laboratorních a kolonoskopických nálezů, včetně histopatologických výsledků střevní sliznice.
- Index aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) < 35 [mírná aktivita] podle hodnocení během 4 týdnů před zařazením do studie a klinické příznaky, které jsou alespoň stabilní.
- Pacienti musí být „závislí na imunomodulátoru“, tj. mít v anamnéze závislost na steroidech (nedostatek klinické remise po dobu více než 8 týdnů bez léčby steroidy) a/nebo být léčeni imunomodulátory (azathioprin, 6-merkaptopurin, methotrexát atd.) a /nebo léčena biologickou látkou (infliximab, adalimumab atd.).
- Pro tuto studii jsou způsobilí pacienti ve věku ≥ 12 a < 21 let.
- Pacienti musí být ochotni vynechat současné terapie UC.
- Ochota podstoupit chirurgickou konzultaci před léčbou FMT.
- Pacienti, kteří nejsou trénováni klystýrem, budou muset absolvovat nácvik klystýru před zahájením léčby FMT.
- Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny.
Kritéria pro vyloučení pacienta:
Pacienti, o kterých je známo, že mají následující, budou vyloučeni:
- Dekompenzovaná jaterní cirhóza (krvácející varixy, ascites, encefalopatie nebo ikterus)
- Virus lidské imunodeficience (HIV)/syndrom získané imunodeficience (AIDS)
- Transplantace kostní dřeně během posledních 150 dnů
- Jiná těžká imunodeficience
- Pacienti se závažnou předchozí alergickou reakcí na jídlo budou z protokolu vyloučeni.
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící, budou z protokolu vyloučeny.
Kritéria pro zařazení dárců:
- ≥ 18 let a < 45 let
- Ochota poskytnout vzorky stolice a krve k laboratornímu vyšetření.
- Index tělesné hmotnosti < 30
- Ochota vyplnit podrobný dotazník zdravotního screeningu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Ulcerózní kolitida
Transplantace fekální mikrobioty
|
Fekální mikrobiota Transplant bude endoskopicky podán přímo do tlustého střeva.
Následná ošetření budou podávána cestou rektálního klystýru.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte bezpečnost léčby FMT záznamem frekvence nežádoucích účinků.
Časové okno: 12 měsíců
|
Stanovit bezpečnost a související toxicitu sériových FMT u pediatrické UC po vysazení standardní terapie.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte účinnost léčby FMT pomocí indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI), což je ověřená míra klinické závažnosti onemocnění.
Časové okno: 1 rok
|
Předběžně posoudit účinnost FMT při navození nebo udržení klinické remise UC.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard Kellermayer, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- H-30591
- FMT- Ulcerative Colitis (JINÝ: Internal)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .