Fækal mikrobiotatransplantation (FMT) til behandling af colitis ulcerosa hos børn (FMT)
Et fase I-studie af fækal mikrobiota-transplantation (FMT) i immunmodulator-afhængig pædiatrisk colitis ulcerosa (UC)
Patienter diagnosticeret med colitis ulcerosa (UC), en specifik type inflammatorisk tarmsygdom, vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse. Efterforskerne ved ikke, hvad der forårsager UC. Mikroberne (såsom bakterier og vira), som normalt lever i vores tarme, menes dog at spille en vigtig rolle i udviklingen af UC. Der er mange behandlingsmuligheder for UC såsom steroider og andre lægemidler, der mindsker inflammation. Ingen af disse kan dog helbrede sygdommen.
Denne undersøgelse har til formål at behandle pædiatrisk UC på en alternativ måde ved at ændre mikroberne i tarmen ved at give deltagerens afføringsprøver fra raske voksne individer. Der er nogle beviser fra nogle få tilfælde af UC hos voksne, at denne terapi kan helbrede sygdommen eller i det mindste give langvarig suppression (remission) af symptomerne. Efterforskerne vil gerne teste denne terapeutiske intervention hos børn med UC.
Formålet med denne undersøgelse er at (1) undersøge mikrobiomet af afføring og tyktarm (2) og at bestemme, om sunde donerede afføringsklyster kan behandle pædiatrisk colitis ulcerosa. (3) Efterforskerne vil også undersøge virkningerne af behandlingen på colon-genekspression.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
FMT-modtagere:
Deltagerne vil blive rekrutteret fra patientpopulationen, der behandles af pædiatrisk gastroenterologi, hepatologi og ernæringssektion på Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital.
I. Aktiviteter før start af FMT-terapi:
- Deltagerne vil blive bedt om at afbryde eller nedtrappe deres nuværende hjemmemedicin mod colitis ulcerosa.
- Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre lavementtræning.
- Deltageren og familien vil blive rådgivet i tilfælde af akutte kirurgiske og/eller intensive interventioner.
- Undersøgelsesafslutning for at vurdere kliniske symptomer.
II. Påbegyndelse af FMT-terapi:
Præ-koloskopi og FMT terapi forberedelse:
En til to dage før planlagt koloskopi vil undersøgelsesdeltageren blive bedt om at give en afføringsprøve. De vil også gennemgå en tarmrensning med Miralax til forberedelse af koloskopi. Koloskopi (endoskopisk undersøgelse af tyktarmen) vil blive brugt til at levere den første donorfækale transplantation ved begyndelsen af den terapeutiske protokol.
- FMT-behandling og indledende koloskopi:
Fækal mikrobiotatransplantation er muliggjort ved at bruge en donor (rask voksen), der giver deres afføringsprøve. Donorens afføring vil blive screenet og testet for kendte sygdomsfremkaldende stoffer, herunder vira, bakterier og parasitter for at forhindre spredning af sygdommen til deltageren.
På den første behandlingsdag vil deltageren gennemgå en koloskopi for at levere den filtrerede donorafføring direkte ind i deres tyktarm. Derudover vil der blive taget biopsier under denne procedure til rutinemæssige diagnostiske såvel som forskningsformål.
III. Efterfølgende FMT-behandlinger:
Klyster vil blive givet periodisk for at fuldføre i alt 1-års terapi.
IV. Opfølgende endoskopi og prøver:
En lignende, men mere begrænset procedure (sigmoidoskopi) vil blive gentaget efter 14 uger inde i undersøgelsesperioden. Biopsier vil blive taget under denne procedure til rutinemæssige diagnostiske såvel som forskningsformål.
FMT DONORER:
Potentielle raske voksne afføringsdonorer (mellem 18 og 45 år) vil blive rekrutteret af forskningspersonalet. De vil blive bedt om at melde sig frivilligt til screeningen og regelmæssigt levere afføringsprøver i henhold til undersøgelsesprotokollen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Patientinkluderingskriterier:
- Patienter skal have en diagnose af colitis ulcerosa baseret på kliniske symptomer, samt laboratorie- og koloskopiske fund, herunder histopatologiske resultater af tarmslimhinden.
- Pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) < 35 [mild aktivitet] som vurderet inden for 4 uger før indskrivning og kliniske symptomer, der er mindst stabile.
- Patienter skal være "immunomodulator-afhængige", dvs. have en historie med steroidafhængighed (manglende klinisk remission i over 8 uger uden steroidbehandling) og/eller være immunmodulator (azathioprin, 6-mercaptopurin, methotrexat osv.) behandlet, og /eller biologisk middel (infliximab, adalimumab osv.) behandlet
- Patienter ≥ 12 og < 21 år er kvalificerede til dette forsøg.
- Patienter skal være villige til at undvære nuværende UC-behandlinger.
- Vilje til at gennemgå en kirurgisk konsultation forud for FMT-behandling.
- Patienter, der ikke er lavementtrænet, vil være forpligtet til at gennemgå lavementtræning før påbegyndelse af FMT-behandling.
- Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer.
Patientudelukkelseskriterier:
Patienter, der vides at have følgende, vil blive udelukket:
- Dekompenseret levercirrhose (blødningsvaricer, ascites, encefalopati eller ikterus)
- Humant immundefektvirus (HIV)/erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)
- Knoglemarvstransplantation inden for de seneste 150 dage
- Anden alvorlig immundefekt
- Patienter med tidligere alvorlig allergisk reaktion på mad vil blive udelukket fra protokollen.
- Patienter, der er gravide eller ammer, vil blive udelukket fra protokollen.
Inklusionskriterier for donorer:
- ≥ 18 år og < 45 år
- Er villig til at levere afførings- og blodprøver til laboratorieundersøgelser.
- Body mass index < 30
- Er villig til at udfylde et detaljeret sundhedsscreeningsspørgeskema
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Colitis ulcerosa
Fækal mikrobiotatransplantation
|
Fecal Microbiota Transplant vil blive administreret endoskopisk direkte i tyktarmen.
Konsekutive behandlinger vil blive givet ved rektal lavement.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder sikkerheden ved FMT-behandling ved at registrere hyppigheden af uønskede hændelser.
Tidsramme: 12 måneder
|
For at bestemme sikkerheden og associerede toksiciteter af serielle FMT'er i pædiatrisk UC efter tilbagetrækning fra standardbehandling.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder effektiviteten af FMT-behandling ved hjælp af Pediatric Ulcerative Colitis Activity (PUCAI) Index, et valideret mål for den kliniske sygdoms sværhedsgrad.
Tidsramme: 1 år
|
Foreløbig at vurdere effektiviteten af FMT til at inducere eller opretholde klinisk remission af UC.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Richard Kellermayer, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- H-30591
- FMT- Ulcerative Colitis (ANDET: Internal)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .