Allogeneic hMSC Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome (ELPIS)
Allogeneic Human MEsenchymal Stem Cell (hMSC) Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome: An Open Label Pilot Study.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
This is an open label study, intended as a safety and efficacy assessment prior to a full comparator study. In this Phase I study, cells administered will be delivered in 6-10 intramyocardial injections that will be tested in 20 patients and 10 patients will be controls with a total of 30 HLHS patients.
A total of 30 patients with HLHS will be enrolled in a staged enrollment process. In this open-labeled study, a maximum of 20 patients will eventually receive intramyocardial injection of the allogeneic mesenchymal stem cells and 10 control patients with no cell injection. The enrollment of the patients will occur in two stages groups: Group A and Group B. In Group A, 10 consecutive HLHS patients will be initially enrolled in the allogenic MSCs treatment arm to determine feasibility and safety. After 6 months of the last enrolled patient in Group A, all Group A patients will be assessed in order to determine whether it is feasible and safe, including the harvesting, processing, and administering of the allogeneic MSCs. Thereafter, Group B will start enrolling a total of 20 HLHS patients which will be randomized to the treatment and control arms in a 1:1 ratio, respectively, in order to have 10 allogeneic MSCs-treated patient and 10 control patients. At the completion of this Phase I clinical study, the total enrolled cohort will be 20 patients treated with allogeneic MSCs and 10 patients in the control arm.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
- Subjects with hypoplastic left heart syndrome (all types) requiring BDCPA surgery.
Exclusion Criteria:
- Have HLHS and restrictive or intact atrial septum.
- Be undergoing the Norwood procedure that do not have HLHS.
- Have significant coronary artery sinusoids.
- Require mechanical circulatory support prior to surgery.
- Have an underlying evidence of arrhythmia requiring anti-arrhythmia therapy.
- Parent or guardian unwilling or unable to comply with necessary follow-up(s)
- Be serum positive for HIV, hepatitis BsAg (B Surface Antigen) or viremic hepatitis C.
- Be unsuitable for inclusion in the study, in the opinion of the investigator.
- Need for concomitant surgery for aortic coarctation or tricuspid valve repair.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Group A - Allo-hMSCs
Group A: Fifteen (20) patients will be treated with Allogenic human mesenchymal stem cells (Allo-hMSCs): A concentration of 5 million cells/ml delivered in a dose of 2.5 x 10^5 cells per kg of recipient (5 million/20kg) Allo-hMSCs.
The entire dose of the cells will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
|
Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Group B
Group B: Fifteen (10) patients will be treated with a placebo comparator.
The placebo will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
|
Placebo
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Monitor major adverse cardiac events
Časové okno: 1 month after injection
|
Monitoring of events includes death, sustained/symptomatic ventricular tachycardia requiring intervention with inotropic support, aggravation of heart failure, new myocardial infarction, unplanned cardiovascular operation for cardiac tamponade and infection in the first month after injection, and serially afterwards.
|
1 month after injection
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Composite Change from baseline in right ventricular function, right ventricular end-diastolic volume, right ventricular end-systolic volume, right ventricular end-systolic diameter and tricuspid regurgitation
Časové okno: baseline, 24 weeks and 1 year
|
as measured by serial echocardiograms and MRI scans.
|
baseline, 24 weeks and 1 year
|
|
Number of participants with incidence of mortality or need for transplantation after the BDCPA operation
Časové okno: One year after injections
|
Assessed through the number of participants with adverse events, hospitalizations, or transplantations.
|
One year after injections
|
|
Composite Changes in somatic growth velocity over time (weight, height, head circumference) from the BDCPA operation
Časové okno: 12 months post operative
|
Changes in weight, height, and head circumference will be measured
|
12 months post operative
|
|
Assessment of Co-morbidity
Časové okno: up to 12 months follow-up
|
Assessment of cardiovascular mortality, all-cause morbidity, Cardiovascular morbidity, re-hospitalizations, need for transplantation.
|
up to 12 months follow-up
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anthony Oliva, MD, Longeveron Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20140718
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .