- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02398604
Allogeneic hMSC Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome (ELPIS)
Allogeneic Human MEsenchymal Stem Cell (hMSC) Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome: An Open Label Pilot Study.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This is an open label study, intended as a safety and efficacy assessment prior to a full comparator study. In this Phase I study, cells administered will be delivered in 6-10 intramyocardial injections that will be tested in 20 patients and 10 patients will be controls with a total of 30 HLHS patients.
A total of 30 patients with HLHS will be enrolled in a staged enrollment process. In this open-labeled study, a maximum of 20 patients will eventually receive intramyocardial injection of the allogeneic mesenchymal stem cells and 10 control patients with no cell injection. The enrollment of the patients will occur in two stages groups: Group A and Group B. In Group A, 10 consecutive HLHS patients will be initially enrolled in the allogenic MSCs treatment arm to determine feasibility and safety. After 6 months of the last enrolled patient in Group A, all Group A patients will be assessed in order to determine whether it is feasible and safe, including the harvesting, processing, and administering of the allogeneic MSCs. Thereafter, Group B will start enrolling a total of 20 HLHS patients which will be randomized to the treatment and control arms in a 1:1 ratio, respectively, in order to have 10 allogeneic MSCs-treated patient and 10 control patients. At the completion of this Phase I clinical study, the total enrolled cohort will be 20 patients treated with allogeneic MSCs and 10 patients in the control arm.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Subjects with hypoplastic left heart syndrome (all types) requiring BDCPA surgery.
Exclusion Criteria:
- Have HLHS and restrictive or intact atrial septum.
- Be undergoing the Norwood procedure that do not have HLHS.
- Have significant coronary artery sinusoids.
- Require mechanical circulatory support prior to surgery.
- Have an underlying evidence of arrhythmia requiring anti-arrhythmia therapy.
- Parent or guardian unwilling or unable to comply with necessary follow-up(s)
- Be serum positive for HIV, hepatitis BsAg (B Surface Antigen) or viremic hepatitis C.
- Be unsuitable for inclusion in the study, in the opinion of the investigator.
- Need for concomitant surgery for aortic coarctation or tricuspid valve repair.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Group A - Allo-hMSCs
Group A: Fifteen (20) patients will be treated with Allogenic human mesenchymal stem cells (Allo-hMSCs): A concentration of 5 million cells/ml delivered in a dose of 2.5 x 10^5 cells per kg of recipient (5 million/20kg) Allo-hMSCs.
The entire dose of the cells will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
|
Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Group B
Group B: Fifteen (10) patients will be treated with a placebo comparator.
The placebo will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
|
Placebo
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Monitor major adverse cardiac events
Ramy czasowe: 1 month after injection
|
Monitoring of events includes death, sustained/symptomatic ventricular tachycardia requiring intervention with inotropic support, aggravation of heart failure, new myocardial infarction, unplanned cardiovascular operation for cardiac tamponade and infection in the first month after injection, and serially afterwards.
|
1 month after injection
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Composite Change from baseline in right ventricular function, right ventricular end-diastolic volume, right ventricular end-systolic volume, right ventricular end-systolic diameter and tricuspid regurgitation
Ramy czasowe: baseline, 24 weeks and 1 year
|
as measured by serial echocardiograms and MRI scans.
|
baseline, 24 weeks and 1 year
|
Number of participants with incidence of mortality or need for transplantation after the BDCPA operation
Ramy czasowe: One year after injections
|
Assessed through the number of participants with adverse events, hospitalizations, or transplantations.
|
One year after injections
|
Composite Changes in somatic growth velocity over time (weight, height, head circumference) from the BDCPA operation
Ramy czasowe: 12 months post operative
|
Changes in weight, height, and head circumference will be measured
|
12 months post operative
|
Assessment of Co-morbidity
Ramy czasowe: up to 12 months follow-up
|
Assessment of cardiovascular mortality, all-cause morbidity, Cardiovascular morbidity, re-hospitalizations, need for transplantation.
|
up to 12 months follow-up
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Anthony Oliva, MD, Longeveron Inc.
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20140718
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone
-
ItalfarmacoZakończonyDystrofia mięśniowa BeckeraHolandia, Włochy
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalNieznanyNadciśnienie | DyslipidemieRepublika Korei