Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogeneic hMSC Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome (ELPIS)

13 juli 2021 uppdaterad av: Longeveron Inc.

Allogeneic Human MEsenchymal Stem Cell (hMSC) Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome: An Open Label Pilot Study.

This study is intended to evaluate the safety and feasibility of intramyocardial injection of allogeneic mesenchymal cells during the Bi-Directional Cavopulmonary Anastomosis (BDCPA) surgery for hypoplastic left heart syndrome (HLHS) pediatric patients.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is an open label study, intended as a safety and efficacy assessment prior to a full comparator study. In this Phase I study, cells administered will be delivered in 6-10 intramyocardial injections that will be tested in 20 patients and 10 patients will be controls with a total of 30 HLHS patients.

A total of 30 patients with HLHS will be enrolled in a staged enrollment process. In this open-labeled study, a maximum of 20 patients will eventually receive intramyocardial injection of the allogeneic mesenchymal stem cells and 10 control patients with no cell injection. The enrollment of the patients will occur in two stages groups: Group A and Group B. In Group A, 10 consecutive HLHS patients will be initially enrolled in the allogenic MSCs treatment arm to determine feasibility and safety. After 6 months of the last enrolled patient in Group A, all Group A patients will be assessed in order to determine whether it is feasible and safe, including the harvesting, processing, and administering of the allogeneic MSCs. Thereafter, Group B will start enrolling a total of 20 HLHS patients which will be randomized to the treatment and control arms in a 1:1 ratio, respectively, in order to have 10 allogeneic MSCs-treated patient and 10 control patients. At the completion of this Phase I clinical study, the total enrolled cohort will be 20 patients treated with allogeneic MSCs and 10 patients in the control arm.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 månad (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Subjects with hypoplastic left heart syndrome (all types) requiring BDCPA surgery.

Exclusion Criteria:

  • Have HLHS and restrictive or intact atrial septum.
  • Be undergoing the Norwood procedure that do not have HLHS.
  • Have significant coronary artery sinusoids.
  • Require mechanical circulatory support prior to surgery.
  • Have an underlying evidence of arrhythmia requiring anti-arrhythmia therapy.
  • Parent or guardian unwilling or unable to comply with necessary follow-up(s)
  • Be serum positive for HIV, hepatitis BsAg (B Surface Antigen) or viremic hepatitis C.
  • Be unsuitable for inclusion in the study, in the opinion of the investigator.
  • Need for concomitant surgery for aortic coarctation or tricuspid valve repair.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Group A - Allo-hMSCs
Group A: Fifteen (20) patients will be treated with Allogenic human mesenchymal stem cells (Allo-hMSCs): A concentration of 5 million cells/ml delivered in a dose of 2.5 x 10^5 cells per kg of recipient (5 million/20kg) Allo-hMSCs. The entire dose of the cells will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
Läkemedel: Allo-hMSCs
Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Andra namn:
  • stem cells; Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Placebo-jämförare: Group B
Group B: Fifteen (10) patients will be treated with a placebo comparator. The placebo will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Andra namn:
  • Placebo-jämförare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Monitor major adverse cardiac events
Tidsram: 1 month after injection
Monitoring of events includes death, sustained/symptomatic ventricular tachycardia requiring intervention with inotropic support, aggravation of heart failure, new myocardial infarction, unplanned cardiovascular operation for cardiac tamponade and infection in the first month after injection, and serially afterwards.
1 month after injection

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Composite Change from baseline in right ventricular function, right ventricular end-diastolic volume, right ventricular end-systolic volume, right ventricular end-systolic diameter and tricuspid regurgitation
Tidsram: baseline, 24 weeks and 1 year
as measured by serial echocardiograms and MRI scans.
baseline, 24 weeks and 1 year
Number of participants with incidence of mortality or need for transplantation after the BDCPA operation
Tidsram: One year after injections
Assessed through the number of participants with adverse events, hospitalizations, or transplantations.
One year after injections
Composite Changes in somatic growth velocity over time (weight, height, head circumference) from the BDCPA operation
Tidsram: 12 months post operative
Changes in weight, height, and head circumference will be measured
12 months post operative
Assessment of Co-morbidity
Tidsram: up to 12 months follow-up
Assessment of cardiovascular mortality, all-cause morbidity, Cardiovascular morbidity, re-hospitalizations, need for transplantation.
up to 12 months follow-up

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Longeveron Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Anthony Oliva, MD, Longeveron Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

25 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20140718

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera