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Allogeneic hMSC Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome (ELPIS)

13. Juli 2021 aktualisiert von: Longeveron Inc.

Allogeneic Human MEsenchymal Stem Cell (hMSC) Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome: An Open Label Pilot Study.

This study is intended to evaluate the safety and feasibility of intramyocardial injection of allogeneic mesenchymal cells during the Bi-Directional Cavopulmonary Anastomosis (BDCPA) surgery for hypoplastic left heart syndrome (HLHS) pediatric patients.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This is an open label study, intended as a safety and efficacy assessment prior to a full comparator study. In this Phase I study, cells administered will be delivered in 6-10 intramyocardial injections that will be tested in 20 patients and 10 patients will be controls with a total of 30 HLHS patients.

A total of 30 patients with HLHS will be enrolled in a staged enrollment process. In this open-labeled study, a maximum of 20 patients will eventually receive intramyocardial injection of the allogeneic mesenchymal stem cells and 10 control patients with no cell injection. The enrollment of the patients will occur in two stages groups: Group A and Group B. In Group A, 10 consecutive HLHS patients will be initially enrolled in the allogenic MSCs treatment arm to determine feasibility and safety. After 6 months of the last enrolled patient in Group A, all Group A patients will be assessed in order to determine whether it is feasible and safe, including the harvesting, processing, and administering of the allogeneic MSCs. Thereafter, Group B will start enrolling a total of 20 HLHS patients which will be randomized to the treatment and control arms in a 1:1 ratio, respectively, in order to have 10 allogeneic MSCs-treated patient and 10 control patients. At the completion of this Phase I clinical study, the total enrolled cohort will be 20 patients treated with allogeneic MSCs and 10 patients in the control arm.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Monat (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Subjects with hypoplastic left heart syndrome (all types) requiring BDCPA surgery.

Exclusion Criteria:

  • Have HLHS and restrictive or intact atrial septum.
  • Be undergoing the Norwood procedure that do not have HLHS.
  • Have significant coronary artery sinusoids.
  • Require mechanical circulatory support prior to surgery.
  • Have an underlying evidence of arrhythmia requiring anti-arrhythmia therapy.
  • Parent or guardian unwilling or unable to comply with necessary follow-up(s)
  • Be serum positive for HIV, hepatitis BsAg (B Surface Antigen) or viremic hepatitis C.
  • Be unsuitable for inclusion in the study, in the opinion of the investigator.
  • Need for concomitant surgery for aortic coarctation or tricuspid valve repair.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Group A - Allo-hMSCs
Group A: Fifteen (20) patients will be treated with Allogenic human mesenchymal stem cells (Allo-hMSCs): A concentration of 5 million cells/ml delivered in a dose of 2.5 x 10^5 cells per kg of recipient (5 million/20kg) Allo-hMSCs. The entire dose of the cells will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
Arzneimittel: Allo-hMSCs
Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Andere Namen:
  • stem cells; Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cells
Placebo-Komparator: Group B
Group B: Fifteen (10) patients will be treated with a placebo comparator. The placebo will be divided and delivered in 6-10 open intramyocardial injections during the BDCPA operation.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Monitor major adverse cardiac events
Zeitfenster: 1 month after injection
Monitoring of events includes death, sustained/symptomatic ventricular tachycardia requiring intervention with inotropic support, aggravation of heart failure, new myocardial infarction, unplanned cardiovascular operation for cardiac tamponade and infection in the first month after injection, and serially afterwards.
1 month after injection

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Composite Change from baseline in right ventricular function, right ventricular end-diastolic volume, right ventricular end-systolic volume, right ventricular end-systolic diameter and tricuspid regurgitation
Zeitfenster: baseline, 24 weeks and 1 year
as measured by serial echocardiograms and MRI scans.
baseline, 24 weeks and 1 year
Number of participants with incidence of mortality or need for transplantation after the BDCPA operation
Zeitfenster: One year after injections
Assessed through the number of participants with adverse events, hospitalizations, or transplantations.
One year after injections
Composite Changes in somatic growth velocity over time (weight, height, head circumference) from the BDCPA operation
Zeitfenster: 12 months post operative
Changes in weight, height, and head circumference will be measured
12 months post operative
Assessment of Co-morbidity
Zeitfenster: up to 12 months follow-up
Assessment of cardiovascular mortality, all-cause morbidity, Cardiovascular morbidity, re-hospitalizations, need for transplantation.
up to 12 months follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Longeveron Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anthony Oliva, MD, Longeveron Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20140718

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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