Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Omega-3 mastné kyseliny při srpkovité anémii

22. září 2020 aktualizováno: Robin E. Miller

Fáze I/II studie bezpečnosti a eskalace dávky omega-3 mastných kyselin kyseliny dokosahexaenové (DHA) a kyseliny eikosapentaenové (EPA) u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií (SCD)

Účelem této studie je určit bezpečnost nové formulace omega-3 mastných kyselin kyseliny dokosahexaenové (DHA) a kyseliny eikosapentaenové (EPA) a posoudit, zda snižuje zánět a zánětlivou bolest u dětí a mladých dospělých se srpkovitou anémií. Choroba.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19899
        • Nemours/Alfred I DuPont Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 25 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, jsou způsobilé k zápisu do studie:

  • Účastník podepsal informovaný souhlas/souhlas s rodičem, který podepsal informovaný souhlas podle věku.
  • Stanovená diagnóza HbSS, HbSC nebo HbSβo Thalasémie
  • Anamnéza ≥1 vazookluzivních příhod (léčených doma a/nebo v nemocnici) v předchozích 12 měsících.
  • Pravidelné dodržování komplexní péče.
  • Ve věku 8 let nebo více a méně než 26 let.
  • Při zařazování by měl být subjekt ve svém výchozím ustáleném stavu a neměl by být uprostřed jakékoli akutní komplikace způsobené SCD. Musí být alespoň 2 týdny od infekce nebo vazookluzní krize v době screeningových laboratoří

Kritéria vyloučení:

  • Výchozí hladina hemoglobinu < 5,5 g/dl.
  • Neschopnost spolknout tobolky
  • Špatné dodržování předchozích léčebných režimů.
  • Jaterní dysfunkce
  • Renální dysfunkce
  • PT a/nebo PTT ≥ 20 % mimo normál
  • Alergie na ryby, korýše nebo sóju
  • Hladiny triglyceridů < 80 mg/dl.
  • Těhotenství.
  • Chronická transfuzní terapie.
  • Transfuze během posledních 30 dnů.
  • Léčba jakýmkoli zkoušeným lékem nebo pravidelnými doplňky rybího tuku v posledních 60 dnech.
  • V současné době přijímám jiného vyšetřujícího agenta nebo na takového agenta s posledních 60 dnů.
  • Změny dávkování v předchozích 3 měsících při léčbě hydroxyureou
  • Diagnostikovaná krvácivá porucha nebo pacient na souběžné antikoagulaci.
  • Podmíněný nebo abnormální výsledek posledního transkraniálního dopplera nebo mrtvice v anamnéze.
  • Jiné aktivní chronické onemocnění, které by mohlo nepříznivě ovlivnit výkonnost subjektů
  • Děti v péči
  • Počet krevních destiček méně než 100 000

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SCD-Omegatex™
jednoruč
Lék: SCD-Omegatex™
Subjekty budou dostávat SCD-Omegatex™ (enterický rybí olej 250 DHA/27 EPA měkká želatinová kapsle, 450 mg) v jedné ze dvou denních dávek, orálně, jednou denně po dobu 6 měsíců. Zkouška bude probíhat podle návrhu "3+3" s použitím dvou úrovní dávek. V části fáze I budou subjekty léčeny dávkou 25 mg/kg/den DHA a EPA. Pokud je to tolerováno bez toxicity omezující dávku (DLT), bude následná skupina pacientů léčena dávkou 37,5 mg/kg/den s maximální celkovou denní dávkou 4 gramy. Jakmile je stanovena maximální tolerovaná dávka (MTD), subjekty ve fázi II části studie budou léčeny touto dávkou.
Ostatní jména:
  • Enterický rybí olej 250 DHA/27 EPA měkká želatinová kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická bezpečnost ve studii s eskalací dávky SCD-Omegatex™, jak je prokázáno absencí nežádoucích účinků.
Časové okno: 6 měsíců s nepřetržitým sledováním
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců s nepřetržitým sledováním
Kvantitativním senzorickým testováním určete, zda 6 měsíců suplementace SCD-Omegatex™ sníží tepelnou citlivost pod úroveň před ošetřením
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života spojená se zdravím
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Počet dní s bolestí měřeno iPadem Denní kalendář bolesti
Časové okno: 8 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
8 měsíců
Změny v individuálních prahových hodnotách tepelné citlivosti podle QST
Časové okno: 8 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
8 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Generování trombinu podle hodnocení kalibrovaného automatického trombogramu
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Vysoce citlivý C-reaktivní protein (mg/l)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Lipidomická analýza v plazmě
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Urine Resolvin D1 (pg/mg kreatininu)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Plazmatické hladiny laktátdehydrogenázy (IU/L)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Fetální hemoglobin (%)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Analýza pro a protizánětlivých cytokinů v plazmě včetně interleukinu (IL)1-beta, IL-4, IL-6, IL-8, IL-10 a tumor nekrotizujícího faktoru (TNF) alfa (pg/ml)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Plazmatický endotelin-1 (pg/ml)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Plazmatické hladiny solubilní vaskulární adhezní molekula -1 (VCAM-1) (ng/ml)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Plazmatické hladiny rozpustného P-selektinu (ng/ml)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Plazmatické hladiny rozpustného L-selektinu (ng/ml)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců
Hemostatické markery v plazmě včetně D-dimerů a protrombinového fragmentu 1,2 (Nmol/L)
Časové okno: 6 měsíců
Nejsou k dispozici žádné výsledky z žádných výsledných měření, protože studie byla předčasně zastavena kvůli výrobním problémům se studovaným lékem a nebude znovu otevřena.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Robin E. Miller

Spolupracovníci

National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)
Thomas Jefferson University
Solutex GC S.L.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robin E Miller, MD, Nemours Children's Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

5. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

27. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM002
  • P20GM109021 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit