Acidi grassi Omega-3 nell'anemia falciforme
22 settembre 2020 aggiornato da: Robin E. Miller
Studio di fase I/II sulla sicurezza e aumento della dose degli acidi grassi Omega-3 acido docosaesaenoico (DHA) e acido eicosapentaenoico (EPA) in bambini e giovani adulti con anemia falciforme (SCD)
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza di una nuova formulazione degli acidi grassi omega-3 acido docosaesaenoico (DHA) e acido eicosapentaenoico (EPA) e valutare se riduce l'infiammazione e il dolore infiammatorio nei bambini e nei giovani adulti con anemia falciforme Malattia.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19899
- Nemours/Alfred I DuPont Hospital for Children
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 25 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei per l'arruolamento nello studio:
- Il partecipante ha firmato il consenso/assenso informato con la firma del consenso informato da parte dei genitori in base all'età appropriata.
- Diagnosi accertata di HbSS, HbSC o HbSβo talassemia
- Storia di ≥1 eventi vasoocclusivi (gestiti a casa e/o in ospedale) nei 12 mesi precedenti.
- Conformità regolare con cure complete.
- Di età pari o superiore a 8 anni e inferiore a 26 anni.
- Al momento dell'arruolamento, il soggetto dovrebbe essere nel suo stato stazionario di base e non nel mezzo di alcuna complicanza acuta dovuta a SCD. Devono essere trascorse almeno 2 settimane dall'infezione o dalla crisi vasoocclusiva al momento dei laboratori di screening
Criteri di esclusione:
- Livelli basali di emoglobina <5,5 gm/dL.
- Incapacità di deglutire le capsule
- Scarsa compliance con precedenti regimi terapeutici.
- Disfunzione epatica
- Disfunzione renale
- PT e/o PTT ≥ 20% al di fuori del normale
- Allergia al pesce, ai crostacei o alla soia
- Livelli di trigliceridi <80mg/dL.
- Gravidanza.
- Terapia trasfusionale cronica.
- Trasfusione negli ultimi 30 giorni.
- Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o integratori regolari di olio di pesce negli ultimi 60 giorni.
- Attualmente ricevendo un altro agente investigativo o su un tale agente negli ultimi 60 giorni.
- Modifiche del dosaggio nei 3 mesi precedenti se in idrossiurea
- Disturbo emorragico diagnosticato o paziente in trattamento anticoagulante concomitante.
- Risultato condizionale o anomalo all'ultimo doppler transcranico o anamnesi di ictus.
- Altre malattie croniche attive che potrebbero influire negativamente sulle prestazioni dei soggetti
- Bambini in cura
- Conta piastrinica inferiore a 100.000
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: SCD-Omegatex™
braccio singolo
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I soggetti riceveranno SCD-Omegatex™ (Enteric Fish Oil 250 DHA/27 EPA Soft Gelatin Capsule, 450 mg) in una delle due dosi giornaliere, per via orale, una volta al giorno per 6 mesi.
Lo studio seguirà un disegno "3+3" utilizzando due livelli di dose.
Nella porzione di fase I, i soggetti saranno trattati con una dose di 25 mg/kg/giorno di DHA ed EPA.
Se questo è tollerato senza tossicità limitante la dose (DLT), una successiva coorte di pazienti sarà trattata con una dose di 37,5 mg/kg/giorno con una dose massima giornaliera totale di 4 grammi.
Una volta determinata una dose massima tollerata (MTD), i soggetti nella parte di fase II dello studio saranno trattati a quella dose.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza clinica, in una prova di aumento della dose di SCD-Omegatex™ come evidenziato dall'assenza di eventi avversi.
Lasso di tempo: 6 mesi con monitoraggio continuo
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi con monitoraggio continuo
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Determinare se 6 mesi di supplementazione con SCD-Omegatex™ ridurranno la sensibilità termica mediante test sensoriali quantitativi al di sotto dei livelli pre-trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Qualità della vita associata alla salute
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Numero di giorni con dolore misurato dal calendario del dolore del report giornaliero dell'iPad
Lasso di tempo: 8 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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8 mesi
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Cambiamenti nelle soglie di sensibilità termica individuale per QST
Lasso di tempo: 8 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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8 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Generazione di trombina valutata dal trombogramma automatizzato calibrato
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Proteina C-reattiva ad alta sensibilità (mg/L)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Analisi lipidomica plasmatica
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Resolvina D1 urinaria (pg/mg creatinina)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Livelli plasmatici di lattato deidrogenasi (UI/L)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Emoglobina fetale (%)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Analisi delle citochine pro e antinfiammatorie nel plasma, tra cui l'interleuchina (IL)1-beta, IL-4, IL-6, IL-8, IL-10 e il fattore di necrosi tumorale (TNF) alfa (pg/ml)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Endotelina-1 plasmatica (pg/ml)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Livelli plasmatici Molecola di adesione vascolare solubile -1 (VCAM-1) (ng/ml)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Livelli plasmatici di P-selectina solubile (ng/ml)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Livelli plasmatici di L-selectina solubile (ng/ml)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Marcatori emostatici nel plasma inclusi i D-dimeri e il frammento di protrombina 1,2 (Nmol/L)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Non sono disponibili risultati da alcuna misura di esito poiché lo studio è stato interrotto in anticipo a causa di problemi di produzione con il farmaco in studio e non sarà riaperto.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Robin E Miller, MD, Nemours Children's Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Serhan CN. Resolution phase of inflammation: novel endogenous anti-inflammatory and proresolving lipid mediators and pathways. Annu Rev Immunol. 2007;25:101-37. doi: 10.1146/annurev.immunol.25.022106.141647.
- Tomer A, Kasey S, Connor WE, Clark S, Harker LA, Eckman JR. Reduction of pain episodes and prothrombotic activity in sickle cell disease by dietary n-3 fatty acids. Thromb Haemost. 2001 Jun;85(6):966-74.
- Daak AA, Ghebremeskel K, Hassan Z, Attallah B, Azan HH, Elbashir MI, Crawford M. Effect of omega-3 (n-3) fatty acid supplementation in patients with sickle cell anemia: randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Am J Clin Nutr. 2013 Jan;97(1):37-44. doi: 10.3945/ajcn.112.036319. Epub 2012 Nov 28.
- Calder PC. Marine omega-3 fatty acids and inflammatory processes: Effects, mechanisms and clinical relevance. Biochim Biophys Acta. 2015 Apr;1851(4):469-84. doi: 10.1016/j.bbalip.2014.08.010. Epub 2014 Aug 20.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 gennaio 2018
Completamento primario (Effettivo)
5 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
15 ottobre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 ottobre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2016
Primo Inserito (Stima)
27 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 ottobre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 settembre 2020
Ultimo verificato
1 settembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RM002
- P20GM109021 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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