Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Omega-3 fedtsyrer ved seglcellesygdom

22. september 2020 opdateret af: Robin E. Miller

Fase I/II sikkerheds- og dosiseskaleringsforsøg med omega-3 fedtsyrer Docosahexaensyre (DHA) og Eicosapentaensyre (EPA) hos børn og unge voksne med seglcellesygdom (SCD)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved en ny formulering af omega-3 fedtsyrerne Docosahexaensyre (DHA) og Eicosapentaensyre (EPA) og at vurdere, om det reducerer inflammation og inflammatorisk smerte hos børn og unge voksne med seglcelle Sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19899
        • Nemours/Alfred I DuPont Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 25 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner, der opfylder alle følgende kriterier, er berettiget til at blive tilmeldt undersøgelsen:

  • Deltageren har underskrevet det informerede samtykke/samtykke med forældre, der underskriver informeret samtykke, alt efter alder.
  • Etableret diagnose af HbSS, HbSC eller HbSβo Thalassæmi
  • Anamnese med ≥1 vasookklusive hændelser (behandlet i hjemmet og/eller på hospitalet) i de foregående 12 måneder.
  • Regelmæssig overholdelse af omfattende pleje.
  • I alderen 8 år eller derover og under 26 år.
  • Ved indskrivningen skal forsøgspersonen være i sin baseline steady state og ikke midt i en akut komplikation på grund af SCD. Skal være mindst 2 uger fra infektion eller vasookklusiv krise på tidspunktet for screeningslaboratorier

Ekskluderingskriterier:

  • Baseline hæmoglobinniveauer <5,5 gm/dL.
  • Manglende evne til at sluge kapsler
  • Dårlig overensstemmelse med tidligere behandlingsregimer.
  • Leverdysfunktion
  • Renal dysfunktion
  • PT og/eller PTT ≥ 20 % ud over det normale
  • Allergi over for fisk, skaldyr eller soja
  • Triglyceridniveauer <80mg/dL.
  • Graviditet.
  • Kronisk transfusionsterapi.
  • Transfusion inden for de sidste 30 dage.
  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller regelmæssige fiskeolietilskud inden for de sidste 60 dage.
  • Modtager i øjeblikket et andet forsøgsmiddel eller på et sådant middel inden for de sidste 60 dage.
  • Dosisændringer i de foregående 3 måneder ved behandling med hydroxyurinstof
  • Diagnosticeret blødningsforstyrrelse eller patient på samtidig anti-koagulation.
  • Betinget eller unormalt resultat på seneste transkraniel doppler eller anamnese med slagtilfælde.
  • Anden aktiv kronisk sygdom, der kan påvirke patientens præstation negativt
  • Børn i pleje
  • Blodpladetal mindre end 100.000

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SCD-Omegatex™
enkelt arm
Medicin: SCD-Omegatex™
Forsøgspersonerne vil modtage SCD-Omegatex™ (Enteric Fish Oil 250 DHA/27 EPA blød gelatinekapsel, 450 mg) i en af ​​to daglige doser, oralt, en gang dagligt i 6 måneder. Forsøget vil følge et "3+3" design med to dosisniveauer. I fase I-delen vil forsøgspersoner blive behandlet med en dosis på 25 mg/kg/dag DHA og EPA. Hvis dette tolereres uden dosisbegrænsende toksicitet (DLT), vil en efterfølgende kohorte af patienter blive behandlet med en dosis på 37,5 mg/kg/dag med en maksimal total daglig dosis på 4 gram. Når først en maksimal tolereret dosis (MTD) er bestemt, vil forsøgspersoner i fase II-delen af ​​undersøgelsen blive behandlet med denne dosis.
Andre navne:
  • Enterisk fiskeolie 250 DHA/27 EPA blød gelatinekapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk sikkerhed, i et dosiseskaleringsforsøg med SCD-Omegatex™ som bevist ved fravær af bivirkninger.
Tidsramme: 6 måneder med løbende overvågning
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder med løbende overvågning
Bestem, om 6 måneders tilskud med SCD-Omegatex™ vil reducere termisk følsomhed ved kvantitativ sensorisk test til under niveauerne før behandling
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Antal dage med smerte Målt af iPad Daglig rapport om smertekalender
Tidsramme: 8 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
8 måneder
Ændringer i individuelle termiske følsomhedstærskler efter QST
Tidsramme: 8 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
8 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombingenerering som vurderet ved kalibreret automatiseret trombogram
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Højfølsomt C-reaktivt protein (mg/L)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasma Lipidomanalyse
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Urin Resolvin D1 (pg/mg kreatinin)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasmaniveauer af laktatdehydrogenase (IE/L)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Fosterhæmoglobin (%)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Analyse af pro- og antiinflammatoriske cytokiner i plasma, herunder interleukin (IL)1-beta, IL-4, IL-6, IL-8, IL-10 og tumornekrosefaktor (TNF) alfa (pg/ml)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasma endothelin-1 (pg/ml)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasmaniveauer Opløseligt vaskulært adhæsionsmolekyle -1 (VCAM-1) (ng/ml)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasmaniveauer af opløseligt P-selectin (ng/ml)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Plasmaniveauer af opløseligt L-selectin (ng/ml)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder
Hæmostatiske markører i plasma inklusive D-dimerer og protrombinfragment 1,2 (Nmol/L)
Tidsramme: 6 måneder
Der er ingen tilgængelige resultater fra nogen udfaldsmål, da undersøgelsen blev stoppet tidligt på grund af produktionsproblemer med undersøgelseslægemidlet og vil ikke blive genåbnet.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Robin E. Miller

Samarbejdspartnere

National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)
Thomas Jefferson University
Solutex GC S.L.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robin E Miller, MD, Nemours Children's Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

15. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

27. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM002
  • P20GM109021 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner