- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03775174
Rozšířený přístup do Mepsevii
6. dubna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
U pacientů, kteří nemají žádné jiné možnosti léčby, lze zvážit individuální žádosti o rozšířený přístup pacientů
Přehled studie
Postavení
Dostupný
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Rozšířený přístup může poskytnout přístup k léčbě před schválením místní regulační agenturou.
Úplné podrobnosti naleznete na uvedeném odkazu.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
-
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Mukopolysacharidóza VII
- Vestronidáza alfa
Další identifikační čísla studie
- UX003-EAP
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Sly syndrom
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIIŠpanělsko, Spojené státy, Portugalsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIISpojené státy, Brazílie, Mexiko, Portugalsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | MPS VII | MPS 7Spojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesNáborSly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VII | MPS 7Spojené státy, Německo, Argentina, Portugalsko, Brazílie, Francie, Holandsko, Španělsko
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoVývojové zpoždění | Splenomegalie | Hepatomegalie | Kostní abnormalityNěmecko, Indie, Srí Lanka, Egypt
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaDokončenoMukopolysacharidóza | Hurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Krabbeho nemoc | Adrenoleukodystrofie (ALD) | Hunterův syndrom | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Metachromatická leukodystrofie (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromSpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaUkončenoSfingolipidózy | Niemann-Pickova choroba, typ C | Krabbeho nemoc | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Hurlerův syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmanova nemoc | Niemann-Pickova choroba typu BSpojené státy
-
GlaxoSmithKlineZatím nenabíráme
-
Charite University, Berlin, GermanyNáborSyndrom postintenzivní péčeNěmecko
-
Unravel Biosciences, Inc.NáborPitt Hopkinsův syndromKolumbie