- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03775174
Accès étendu à Mepsevii
29 juillet 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Les demandes d'accès élargi de patients individuels peuvent être prises en compte pour les patients qui n'ont pas d'autres options de traitement
Aperçu de l'étude
Statut
Disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'accès élargi peut fournir un accès pour le traitement avant l'approbation de l'organisme de réglementation local.
Pour plus de détails, veuillez visiter le lien fourni.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Patients individuels
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
La description
Critère d'intégration:
-
Critère d'exclusion:
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 décembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2018
Première publication (Réel)
13 décembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Mucopolysaccharidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Mucopolysaccharidose VII
- Vestronidase Alfa
Autres numéros d'identification d'étude
- UX003-EAP
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .