- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03775174
Udvidet adgang til Mepsevii
1. marts 2024 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Individuelle patientanmodninger om udvidet adgang kan overvejes for patienter, der ikke har andre behandlingsmuligheder
Studieoversigt
Status
Ledig
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Udvidet adgang kan give adgang til behandling forud for godkendelse af det lokale reguleringsorgan.
For alle detaljer, besøg venligst linket.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Individuelle patienter
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Early Access
- Telefonnummer: 1-415-483-8800
- E-mail: EarlyAccess@ultragenyx.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
-
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2018
Først opslået (Faktiske)
13. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UX003-EAP
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Sly Syndrom
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIForenede Stater, Brasilien, Mexico, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrutteringSly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VII | MPS 7Forenede Stater, Tyskland, Brasilien, Argentina, Frankrig, Holland, Portugal, Spanien, Kalkun
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | MPS VII | MPS 7Forenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetMucopolysaccharidosis | Hurler syndrom | Sphingolipidoser | Peroxisomale lidelser | Krabbes sygdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetSphingolipidoser | Niemann-Pick sygdom, type C | Krabbes sygdom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sygdom | Niemann-Pick sygdom type BForenede Stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Riphah International UniversityAfsluttet
Kliniske forsøg med Mepsevii
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanien, Forenede Stater, Portugal
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityRekrutteringWolmans sygdom | MPS IVA | Pompes sygdom infantil | Gauchers sygdom, type 2 | MPS VI | MPS I | Gauchers sygdom, type 3 | MPS II | Mps VIIForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetMucopolysaccharidosis | Sly Syndrom | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIForenede Stater, Brasilien, Mexico, Portugal