Erweiterter Zugriff auf Mepsevii
29. Juli 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Für Patienten, die keine anderen Behandlungsoptionen haben, können individuelle Anträge auf erweiterten Zugang berücksichtigt werden
Studienübersicht
Status
Verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der erweiterte Zugang kann den Zugang zur Behandlung vor der Genehmigung durch die örtliche Aufsichtsbehörde ermöglichen.
Ausführliche Informationen finden Sie unter dem angegebenen Link.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Einzelne Patienten
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Einschlusskriterien:
-
Ausschlusskriterien:
-
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Dezember 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Dezember 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Dezember 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Juli 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Bindegewebserkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Mucopolysaccharidosen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Haut- und Bindegewebserkrankungen
- Mukopolysaccharidose VII
- Vestronidase Alfa
Andere Studien-ID-Nummern
- UX003-EAP
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .