- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05155488
A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil
6. května 2022 aktualizováno: Takeda
Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil: A Retrospective Secondary Database Study (Informatics Department of Brazilian Health System - DATASUS)
The main aims of the study are to learn about the percentage of mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in adults in Brazil as well as about the diagnosis process.
No study medicines will be provided to participants in this study.
The data available for participants diagnosed with MPS II in DATASUS (a database of the Informatics Department of Brazilian Health System) will be reviewed.
No clinic visits will be required as part of participation in this study.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
250
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 04794-000
- Takeda Distribuidora Ltda
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Participants diagnosed with MPS II cases in Brazil.
Popis
Inclusion Criteria:
All MPS II cases of (International Classification of Diseases, 10th revision [ICD-10] E76.1) at any age reported in DATASUS from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 will be included.
Exclusion Criteria:
MPS II cases reported outside this period will be excluded.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Participants With MPS II
Retrospective data of participants diagnosed with MPS II will be collected from the database (DATASUS) from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 in this observational study.
|
Jedná se o neintervenční studii.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Number of Participants Diagnosed With MPS II
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of participants diagnosed with MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of Participants with Comorbidities Associated with MPS II
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Comorbidities will be like respiratory infections, carpal tunnel syndrome and hernia.
Number of participants with comorbidities associated with MPSII will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II Diagnosis
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II diagnosis will be calculated from the date of birth and date of diagnosis.
Retrospective data of participants will be collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Number of Health Care Professionals Who Diagnosed MPS II
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals who diagnosed the MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of Health Care Professionals Consulted
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals consulted before MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time to MPS II Diagnoses
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between first Unified Health System (a Brazilian Health System) consultation and MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time Between MPS Diagnosis II and Start of Treatment
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between MPS diagnosis II and start of treatment will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of Treatments Received Before and After MPS II Diagnosis
Časové okno: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of treatments received by participant before and after MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
15. února 2022
Dokončení studie (Aktuální)
15. února 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. května 2022
Naposledy ověřeno
1. května 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mukopolysacharidóza II
- Mukopolysacharidózy
Další identifikační čísla studie
- TAK-765-5001
- MACS-2021-021601 (Jiný identifikátor: Takeda)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/
For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Mukopolysacharidóza (MPS)
-
Sigilon Therapeutics, Inc.StaženoMPS I | MPS1-S | MPS1-HSBrazílie, Spojené království
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityNáborWolmanova nemoc | MPS IVA | Infantilní Pompeho nemoc | Gaucherova choroba, typ 2 | MPS VI | MPS I | Gaucherova choroba, typ 3 | MPS II | Mps VIISpojené státy
-
Children's Hospital of Eastern OntarioDokončeno
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoPacienti, kteří úspěšně dokončili 12měsíční léčebné období základní studie (de Novo Heart Recipients), kteří měli zájem o léčbu EC-MPS
-
University of California, San FranciscoNábor
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktivní, ne náborMukopolysacharidózy | Mukopolysacharidóza VI | Morquiův syndrom A | Mukopolysacharidóza IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysacharidóza | Morquiův syndrom A | Morquiův syndromBrazílie
-
ShireDokončenoMukopolysacharidóza (MPS)Spojené království, Holandsko
-
Swedish Orphan BiovitrumDokončenoSanfilippo syndrom typu A (MPS IIIA)Spojené státy, Krocan
-
Swedish Orphan BiovitrumDokončenoSanfilippo syndrom typu A (MPS IIIA)Spojené státy, Německo, Krocan
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesNáborSly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VII | MPS 7Spojené státy, Německo, Brazílie, Argentina, Francie, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Krocan
Klinické studie na Žádný zásah
-
CSA Medical, Inc.UkončenoBarrettův jícen | Dysplazie nízkého stupně | Dysplazie vysokého stupněSpojené státy
-
University of PittsburghNational Institute of Mental Health (NIMH)NáborSebevražda | ÚmrtíSpojené státy
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionDokončeno
-
Oregon Research InstituteDokončenoZneužívání návykových látekSpojené státy
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentDokončenoPodzim | Nízké viděníSpojené státy
-
VA Office of Research and DevelopmentDokončenoRakovina tlustého střevaSpojené státy
-
University of Illinois at Urbana-ChampaignDokončenoStárnutí | Mírná kognitivní porucha | Dobře stárnoutSpojené státy
-
Brigham and Women's HospitalNational Institute on Aging (NIA)DokončenoRevmatická onemocnění | Lupus erythematodes, systémový | Adherence, léky | DnaSpojené státy
-
Idaho State UniversityZatím nenabírámeExperimentální videohry | Hodnocení chování